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白血病是影視劇和新聞報道中的“常客”。在公眾的印象里，白血病似乎是兒童或者年輕人的“專利”。但事實上，有些白血病更青睞老年人……

白血病可分為急性和慢性兩大類。其中，急性白血病通?？煞譃榧毙粤馨图毎籽?ALL)和急性髓系白血病(AML)兩大類，而成人以AML多見。AML臨床表現(xiàn)為貧血、出血、感染和發(fā)熱、臟器浸潤、代謝異常等，多數(shù)病例病情急重，預后兇險，如不及時治療?？晌＜吧?/p>

60-70歲年齡段是AML發(fā)病高峰期。美國60歲以上每年新增AML約14500例，其中1/3超過75歲;我國年新增AML近16000例。相較年輕AML患者，老年AML多存在預后不良的相關(guān)因素。老年患者的合并癥及并發(fā)癥多、造血功能衰竭，而高齡本身常伴有不良疾病特征和多重基因突變等，化療耐受性差，致使同樣的化療方案，老年AML患者的治療效果明顯差于年輕患者，2年以上存活率僅10%。

近年來，美國在白血病治療方面的新藥物、新療法以及相關(guān)臨床試驗方面突飛猛進。僅2018年，美國FDA就批準了6款針對白血病的新療法。不過，老年AML患者的治療方案選擇仍有限，亟需尋找新的方案來解決這一難題。

真實案例：乳腺癌、白血病接踵而來，哈佛專家給她吃下“定心丸”

62歲的陳女士3年前曾患乳腺癌，術(shù)后化療后白細胞出現(xiàn)輕度減少。今年2月，她因發(fā)熱、全身不適就診，被診斷為急性髓系白血病(AML)。隨后，她開始接受去甲基化藥物(地西他濱)和傳統(tǒng)的細胞毒性治療。3月，她經(jīng)常出現(xiàn)發(fā)熱癥狀。為尋求合適的靶向治療以及更好的治療方案，她通過當?shù)蒯t(yī)院“好醫(yī)友國際醫(yī)療中心”與美國血液學、腫瘤學專家進行了“面對面”視頻會診。

來自哈佛大學醫(yī)學院附屬麻省總院的血液學、腫瘤學專家Yi-Bin Chen Albert MD出席了本次中美遠程會診。

Albert博士是麻省總院骨髓移植項目(BMT)總項目主任、哈佛大學醫(yī)學院副教授，在急性及慢性白血病的綜合治療方面具有極高造詣，包括化療、靶向治療、免疫治療、骨髓移植等，在改善血液病患者自體和異體造血干細胞移植的臨床結(jié)局方面。他領(lǐng)導了若干重大骨髓移植臨床試驗，目前有多項試驗正在進行，包括調(diào)節(jié)方案、替代移植源、新的預防和治療急、慢性移植物抗宿主病(GVHD)的方法以及骨髓移植后的維持療法等。

會診詳情

Albert博士根據(jù)患者的基因檢測結(jié)果分析，患者適用的靶向治療為IDH2抑制劑。在美國，恩西地平已被批準用于治療攜帶IDH2突變的復發(fā)/難治性AML患者。根據(jù)患者目前的情況，Albert博士不建議現(xiàn)階段進行靶向治療，而且治療太新，沒有數(shù)據(jù)明確患者對靶向治療應答后的持續(xù)時間。他建議，如果患者疾病未緩解或疾病復發(fā)，恩西地平可作為單藥或聯(lián)合用藥使用。他建議患者達到緩解后進行異體干細胞移植。若未達到緩解，則考慮使用含有恩西地平的治療方案，加用Vyxeos誘導化療。

目前，陳女士參照美國專家給出的治療方案接受治療，病情得到緩解。她說，好醫(yī)友中美遠程會診會診給她吃了顆“定心丸”。

新藥信息

恩西地平(Idhifa)

Enasidenib Mesylate是異檸檬酸脫氫酶2(IDH2)抑制劑，用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2(IDH2)基因突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病。該藥于2017年8月1日獲FDA批準上市，商品名為Idhifa。

Vyxeos

Vyxeos(柔紅霉素+阿糖胞苷)于2018年8月3日正式獲美國FDA批準上市，用于治療兩種成人初治急性髓性白血?。褐委熛嚓P(guān)性急性髓系白血病(t-AML)和伴骨髓增生異常相關(guān)改變的急性髓細胞白血病(AML-MRC)

Albert博士指出，老年AML的治療正變得日益?zhèn)€性化、精準化。去年底，特異性BCL-2抑制劑Venetoclax(Venclexta)單用和聯(lián)用其他化療藥物已獲FDA批準用于AML適應癥。在第60屆美國血液學會(ASH)年會上，老年AML的治療策略大放異彩。其他的新藥物還包括米哚妥林(Rydapt)、吉妥單抗(Mylotarg)、CPX-351(Vyxeos)等。另外，美國目前還有多種在研新療法，在臨床試驗中的表現(xiàn)搶眼。

對于新療法，美國醫(yī)生的認識和臨床經(jīng)驗相對更豐富。并且，不同于國內(nèi)醫(yī)生的單兵作戰(zhàn)，美國MDT協(xié)作診療模式普及，多學科專家會共同為患者制定最佳治療方案。因此，患者在接受治療前，或打算出國看病或參加臨床試驗前，不妨先通過中美遠程會診聽聽美國權(quán)威專家的診療意見。

(注：好醫(yī)友遠程視頻會診案例的相關(guān)治療建議，均為個案個例，不適用于該患者之外的其他人。所有的臨床治療務(wù)必遵循醫(yī)師指導。)