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骨巨細胞瘤(簡稱GCT)是一種界定比較模糊的腫瘤類型。主流觀點認為它是一種組織學(xué)上良性，但常常具有侵襲性的骨骼腫瘤。這類腫瘤在我國約占所有原發(fā)骨腫瘤的 20%，主要出現(xiàn)在四肢長管狀骨的骨端，尤其是大腿遠端及小腿近端。患者早期就會有癥狀，但容易被忽視。來自江西的吳先生就是一個例子。

兩年前，吳先生就感覺右小腿有些疼痛，但痛得不厲害，也就沒在意。然而，隨著時間推移，腿部疼痛越發(fā)明顯。等到2019年他到醫(yī)院檢查時，小腿已經(jīng)疼得不行，而且出現(xiàn)了腫脹，摸上去有“乒乓球感”。經(jīng)小腿MRI掃描發(fā)現(xiàn)：右脛骨外側(cè)近端有一約7x4cm腫塊伴骨質(zhì)破壞。

吳先生接受了手術(shù)治療，術(shù)后病理分析發(fā)現(xiàn)含有巨細胞瘤成分及骨肉瘤成份，考慮惡性骨巨細胞瘤。隨后吳先生又進行了多周期的地舒單抗、多西他賽+吉西他濱化療。

其中，地舒單抗(Denosumab)注射液是一種人免疫球蛋白 G2(IgG2)單克隆抗體，對 RANKL 具有高特異性和親和性。在骨巨細胞瘤患者中，地舒單抗對腫瘤基質(zhì)成分所分泌的RANKL的抑制，可顯著減少或消除破骨細胞樣腫瘤相關(guān)巨細胞。因此，骨質(zhì)溶解減少，巨細胞腫瘤進展減慢，增生性基質(zhì)被致密的非增生性、分化型編織新骨代替，從而改善臨床結(jié)局。

2018年，地舒單抗注射液被列入臨床急需境外新藥名單(第一批)，進入國家藥品監(jiān)督管理局快速審評通道，于5月獲批上市，國內(nèi)患者才有了第一款治療骨巨細胞瘤的藥物。

在接受三個療程化療后，吳先生的胸部影像提示兩肺多發(fā)結(jié)節(jié)，右側(cè)大量胸腔積液，不過并未在胸腔積液中發(fā)現(xiàn)癌細胞。由于擔(dān)心肺部轉(zhuǎn)移，W先生通過好醫(yī)友中美遠程會診平臺，與美國芝加哥大學(xué)醫(yī)療中心肉瘤項目臨床副主任Samir D. Undevia, M.D.進行了遠程視頻連線。

Samir博士建議對肺部結(jié)節(jié)進行組織活檢，明確肺部疾病診斷。若檢查結(jié)果提示骨巨細胞瘤肺轉(zhuǎn)移，建議長期使用地諾單抗作為治療方案的一部分。該藥的中位應(yīng)答時間為3個月以上，是唯一被證明對此病有療效的藥物。

研究顯示，在可以手術(shù)切除的骨巨細胞瘤患者中，80% 的患者接受新輔助地舒單抗治療后得到改善：44% 接受了對功能影響較小的手術(shù)，37% 避免了手術(shù)。在無法手術(shù)切除的患者中，地舒單抗帶來了有效的長期疾病控制，5 年無進展生存(PFS)率為 88%。

針對肉瘤成分的治療，Samir博士建議采取類似于骨肉瘤的治療，可將阿霉素與順鉑聯(lián)合使用。 除此之外，帕唑帕尼或類似的藥物，也可以作為針對肉瘤成分的治療方案。

帕唑帕尼(Pazopanib)是由葛蘭素史克公司研發(fā)的一種可干擾頑固腫瘤存活和生長所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制劑，靶向作用于血管內(nèi)皮生長因子受體(VEGFR)，通過抑制對腫瘤供血的新血管生成而起作用。適用于晚期腎細胞癌、軟組織肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小細胞肺癌(NSCLC)的治療。2017年2月21日該藥獲中國食品藥品監(jiān)督管理局(CFDA)批準上市，商品名為維全特。

不過，Samir博士也指出對于原發(fā)腫瘤，該藥的應(yīng)答率介于15%~30%之間，但在轉(zhuǎn)移的情況下，應(yīng)答率將顯著降低。 此外，Samir博士還就文獻曾報道的一些骨巨細胞瘤和肉瘤的治療藥物作了介紹，涉及干擾素-a(IFN-α)、PD-L1抑制劑等，不過這些藥物在臨床較少使用。

(備注：好醫(yī)友中美遠程會診案例的相關(guān)治療建議，均為個案個例，不適用于該患者之外的其他人。所有的臨床治療務(wù)必遵循醫(yī)師指導(dǎo)。)