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正值早高峰，車流洶涌，一名老者正在過馬路。突然，他整個人像被施了“定身術(shù)”似的停在馬路中央，腳步竟邁不開了……所幸，好心的司機及時將他送到醫(yī)院，避免了意外發(fā)生……

這則新聞中的老者，正是一名帕金森病患者。他的情況十分典型。

帕金森病(PD)是一種與年齡相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病。這類患者大腦黑質(zhì)中的多巴胺神經(jīng)細胞隨著時間的推移逐漸死亡。多巴胺是控制運動和情緒的，一旦減少就會影響運動、肌肉控制、平衡以及其他許多功能，導致典型的癥狀：靜止性震顫和肢體僵硬。

目前，中國有超過200萬名帕金森患者，約占全球的一半。不過，目前，帕金森的病因卻仍不明確，且難以治愈。然而，隨著對疾病發(fā)生機制的理解逐步深入，科學家陸續(xù)開發(fā)出新的療法，基因療法就是其中之一。

帕金森治療方法--基因療法

近日舉行的美國神經(jīng)病學協(xié)會會議上公布了一項研究：有一種新的基因療法，可能有助于改善對現(xiàn)有療法無效的帕金森病患者的運動癥狀。

這一基因療法通過開顱手術(shù)將名為VY-AADC的病毒載體注射到患者大腦中，它會影響多巴脫羧酶(AADC)的水平，這種酶將左旋多巴轉(zhuǎn)化為大腦中的多巴胺。

傳統(tǒng)標準治療試圖取代丟失的多巴胺。例如，目前常用的藥物是左旋多巴，但是將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺的細胞必須發(fā)揮作用，治療才有效。隨著產(chǎn)生多巴胺的細胞死亡，大腦對此類藥物的反應(yīng)會變得越來越難。

而這就為新基因治療提供了用武之地。VY-AADC基因療法希望在多巴胺神經(jīng)元中持續(xù)表達AADC，從而長久地增強從左旋多巴向多巴胺的轉(zhuǎn)換。

加州大學舊金山分校醫(yī)療中心(UCSF)的研究團隊使用核磁共振掃描來定位大腦的正確區(qū)域。然后，他們將新的基因療法注入大腦的目標區(qū)域--殼核。之所以選擇這一區(qū)域，是因為這些腦細胞不會被帕金森病破壞。

第一階段試驗征集了15名對其他療法沒有反應(yīng)的患者。他們在接受了VY-AADC基因治療后，研究人員對他們的健康狀況進行了長達36個月的追蹤，發(fā)現(xiàn)這種治療耐受性良好。研究人員介紹，治療中發(fā)現(xiàn)的最嚴重的副作用--血栓和由血栓引起的心律失常，其實與用于進行治療的手術(shù)有關(guān)，并非治療本身引起的。

在接受該療法的試驗者中，“每天無運動癥狀的時間”有了顯著的改善，并且這種效果似乎是持久的，一些隨訪患者甚至持續(xù)了長達三年。

帕金森治療方法--基因療法控制病情

美國帕金森基金會首席科學負責人James Beck說：“這雖不是治愈帕金森病的方法，但對控制癥狀來說，它是一種很好的潛在療法。它提供了另一種向大腦提供多巴胺的方法，盡管并不能阻止帕金森病的進展。”

目前，美國FDA已經(jīng)批準了新藥研究申請(IND)，而且為VY-AADC的關(guān)鍵性2/3期臨床項目授予了再生醫(yī)學先進療法(RMAT)資格。這項臨床研究預(yù)計在2020年末或2021年初完成。

參考來源：medicinenet