浙大兒院血液腫瘤中心啟動中美遠(yuǎn)程會診,攜手救治罕見白血病兒
11月27日上午8點(diǎn)半,在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤中心,一場跨越半個地球的血液??茣\如期舉行。
屏幕這頭是由中國抗癌協(xié)會小兒腫瘤專業(yè)委員會主任委員、浙大兒院血液腫瘤中心主任湯永民教授、血液科宋華主任、徐衛(wèi)群主任、張晶櫻主任、沈和萍主任等醫(yī)師在內(nèi)的多名專家組成的中方醫(yī)療團(tuán)隊。
屏幕另一頭是哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院麻省總醫(yī)院小兒血液腫瘤科臨床主任、哈佛醫(yī)學(xué)院兒科助理教授艾莉森·弗里德曼(Alison Friedmann)醫(yī)學(xué)博士。
中美專家共同就一例11歲伴有NUP98-RARG融合基因陽性的急性早幼粒細(xì)胞白血病罕見疑難病例展開討論。
病例情況:
患兒因“發(fā)熱2天”于9月底就診,門診查血常規(guī)提示血三系異常,中性粒細(xì)胞低、貧血、血小板減少,異形細(xì)胞54%。骨髓細(xì)胞檢查和免疫分型均提示為急性早幼粒細(xì)胞白血病(M3型)?;驒z測結(jié)果提示NUP98-RARG融合基因陽性伴WT1高表達(dá),同時攜帶ASXL1、TET2基因突變。染色體核型分析結(jié)果為47,XY,del(7)(q22q34),+8,del(11)(p13p15),add(12)(p11.2)[15]/46,XY[5].
急性早幼粒細(xì)胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病,得益于我國原創(chuàng)研究成果全反式維甲酸(ATRA)與砷劑(ATO)聯(lián)合療法的應(yīng)用,PML-RARA融合基因陽性的急性早幼粒細(xì)胞白血病的根治率可達(dá)到90%以上。然而,不幸的是,該患兒PML-RARA融合基因為陰性。目前全世界文獻(xiàn)報道的NUP98-RARG融合基因陽性的病例數(shù)屈指可數(shù),僅有4例,且全為成人患者,兒童患者尚屬世界首例,因此,可借鑒的治療經(jīng)驗非常匱乏。
經(jīng)過3周ATRA聯(lián)合2周ATO的誘導(dǎo)治療后,患兒的白血病沒有任何緩解跡象,改用大劑量阿糖胞苷和伊達(dá)柔比星化療方案,目前仍未獲得緩解。
弗里德曼博士認(rèn)可患兒的診斷,確實是非常罕見的急性早幼粒細(xì)胞白血病。她對目前治療方案表示認(rèn)同,建議若2周后骨髓檢查仍未提示緩解,且患兒可耐受ATRA和ATO治療,可考慮再次應(yīng)用ATRA和ATO持續(xù)治療4周以上,而后進(jìn)行療效評估。弗里德曼博士建議,量化NUP98-RARG融合基因表達(dá)量來評估治療效果更好。此外,弗里德曼博士還就患兒造血干細(xì)胞移植的可行性、移植時機(jī)、供者的選擇以及該病的預(yù)后、最新治療進(jìn)展等方面與中方專家們進(jìn)行了熱烈的討論,為患兒的下一步治療方案提供了重要的參考意見,美方專家還會提供后續(xù)隨訪服務(wù),實時跟進(jìn)治療情況。
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院兒童血液腫瘤專業(yè)組建于1972年,是全國最早成立的小兒血液腫瘤治療中心之一,現(xiàn)為浙江省醫(yī)學(xué)重點(diǎn)學(xué)科、中國抗癌協(xié)會小兒腫瘤專委會主任委員、中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會小兒血液學(xué)組副組長、兒童組織細(xì)胞病和腫瘤靶向治療亞專業(yè)組組長單位,其整體診治水平處于國內(nèi)領(lǐng)先水平。
浙大兒院還積極探索高水平國際合作,已與多家國際知名醫(yī)院建立合作關(guān)系,通過臨床診治、病例討論、學(xué)術(shù)講座、遠(yuǎn)程會診、聯(lián)合培養(yǎng)等多形式開展交流合作。在兒院領(lǐng)導(dǎo)的大力支持下,此次通過引入好醫(yī)友平臺“中美遠(yuǎn)程會診項目”,國內(nèi)患者最快只需1個工作日,即可預(yù)約到美國權(quán)威專家會診,獲取前沿診療方案,在院內(nèi)落地治療。同時,該項目也是浙大兒院在提高國際化水平方面的又一次積極探索,將進(jìn)一步幫助院內(nèi)專家與美國多學(xué)科權(quán)威專家開展實時交流,就疑難病例進(jìn)行討論,在互相交流、學(xué)習(xí)中不斷優(yōu)化患者的診療方案,讓浙江省及周邊地區(qū)患者在家門口就能享受到“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療健康”創(chuàng)新成果帶來的實惠。
2019-12-02 16:55
好醫(yī)友小編
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