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病史簡述

今年4月，Z先生因“全身乏力，伴白細(xì)胞增多”前往當(dāng)?shù)蒯t(yī)院就診，經(jīng)骨髓細(xì)胞學(xué)檢查、免疫表型和基因檢測等相關(guān)檢查，考慮為慢性粒細(xì)胞白血病(CML)。但因個(gè)人因素，Z先生并未及時(shí)接受化療，僅口服中藥治療。直至8月初，Z先生回院復(fù)查時(shí)發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞指數(shù)持續(xù)升高，病情出現(xiàn)進(jìn)展,醫(yī)生隨即予其達(dá)沙替尼治療，后癥狀明顯好轉(zhuǎn)。但一周后，Z先生因腹痛再次入院，并接受了腹部CT、骨穿等檢查，最終確診為慢性粒細(xì)胞白血病急淋變。目前亟需尋求下一步有效治療方案，并了解美國關(guān)于CML的最新治療進(jìn)展等。

中美聯(lián)合會(huì)診——提供權(quán)威第二診療意見

本次會(huì)診中，為Z先生提供遠(yuǎn)程視頻咨詢服務(wù)的醫(yī)生是美國比弗利山莊癌癥中心(BHCC)創(chuàng)始人兼腫瘤內(nèi)科首席專家Dr.Afshin Eli Gabayan(阿欣.伊萊.加巴彥博士)。加巴彥博士是整個(gè)洛杉磯最具知名度的頂級(jí)腫瘤、血液專家，他通過Z先生提供的完整病歷資料以及視頻現(xiàn)場與其主治醫(yī)生的進(jìn)一步溝通交流，詳細(xì)了解了Z先生的病情狀況，并權(quán)衡利弊，給出了權(quán)威專業(yè)的第二診療意見，摘要如下：

1、CML在美國通常如何治療?療效如何?

首先，加巴彥博士表示，在美國，針對(duì)CML腫瘤科醫(yī)生常規(guī)采用二代酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)，如達(dá)沙替尼進(jìn)行初始治療(達(dá)沙替尼的治療反應(yīng)率高，5年生存率大于90%)。在急變期，達(dá)沙替尼的推薦劑量為140mg。但考慮到Z先生對(duì)100mg反應(yīng)良好，且血紅蛋白和血小板計(jì)數(shù)較低，贊同繼續(xù)使用100mg的劑量。同時(shí)，Z先生也可考慮使用阿法依泊汀提高血紅蛋白含量。

另外，加巴彥博士還補(bǔ)充道，若之后Z先生對(duì)達(dá)沙替尼產(chǎn)生耐藥，建議換用尼洛替尼;若對(duì)以上兩種二代TKI均耐藥，則考慮三代TKI藥物。

2、明確下一步有效的治療方案?

(1)是否可考慮造血干細(xì)胞移植

加巴彥博士認(rèn)為只要Z先生對(duì)TKIs有應(yīng)答就不建議行造血干細(xì)胞移植(HCT)。也就是只有在對(duì)上述提及的TKIs全部產(chǎn)生耐藥時(shí)，才建議考慮HCT。

(2)是否可考慮CAR-T療法

加巴彥博士表示，CAR-T療法對(duì)淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及某些類型白血病是有效的。但目前沒有足夠的試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明CAR-T療法對(duì)CML也一樣有效，所以對(duì)CML患者來說CAR-T不是一種經(jīng)過批準(zhǔn)認(rèn)證的治療方法，不建議使用。

附：CAR-T療法

2017年8月31號(hào)，美國FDA批準(zhǔn)首個(gè)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品CTL019(商品名Kymriah)，用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)患者。這是人類癌癥治療史上首個(gè)“以細(xì)胞工程為基礎(chǔ)的基因療法”，是人類對(duì)抗腫瘤的一大勝利，為年輕急性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來了治愈希望。

另外，進(jìn)行中的相關(guān)臨床試驗(yàn)顯示CAR-T療法在難治性非霍奇金淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤也取得優(yōu)異成績。期待CAR-T療法在實(shí)體瘤上也能大放異彩!

(備注：好醫(yī)友中美遠(yuǎn)程會(huì)診案例的相關(guān)治療建議，均為個(gè)案個(gè)例，不適用于該患者之外的其他人。所有的臨床治療務(wù)必遵循醫(yī)師指導(dǎo)。)