帕金森的早期癥狀及治療進(jìn)展
你睡覺時經(jīng)常翻來覆去嗎?你有突然失去嗅覺的時候嗎?新發(fā)現(xiàn)表明,這些可能是大腦變化的早期跡象,意味著你患帕金森病的風(fēng)險更大。
說起帕金森病,你腦海中浮現(xiàn)的畫面一定是顫巍巍、行動困難的老人。在帕金森病晚期,這樣的情況比較常見。行動遲緩和震顫是帕金森病最典型的兩種癥狀。
但過去15年的研究已開始揭示出帕金森病的一些早期變化和癥狀,常比帕金森病患者典型的運動障礙出現(xiàn)得要早得多。
那么,帕金森病都有哪些早期預(yù)警信號呢?以下是最常見的4種。
1、嗅覺喪失
被診斷為帕金森病患者通常有一個共同回憶:他們在出現(xiàn)震顫或其他運動問題前幾年,就感覺到嗅覺的變化。但很多人甚至沒有意識到他們的嗅覺出問題了。只有經(jīng)過測試后才發(fā)現(xiàn),高達(dá)90%的帕金森病患者已經(jīng)失去了嗅覺。
2、夜晚難以入睡
睡眠模式的改變,即快速眼動(REM)睡眠行為障礙,與患帕金森病的風(fēng)險之間存在聯(lián)系。有快速眼動睡眠行為障礙(RBD)的人,所經(jīng)歷的不僅僅是一個不眠之夜?;颊哌€會將夢見的動作不由自主地表現(xiàn)出來。他們會出現(xiàn)肢體舞動、揮擊、蹬踢,會伴有驚恐的喊叫,猛然從床上坐起,有時甚至?xí)Φ阶约?,但他們往往并不記得自己的行為?/p>
雖然快速眼動睡眠行為障礙很少見,只能通過一些特殊的睡眠研究來診斷,但大多數(shù)患RBD的人會在10年內(nèi)患上帕金森病或帕金森綜合征。
3、便秘
對于帕金森患者來說,消化和腸道蠕動是一個大問題。這些問題可能早在震顫和運動障礙出現(xiàn)之前就存在了,只不過患者出現(xiàn)震顫和運動障礙等癥狀時才會考慮去看神經(jīng)科醫(yī)生。
而對于出現(xiàn)便秘這種癥狀,大多數(shù)人可能平時也會因各種原因?qū)е卤忝?,因此并不會將它與帕金森聯(lián)系在一起。但帕金森病患者在排便方面的確存在問題。事實上,便秘可能是帕金森最早期的癥狀之一,甚至可發(fā)生在帕金森病確診前20年。
4、焦慮和抑郁
在帕金森患者的報告中,除了對日常生活表現(xiàn)出的情緒起伏外,感到焦慮或抑郁是帕金森患者們最大的問題之一,有時甚至認(rèn)為這是比運動障礙更嚴(yán)重的問題。我們認(rèn)為這是由于大腦中化學(xué)活動平衡的變化,并且這些變化在人們被診斷為帕金森病之前的10年就開始了。
重要的是要記住,發(fā)生這些變化的原因有很多。即使你有所有這些癥狀,也不意味著你一定會患上帕金森病。但有很好的證據(jù)表明,大多數(shù)被診斷為帕金森病的人都經(jīng)歷過一些或所有這些問題。
基因療法有望控制帕金森運動癥狀
日前舉行的2019美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(AAN)年會公布了VY-AADC基因療法治療帕金森病患者的1期臨床試驗PD-1102的結(jié)果。這項試驗納入了8名帕金森病患者,評估VY-AADC的安全性和有效性。結(jié)果顯示,VY-AADC的治療顯著延長了“開啟時間”,顯著縮短了“關(guān)閉時間”。(注:“開關(guān)現(xiàn)象”是指帕金森患者長期用藥后出現(xiàn)的藥效波動并發(fā)癥。開啟期可以正常活動,而關(guān)閉期則會出現(xiàn)運動障礙,就像身體里有個“開關(guān)”。)并且患者耐受性良好,未報告嚴(yán)重不良事件。
VY-AADC是一種在研基因療法,通過開顱手術(shù)將名為VY-AADC的“腺相關(guān)病毒載體”(AAV)注射到患者腦細(xì)胞中,它會影響多巴脫羧酶(AADC)的水平,這種酶將左旋多巴轉(zhuǎn)化為大腦中的多巴胺。
這項1期試驗結(jié)果進(jìn)一步證明,VY-AADC基因療法可以讓大腦中的神經(jīng)元將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺并改善患者運動功能和生活質(zhì)量,無需口服左旋多巴藥物。
據(jù)了解,一項2期臨床試驗RESTORE-1即將開展,將評估VY-AADC在已確診帕金森病4年以上的患者中的安全性和有效性。這些患者對口服藥物沒有充分反應(yīng),并且在白天至少有3小時的關(guān)閉時間。美國FDA已批準(zhǔn)了其新藥研究申請(IND),而且為VY-AADC的關(guān)鍵性2/3期臨床項目授予了再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)資格。
有關(guān)RESTORE-1臨床試驗的更多信息,包括入組條件,歡迎后臺留言或致電好醫(yī)友(400-060-9693)進(jìn)行咨詢。
2019-05-28 17:13
好醫(yī)友小編