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不久前，一位72歲杭州老人赴美就醫(yī)的經(jīng)歷，在網(wǎng)上引發(fā)了廣泛討論。老人在美國16個月，參加了多個新藥臨床試驗，正是這些新藥延續(xù)了他的生命。

不少患者認為，臨床試驗是把患者當(dāng)“小白鼠”，擔(dān)心安全性。但其實，疑難重癥患者若能參加新藥試驗，總體來說利大于弊：不僅可以免費得到花錢都買不到的最新藥物;還可以獲得全程、全方位的精細管理。

臨床試驗指在人體進行藥物的系統(tǒng)性研究，以確定試驗藥物的療效與安全性。眾多的新藥臨床試驗，正是美國醫(yī)療的一大優(yōu)勢，為不少本已陷入絕境的疑難重癥患者帶來新的曙光。

在臨床試驗中，一期臨床項目成功率最高，約63%;二期臨床成功率最低，約30%;三期臨床則是進行時間最長、成本最高的試驗，成功率為58%。

以下是一些預(yù)計將在本月報告III期臨床試驗結(jié)果的藥物及公司：

1、藥物：Givosiran 公司：ALNY

RNAi療法是一種強大的、經(jīng)臨床驗證的創(chuàng)新療法，其用雙鏈RNA阻斷RNA表達蛋白質(zhì)，用于治療罕見的遺傳、心臟代謝、肝臟感染和中樞神經(jīng)系統(tǒng)/眼部疾病。去年8月，美國FDA已批準首款RNAi療法Onpattro上市，用于治療由hATTR(遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性)引起的多發(fā)性周圍神經(jīng)疾病。

Givosiran是一種用于治療急性肝卟啉病的研究性RNAi治療藥物，其第三階段研究的最重要結(jié)果預(yù)計將于2019年3月公布。

肝卟啉癥是一組包含4種遺傳性疾病，每種疾病是由于血紅素生物合成途徑中的某種特殊酶的活性缺陷所導(dǎo)致。臨床上表現(xiàn)為急性神經(jīng)內(nèi)臟癥狀，可偶爾或反復(fù)發(fā)作，嚴重時可危及生命。

2.藥物：Transon hGH 公司：Ascendis Pharma A/S

一項被稱為heiGHt trial三期臨床試驗對患有生長激素缺乏的初生兒受試者進行了為期一周的生長激素替代療法(Transon hGH)與每日生長激素療法的比較。

不出意外的話，這項試驗的數(shù)據(jù)將于本月公布。

3、藥物：Filgotinib 公司：Galapagos NV (GLPG)

Filgotinib是一種高度選擇性的JAK1抑制劑。Filgotinib在類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎的III期項目正在接受評估，同時，其在小腸克羅恩病、瘺管性克羅恩病、干燥綜合征、強直性脊柱炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、皮膚紅斑狼瘡、狼瘡膜性腎病和葡萄膜炎的II期項目也正在接受評估中。

Filgotinib治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的III期臨床試驗(稱為FINCH 1和FINCH 3)預(yù)計將于本月得出結(jié)果。

4、藥物：Vonapanitase 公司：Proteon Therapeutics Inc.(PRTO)

動靜脈瘺是大多數(shù)血透患者的“生命線”，但部分患者因瘺管狹窄或阻塞造成的透析清除效率不足，甚至血透無法繼續(xù)進行，增加了死亡和并發(fā)癥發(fā)生的風(fēng)險。

Vonapanitase正在進行一項在慢性腎臟疾病患者中的III期研究，這些患者正在接受一種用于血液透析的放射性頭動靜脈瘺的手術(shù)治療，被稱為PATENCY 1和PATENCY 2。

2016年12月，PATENCY 1結(jié)果公布。盡管該試驗沒有達到改善原發(fā)性非輔助通暢性的主要終點，但該試驗顯示在一年內(nèi)，與安慰劑相比，繼發(fā)性通暢性喪失的風(fēng)險降低了34%;與安慰劑相比，血液透析中瘺管的使用相對增加了45%。繼發(fā)通暢指的是放棄瘺管的時間。

預(yù)計2019年3月將獲得PATENCY 2臨床試驗的數(shù)據(jù)。改善瘺道在血液透析中的使用和繼發(fā)性通暢性是PATENCY 2臨床試驗的共同主要終點。

5、藥物：Vibegron 公司：Urovant Sciences Ltd. (UROV)

Vibegron目前正在對有膀胱過度活躍癥狀的成年人進行III期試驗，被稱為EMPOWUR，還在對患有腸易激綜合征(IBS)相關(guān)腹痛的女性進行II期試驗。

EMPOWUR試驗的頂線數(shù)據(jù)預(yù)計將于2019年3月底完成。