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過去的2017年堪稱基因療法元年，F(xiàn)DA先后批準(zhǔn)了3款重磅基因治療產(chǎn)品。

近日，美國FDA局長宣布，F(xiàn)DA將繼續(xù)大力推進(jìn)基因療法的開發(fā)，并發(fā)布6大新指南，作為全面監(jiān)管框架的基石，確保新產(chǎn)品符合FDA的安全性和有效性金標(biāo)準(zhǔn)。

厚積薄發(fā)的基因療法

1963年美國分子生物學(xué)家、諾貝爾生理學(xué)/醫(yī)學(xué)獎獲得者喬舒亞·萊德伯格(Joshua Lederberg)首次提出了基因交換和基因優(yōu)化的概念。經(jīng)過半個多世紀(jì)的積累與沉寂，基因療法以螺旋式的前進(jìn)、遇挫甚至倒退、再前進(jìn)的方式，最終走出困境，登上歷史舞臺，成為這個時代最耀眼的“明星”之一。

2017年，F(xiàn)DA先后批準(zhǔn)了以下3款重磅基因治療產(chǎn)品：

1.首款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品Kymriah(tisagenlecleucel)

獲批時間：2017年8月

適用范圍：治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。2018年進(jìn)一步獲批用于治療患有復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者。

2.第二款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品Yescarta(axicabtagene ciloleucel)

獲批時間：2017年10月

適用范圍：治療至少接受過2種其他治療方案后無緩解或復(fù)發(fā)的特定類型大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。

3.首款“靶向遺傳學(xué)眼疾突變”的基因療法產(chǎn)品Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)

獲批時間：2017年12月

適用范圍：使用AAV(腺相關(guān)病毒技術(shù))將健康的RPE65基因引入患者體內(nèi)，讓患者生成正常功能的蛋白(RPE65酶)來改善視力，不但能治療萊伯氏先天性黑蒙癥還能治療其他由RPE65基因突變引起的眼疾，包括遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良等。

不同于市場上絕大多數(shù)藥物，基因療法的目的在于，糾正引發(fā)疾病的致病基因。它的出現(xiàn)讓很多原本治療無望的重大疾病有了治愈的希望，包括癌癥、血友病、遺傳性視網(wǎng)膜病變、脊髓性肌萎縮癥等。目前有超過3000個基因療法正在進(jìn)行臨床試驗，其中包括120多個關(guān)鍵的2/3期或3期臨床研究。

FDA發(fā)布的6大基因療法新指南如下：

指南一： 《治療血友病的基因療法產(chǎn)品的新指南草案(draft guidance on gene therapy products that are targeted to the treatment of hemophilia)》

目前正在開發(fā)的血友病基因治療產(chǎn)品作為單次治療，可以使患者長期生成體內(nèi)缺失或異常的凝血因子，減少或消除對凝血因子替代品的需要。

該指南旨在提供關(guān)于臨床試驗設(shè)計和臨床前考慮因素的建議，以支持這些基因治療產(chǎn)品的開發(fā)。除其他要素外，指南草案還提供了關(guān)于替代終點的建議，供加速批準(zhǔn)用于治療血友病的基因治療產(chǎn)品使用。

指南二：《視網(wǎng)膜疾病的人類基因療法指南( Human Gene Therapy for Retinal Disorders guidance)》

目前在美國進(jìn)行視網(wǎng)膜疾病臨床試驗的基因治療產(chǎn)品通常是玻璃體內(nèi)注射或視網(wǎng)膜下注射。在一些情況下，基因治療產(chǎn)品被封裝在要植入眼內(nèi)的裝置中。這份新的指南將重點關(guān)注視網(wǎng)膜疾病基因治療的特殊問題，提供了產(chǎn)品開發(fā)、臨床前測試和臨床試驗設(shè)計相關(guān)的建議。

指南三：《罕見病的人類基因療法指南(Human Gene Therapy for Rare Diseases guidance)》

美國國立衛(wèi)生研究院報告說，總共近7000種罕見病影響了超過2500萬美國人。大約80%的罕見病是由單基因缺陷引起的，大約一半的罕見病都會影響兒童。由于大多數(shù)罕見病沒有批準(zhǔn)的治療方法，因此存在顯著的未滿足需求。

該指南旨在提供關(guān)于臨床前、制造和臨床試驗設(shè)計的建議，幫助申報者設(shè)計臨床開發(fā)計劃，可能對部分研究人群存在潛在的可行性和安全性問題，以及解釋有效性。

指南四：《人類基因療法新藥申請(INDs)的化學(xué)、制造和控制(CMC)信息》

該指南旨在為申辦方提供關(guān)于基因治療產(chǎn)品的安全性、均一性、質(zhì)量、純度和有效性等支持信息的建議，適用于人類基因療法，以及含有人類基因療法的產(chǎn)品與藥物或裝置的組合。

指南五：《在產(chǎn)品制造和患者隨訪期間，測試逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因治療產(chǎn)品具有復(fù)制能力的逆轉(zhuǎn)錄病毒》

該指南提供了在制造基于逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的基因治療產(chǎn)品期間，以及在接受基于逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的基因治療產(chǎn)品的患者的隨訪監(jiān)測期間，正確測試RCR的更多建議。

指南六：《人類基因治療產(chǎn)品給藥后的長期隨訪》

該指南提供有關(guān)設(shè)計長期隨訪(LTFU)觀察性研究的建議，以便收集基因治療產(chǎn)品給藥后延遲不良事件的數(shù)據(jù)。

一旦最終確定，這些草案指南將取代FDA在2008年4月(CMC)和2006年11月(RCR和LTFU)發(fā)布的更早版本的指南。FDA希望，基于這些指南，基因治療能得到快速發(fā)展，從而促進(jìn)該領(lǐng)域更多安全有效的創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入市場，為應(yīng)對難治性疾病帶來希望!

文章內(nèi)容綜合自：FDA官網(wǎng)、藥明康德、生物探索

原始數(shù)據(jù)：Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on agency’s efforts to advance development of gene therapies