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導(dǎo)讀

不久前，CAR-T療法CTL019獲得FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性兒童和年輕成人急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，這一歷史性的事件有望改變前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病年輕患者的治療范本。

不久前，CAR-T療法CTL019獲得FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性兒童和年輕成人急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，這一歷史性的事件有望改變前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病年輕患者的治療范本。

那么到現(xiàn)在為止，CAR-T治療取得了哪些重要進展呢?

1、實體瘤臨床試驗

CAR-T療法主要用于血液惡性腫瘤的治療，不過今年早些時候有報道稱，基于白細(xì)胞分離治療的方法在腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)中取得進展。在病例報告中，一名50歲男性患者存在多處GBM病變，對其他治療方案無反應(yīng)，疾病進展中。在接受CAR-T療法后隨訪7.5個月中，PET-CT與MRI未檢測到原發(fā)殘余腫瘤，但出現(xiàn)新發(fā)腫瘤。

2、與療效相關(guān)的標(biāo)志物研究

美國血液學(xué)會2016年會上，賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院Jan Joseph Melenhorst醫(yī)生報告了評價抗-CD19的CAR-T細(xì)胞用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病療效相關(guān)分子標(biāo)記物的數(shù)據(jù)。獲得持續(xù)功能T細(xì)胞的患者獲得了最持久的療效反應(yīng)。

T細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄組學(xué)特征表明，來自無應(yīng)答者的T細(xì)胞表達調(diào)節(jié)末端分化和衰竭的基因，而應(yīng)答者則具有早期記憶性T細(xì)胞，這類T細(xì)胞可以通過過繼轉(zhuǎn)移后增殖、存活的加強來介導(dǎo)更強的抗腫瘤活動。

3、CART治療獲ODAC認(rèn)可

7月中旬，F(xiàn)DA腫瘤藥物咨詢委員會(ODAC)一致通過了CTL019用于治療復(fù)發(fā)或難治性兒童和年輕成人B細(xì)胞ALL。這種療法的商業(yè)化是賓夕法尼亞大學(xué)與藥品廠商合作的結(jié)果。

細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)是CART療法最顯著的不良反應(yīng)。CAR-T研究的開拓者之一David L. Porter醫(yī)生稱，使用單克隆抗體阻斷引發(fā)CRS最主要的細(xì)胞因子IL-6，可快速扭轉(zhuǎn)包括高熱、肌肉關(guān)節(jié)疼痛等相關(guān)并發(fā)癥。目前治療相關(guān)的風(fēng)險評估及癥狀緩解策略已經(jīng)建立起來。

4、CTL019獲FDA上市批準(zhǔn)

8月31日，CAR-T產(chǎn)品CTL019獲得FDA上市批準(zhǔn)。在回顧這一歷史性時刻時，F(xiàn)DA新任局長Scott Gottlieb博士說，“我們進入了一個醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新領(lǐng)域，能夠利用患者自身的細(xì)胞進行重新編輯用以攻擊致命的癌癥。基因和細(xì)胞療法等新技術(shù)具有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的的潛力，并在治療甚至治愈許多難治性疾病方面創(chuàng)造了拐點。”

而Tocilzumab單抗同樣獲得FDA批準(zhǔn)用以治療CAR-T導(dǎo)致的嚴(yán)重或威脅生命的CRS，適用于2歲及2歲以上的患者。

5、支付門檻過高有望得到解決

CAR-T治療是昂貴的，剛剛獲批上市的CTL019定價為47.5萬美元，盡管只有少數(shù)患者符合相應(yīng)的指征，但多個廠商仍在進行同類產(chǎn)品的臨床試驗，旨在擴大CAR-T療法的適應(yīng)癥。業(yè)界認(rèn)為，如果CAR-T療法在GBM等實體瘤的臨床試驗獲得成功，治療成本有望降低，對CAR-T療法制定的初始價格不應(yīng)成為制約其推廣的障礙。

美國醫(yī)療保險和醫(yī)療救助服務(wù)中心(CMS)正與利益相關(guān)者開發(fā)新的支付協(xié)議，根據(jù)研究結(jié)果定價。在宣布CAR-T產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)后的聲明中，CMS官員Seema Verma說，“這樣的創(chuàng)新增強了我們的信念，即目前的醫(yī)療保健支付系統(tǒng)需要現(xiàn)代化，以確保新的高成本治療的可及性，這其中包括對治愈最危重病人具有潛力的療法。”

來源：CCMTV腫瘤頻道