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喜訊!炎性肌纖維母細(xì)胞瘤,迎來首個(gè)靶向療法

軟組織肉瘤 | 閱讀量:200次

  炎性肌纖維母細(xì)胞瘤(IMT),也被稱為漿細(xì)胞肉芽腫、炎性假瘤、纖維組織細(xì)胞瘤、纖維黃色瘤和黃色肉芽腫,是一種由平滑肌細(xì)胞、結(jié)締組細(xì)胞和免疫細(xì)胞組成的少見的中度惡性腫瘤,屬于一類軟組織肉瘤。

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  IMT這種腫瘤比較特殊,因?yàn)榇蠖鄶?shù)浸潤性不強(qiáng),也極少轉(zhuǎn)移,難以歸為惡性腫瘤,但也有部分病例惡性程度較高,值得警惕。

  IMT由炎性細(xì)胞和間質(zhì)梭形細(xì)胞組成,可發(fā)生在任何部位,多見于肺(肺部炎性肌纖維母細(xì)胞瘤)及盆腹腔軟組織,好發(fā)于兒童和年輕成人軟組織和實(shí)質(zhì)器官。

  IMT尚無標(biāo)準(zhǔn)療法,手術(shù)切除仍是主要的治療方法。完整切除單一孤立病灶可能治愈,但治療后有復(fù)發(fā)的可能。對(duì)于無法手術(shù)的患者,還可采用化療、糖皮質(zhì)激素和非甾體抗炎藥等。

  不過,大約70%的IMT病例中攜帶ALK基因改變,這意味著靶向治療有望成為標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。

  近日,美國FDA批準(zhǔn)ALK靶向藥克唑替尼(Crizotinib,Xalkori)用于治療1歲及以上患有不可切除、復(fù)發(fā)或難治性炎性ALK陽性肌纖維母細(xì)胞瘤 (IMT) 成人和兒童患者。

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  克唑替尼是一種ALK酪氨酸激酶抑制劑,此前被FDA批準(zhǔn)用于治療ALK陽性或ROS1陽性的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者,以及某些全身性間變性大細(xì)胞淋巴瘤患者。

  克唑替尼此次最新獲批基于2項(xiàng)多中心、單臂、開放標(biāo)簽試驗(yàn)ADVL0912和A8081013的安全性和有效性結(jié)果,這兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)是客觀緩解率 (ORR)。

  結(jié)果顯示

  ◎ 在ADVL0912試驗(yàn)中,14名兒童患者的ORR為86%;

  ◎ 在A8081013試驗(yàn)中,7名成年患者的ORR為71%;

  關(guān)于安全性

  ◎ 兒童患者最常見的不良反應(yīng)是嘔吐、惡心、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上呼吸道感染、咳嗽、發(fā)熱、肌肉骨骼疼痛、疲勞、水腫、便秘和頭痛。

  ◎ 成人患者最常見的不良反應(yīng)是視力障礙、惡心和水腫。

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  Xalkori推薦劑量

  ◎ 兒童患者推薦劑量為280mg/m2,每天口服兩次。

  ◎ 成人患者推薦劑量為250mg,每天口服兩次。

  好醫(yī)友介紹:IMT被世衛(wèi)組織歸類為中度惡性腫瘤,多數(shù)情況下,兒童炎性肌纖維母細(xì)胞瘤為良性,總存活率超過90%。

  不過,兒童癌癥的治療需要慎之又慎,以免治療產(chǎn)生的副作用(如第二原發(fā)癌)影響孩子的一生。靶向療法等精準(zhǔn)療法的獲批,無疑將給IMT患者帶來福音。

  最后需要提醒的是,當(dāng)孩子確診腫瘤等重大疾病時(shí),或即將做出重大醫(yī)療選擇前,抑或治療遇到瓶頸想尋求新的治療方案時(shí),再或是想嘗試一些國內(nèi)尚未上市的新技術(shù)、新療法時(shí),不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診中心,“面對(duì)面”聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,給自己吃顆“定心丸”。

  參考來源:

  https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-crizotinib-for-alk-positive-inflammatory-myofibroblastic-tumors


2022-07-19 11:33

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