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2016年第三季度，被FDA批準(zhǔn)上市以及獲得突破性療法認(rèn)定資格的藥物共有15種，適應(yīng)癥涵蓋癌癥、傳染性疾病、代謝性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。我們?cè)谶@里為諸位讀者整理了這份榜單，并祝愿這些藥物能盡快為患者的健康作出貢獻(xiàn)。

獲批新藥一覽

1. Exondys51

公司：Sarepta Therapeutics

獲批時(shí)間 ：2016年9月19日

Exondys51(eteplirsen)是首個(gè)獲批治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的藥物。Eteplirsen采用了一種新穎的磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸和外顯子跳躍技術(shù)，目的是修復(fù)mRNA的閱讀框來部分糾正遺傳缺陷。作為一種反義RNA，eteplirsen能跳過編碼抗肌萎縮蛋白(dystrophin)基因第51號(hào)外顯子的表達(dá)，可以幫助患者合成一些有一定功能的抗肌萎縮蛋白。這個(gè)較短形式的功能型抗肌萎縮蛋白可以延緩DMD病人行走和運(yùn)動(dòng)能力的退化。

Exondys51獲得加速批準(zhǔn)是基于某些接受了治療的患者骨骼肌中觀察到了抗肌萎縮蛋白的增加，達(dá)到了替代終點(diǎn)。提交的數(shù)據(jù)顯示抗肌萎縮蛋白含量有所增加，可以合理預(yù)測(cè)那些適用于外顯子51跳躍的一部分DMD患者能從Exondys51治療方案中獲得臨床效益。

2. Adlyxin

公司：Sanofi

獲批時(shí)間： 2016年7月27日

Adlyxin(lixisenatid，在美國(guó)外商品名為L(zhǎng)yxumia)是一種胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)受體激動(dòng)劑，適用于與節(jié)食和運(yùn)動(dòng)相結(jié)合改善2型糖尿病患者的血糖水平。Adlyxin是胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)受體激動(dòng)劑，具有促進(jìn)胰島素分泌和合成、 抑制用餐后胰高血糖素釋放、延緩胃排空、改善β細(xì)胞功能并阻止其凋亡等多重作用而發(fā)揮出廣泛的降糖作用。該藥物的安全性和有效性在10個(gè)臨床試驗(yàn)里面的5400例2型糖尿病患者中得以評(píng)估。在這些試驗(yàn)中，Adlyxin被作為獨(dú)立療法與二甲雙胍、磺酰脲類、吡格列酮或基礎(chǔ)胰島素組合等其他FDA批準(zhǔn)的糖尿病藥物進(jìn)行了比較，結(jié)果顯示adlyxin僅需每日注射一次，就能有效降低患者的血糖水平，且具有良好的耐受性。

3. Xiidra

公司：Shire

獲批時(shí)間：2016年7月11日

Xiidra可用于治療干眼癥。干眼癥的主要病因在于淚液產(chǎn)生不足，眼睛易于紅腫疼痛，且容易遭受感染，所引發(fā)的炎癥有可能導(dǎo)致眼球表面損傷，這一過程主要是由T細(xì)胞和相關(guān)的細(xì)胞因子介導(dǎo)的，產(chǎn)生的效應(yīng)之一是細(xì)胞粘附分子ICAM-1在角膜和結(jié)膜組織中表達(dá)上調(diào)。Xiidra是小分子整合素拮抗劑，能夠和整合素淋巴細(xì)胞功能相關(guān)抗原1(LFA-1)結(jié)合，阻斷LFA-1和ICAM 1的相互作用，而這二者相互作用后會(huì)導(dǎo)致T細(xì)胞的活化以及對(duì)相關(guān)組織的浸潤(rùn)。體外研究表明，在人外周血單核細(xì)胞中，Xiidra能夠抑制T細(xì)胞的激活和分泌細(xì)胞因子，阻止炎癥反應(yīng)產(chǎn)生。Shire表示， Xiidra的OPUS-2的臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明該藥物對(duì)干眼癥確實(shí)有效。

突破性療法認(rèn)定一覽

1. Glecaprevir & Pibrentasvir

公司：AbbVie

認(rèn)定時(shí)間：2016年9月30日

Glecaprevir與Pibrentasvir (G/P) 構(gòu)成的丙肝聯(lián)合療法能用于治療基因1型的慢性丙型肝炎，并且對(duì)其它“直接作用抗病毒藥物”(Direct-Acting Anti-viral， DAA)療法有失敗經(jīng)歷的患者。Glecaprevir是一種NS3/4A蛋白酶的抑制劑，而Pibrentasvir是一種NS5A抑制劑。NS3/4A和NS5A都是在丙肝病毒復(fù)制過程中必需的復(fù)制復(fù)合體的重要組成部分。在已經(jīng)結(jié)束的2期臨床試驗(yàn)中，G/P聯(lián)合療法在已經(jīng)有過DAA療法失敗經(jīng)歷的基因1型慢性丙肝患者中療效顯著，95%的患者在為期12周的療程結(jié)束后，體內(nèi)丙肝病毒下降到無法測(cè)出的水平，并且可以維持12周以上。

▲Glecaprevir & Pibrentasvir的分子式(圖片來源：Pharmacodia)

2. SAGE-547

公司：Sage Therapeutics

認(rèn)定時(shí)間：2016年9月6日

臨床新藥SAGE-547是一種神經(jīng)類固醇、突觸和外突觸GABA受體的變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，可用于產(chǎn)后抑郁癥(PPD)的治療。作為一種靜脈注射制劑，SAGE-547正在名為PPD-202A的2期臨床試驗(yàn)中被加以評(píng)估。這是一項(xiàng)21例患者的多中心、隨機(jī)、雙盲、平行組、安慰劑對(duì)照的研究，評(píng)估了SAGE-547治療成年女性嚴(yán)重PPD患者的有效性、安全性和藥物動(dòng)力學(xué)。PPD-202A臨床試驗(yàn)取得了良好結(jié)果，采用心理學(xué)家使用的漢米爾頓抑郁評(píng)定量表(Hamilton Rating Scale for Depression，HAM-D)測(cè)量，與安慰劑相比，SAGE-547能夠顯著減輕這些患者的抑郁，達(dá)到了主要終點(diǎn)。

▲SAGE-547的分子式(圖片來源：Pharmacodia)

3. Pembrolizumab (Keytruda)

公司： Merck

認(rèn)定時(shí)間：2016年9月7日

Keytruda是人源化單克隆抗體，其作用機(jī)制是阻斷PD-1與配體PD-L1/PD-L2之間的結(jié)合，從而激活T淋巴細(xì)胞進(jìn)而狙擊體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞。Keytruda是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑。這次的突破性療法認(rèn)定，是作為一線療法治療晚期非小細(xì)胞肺癌。

4. SL-401

公司： Stemline Therapeutics

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月23日

SL-401可靶向白介素-3受體(interleukin-3 receptor ，CD123)，用于治療急漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤。SL-401 是一種針對(duì)存在于癌癥干細(xì)胞、BPDCN、急性髓性白血病(AML)及其他血液癌癥細(xì)胞上的白介素-3受體的靶向治療產(chǎn)品。SL-401 一線治療BPDCN患者或治療復(fù)發(fā)、難治性患者的2期臨床研究試驗(yàn)結(jié)果提供了良好的療效和安全性數(shù)據(jù)。Stemline公司正在開展多項(xiàng)癌癥臨床計(jì)劃來評(píng)估SL-401的療效。

▲Stemline公司的研發(fā)管線(圖片來源：Onclive)

5. Esketamine

公司：Janssen

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月16日

Esketamine是一種多巴胺再攝入抑制劑，通過抑制多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體的活動(dòng)，防止突觸間隙的多巴胺被再次攝入突觸前神經(jīng)元內(nèi)，從而使多巴胺能神經(jīng)傳遞物質(zhì)增多，達(dá)到抗抑郁效果。在佐治亞州亞特蘭大市召開的第71屆生物精神病學(xué)會(huì)(Society of Biological Psychiatry)年會(huì)上，Janssen 公布了esketamine 的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這些初步臨床證據(jù)支持了其適用于自殺傾向重度抑郁癥的突破性療法認(rèn)定。

▲Esketamine結(jié)構(gòu)(圖片來源：維基百科)

6. Ribociclib

公司：諾華公司

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月3日

Ribociclib是CDK4/6抑制劑，能聯(lián)合來曲唑治療激素受體(HR)陽(yáng)性、HER-2陰性的晚期或轉(zhuǎn)移乳腺癌。CDK依賴與細(xì)胞周期蛋白的結(jié)合，促進(jìn)細(xì)胞周期時(shí)相轉(zhuǎn)變，啟動(dòng)DNA合成以及調(diào)控細(xì)胞轉(zhuǎn)錄。CDK4/6抑制劑可將腫瘤細(xì)胞阻滯于G1期，從而起到抑制腫瘤增殖的作用。此次ribociclib得到美國(guó)FDA突破性療法批準(zhǔn)的部分依據(jù)3期臨床試驗(yàn)MONALEESA-2，在試驗(yàn)中ribociclib取得了無進(jìn)展生存期延長(zhǎng)的主要臨床終點(diǎn)。

▲Ribociclib結(jié)構(gòu)(圖片來源：Biovision)

7. Pracinostat

公司：MEI Pharma

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月1日

Pracinostat是一種組蛋白去乙?；?HDAC)的有效口服抑制劑，能與阿扎胞苷聯(lián)合治療那些不適合大劑量化療、75歲以上的老年急性髓樣白血病(AML)初診患者。作為一類表觀遺傳修飾酶，HDAC對(duì)染色體的結(jié)構(gòu)修飾和基因表達(dá)調(diào)控發(fā)揮著重要的作用，被公認(rèn)是一個(gè)不錯(cuò)的分子靶標(biāo)。而且研究表明，HDAC聯(lián)合去甲基化藥物可能會(huì)對(duì)AML原始細(xì)胞表觀遺傳學(xué)產(chǎn)生協(xié)同作用，使機(jī)體內(nèi)抑癌基因的表達(dá)得以恢復(fù)。在一項(xiàng)2期臨床研究的數(shù)據(jù)顯示，患者達(dá)到了19.1個(gè)月的中位總生存期和42%的完全緩解率(21/50 )。

8. Daratumumab(Darzalex)

公司：Janssen

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月25日

Daratumumab的活性成分是一種人源化的抗CD38 IgG1k單克隆抗體，有望治療多發(fā)性骨髓瘤患者。Daratumumab可靶向結(jié)合高表達(dá)于多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞表面的CD38分子，激發(fā)一系列免疫反應(yīng)以攻擊癌細(xì)胞，通過多種免疫介導(dǎo)及其它作用機(jī)制導(dǎo)致誘導(dǎo)癌細(xì)胞的凋亡。FDA授予daratumumab新的突破性療法認(rèn)定是基于兩個(gè)3期研究數(shù)據(jù)：在MMY3004(CASTOR)和MMY3003(POLLUX)臨床試驗(yàn)中，與硼替佐米+地塞米松或來那度胺+地塞米松治療相比，包含了daratumumab的組合治療能減少患者疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。

▲Daratumumab的作用機(jī)制(圖片來源：Pharmacodia)

9. V920

公司：Merck

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月25日

默沙東正在研究開發(fā)的埃博拉病毒(Ebola Zaire)疫苗V920(rVSV delta G -ZEBOV-GP，減毒活疫苗)采用了一種有缺陷但能夠感染家畜的水泡性口炎病毒為載體，替換了埃博拉病毒的一個(gè)基因。目前有多個(gè)后期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，根據(jù)所獲得的數(shù)據(jù)，該疫苗的安全性良好。

10. SPK-9001

公司：輝瑞/Spark

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月21日

Spark Therapeutics公司和輝瑞的主打產(chǎn)品之一SPK-9001是一種用于治療乙型血友病(Hemophilia B)的基因療法。SPK-9001是一種運(yùn)用生物工程技術(shù)設(shè)計(jì)的腺相關(guān)病毒(Adeno-Associated Virus)載體，通過靜脈注射導(dǎo)入體內(nèi)后，載體能夠在肝臟表達(dá)高活力的第九凝血因子。正在進(jìn)行的臨床I/II期實(shí)驗(yàn)的初步結(jié)果顯示，一次SPK-9001注射可以維持患者體內(nèi)第九凝血因子水平的持續(xù)性升高。最初接受治療的四名患者體內(nèi)提高的第九凝血因子水平少則維持了7周，多則維持了22周。在接受治療后的這段觀察時(shí)間里，他們都不需要接受輸液來補(bǔ)充凝血因子。如果他們接受傳統(tǒng)療法，在同樣的時(shí)間段里他們將需要接受100多次輸液來補(bǔ)充凝血因子。

11. AVXS-101

公司：AveXis

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月20日

處于臨床階段的基因治療公司AveXis宣布其在研新藥AVXS-101是該公司的首個(gè)基因治療候選產(chǎn)品，用于治療 I 型脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)的兒童患者。在治療過程中，非復(fù)制腺相關(guān)病毒(AAV)的衣殼包裹一個(gè)穩(wěn)定的全功能人類SMN基因，導(dǎo)入患者的細(xì)胞核基因進(jìn)而補(bǔ)充生產(chǎn)所需的SMN蛋白。AVXS-101還提供了針對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的快效特征，其靜脈給藥途徑可穿過血腦屏障，有效涉及中樞及周邊神經(jīng)系統(tǒng)。AVXS-101目前正在進(jìn)行治療Ⅰ型SMA的1期臨床試驗(yàn)。

▲SMA發(fā)病機(jī)理(圖片來源：FightSMA)

12. LOXO-101

公司：Loxo Oncology

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月13日

LOXO-101是一種選擇性原肌球蛋白受體激酶(tropomyosin receptor kinase， TRK)抑制劑 ，可用于治療成人或兒童不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤?；颊呒韧毥邮苓^系統(tǒng)性治療，且治療后進(jìn)展或無其它可選治療方案。編碼肌球蛋白受體激酶的NTRK基因突變，引起增長(zhǎng)信號(hào)，使得癌癥在身體多各位點(diǎn)發(fā)生。LOXO-101正在全球多中心多位點(diǎn)針對(duì)TRK基因突變的實(shí)體瘤患者進(jìn)行臨床2期試驗(yàn)。

▲基因融合機(jī)制(圖片來源：National Cancer Institute)

參考資料：

[1] Novel Drug approvals for 2016

[2] Friends with Cancer Research官網(wǎng)

來源：藥明康德