白癜風(fēng)有望迎來新藥Jakafi,恢復(fù)皮膚顏色不是夢(mèng)
說到白癜風(fēng),不得不提我國著名導(dǎo)演馮小剛。不久前,63歲的馮導(dǎo)在片場(chǎng)拍新片時(shí)被人拍到,臉部斑點(diǎn)十分明顯,疑似白癜風(fēng)病情加重。
已故國際知名搖滾巨星邁克爾·杰克遜也曾因確診白癜風(fēng),身上的黑色素流失,導(dǎo)致皮膚越來越白。即便在醫(yī)療進(jìn)步的今天,這種病仍無法治愈。
好消息是,近日,JAK抑制劑魯索替尼(Ruxolitinib,Jakafi)乳膏在關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)中取得積極的頂線結(jié)果。
數(shù)據(jù)顯示:魯索替尼乳膏顯著改善了白癜風(fēng)患者面部與全身的皮膚癥狀,達(dá)到了該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。
今年下半年,該藥將向美國FDA和歐盟EC遞交新藥申請(qǐng)。一旦獲批,魯索替尼將成為首款幫助白癜風(fēng)患者恢復(fù)皮膚色素的療法。
壹丨易診難治的白癜風(fēng)
白癜風(fēng)是一種慢性自身免疫性疾病,由于色素生成細(xì)胞——黑素細(xì)胞缺失,導(dǎo)致黑色素?zé)o法產(chǎn)生,皮膚局部會(huì)出現(xiàn)白斑。
白癜風(fēng)可發(fā)生在任何年齡,多數(shù)患者會(huì)在20歲前經(jīng)歷初步癥狀。皮膚白斑能夠發(fā)生在人體的任何部位,包括顏面、手臂、頸項(xiàng)以及女性的外陰部等,使得患者的容貌、婚姻、社交乃至就業(yè)都大受影響。
另外,多數(shù)人認(rèn)為白癜風(fēng)具有傳染性,在一定程度上增加了患者面臨的精神壓力。
引起白癜風(fēng)的原因很多,比如遺傳、自身免疫缺陷、日曬、皮膚過敏以及精神因素等。杰克遜的白癜風(fēng)就是由于遺傳引起,并且遺傳給了下一代。
白癜風(fēng)影響了全球約0.5%-2.0%的人群,在我國約1500萬人患有白癜風(fēng),且發(fā)病率居高不下。由于該病易診難治,常被稱作“不死的癌癥”。
現(xiàn)有的治療手段主要以激素、光療、免疫抑制劑治療為主,幫助改善患者的膚色,提高生活質(zhì)量。
遺憾的是,目前白癜風(fēng)沒有有效根治方法,F(xiàn)DA或EMA對(duì)該病也無批準(zhǔn)的藥物療法。
貳丨JAK抑制劑:魯索替尼
魯索替尼乳膏劑是一種非甾體、抗炎、JAK抑制劑外用療法。此前,已有研究證明,JAK信號(hào)通路的過度活躍會(huì)促使炎癥參與白癜風(fēng)的發(fā)病和發(fā)展。
目前,該藥正在接受美國FDA評(píng)審,用于治療年齡≥12歲患者的特應(yīng)性皮炎。
而在今年2月,魯索替尼遞交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDS),用于治療12歲及以上的類固醇難治性慢性移植物抗宿主病。預(yù)計(jì)下個(gè)月做出審批回復(fù)。
患者皮膚癥狀顯著改善,臨床試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)!
TRuE-V臨床試驗(yàn)包括兩項(xiàng)3期研究,即TRuE-V1和TRuE-V2,每項(xiàng)研究均入組300名年齡≥12歲的白癜風(fēng)患者,旨在評(píng)估魯索替尼乳膏治療白癜風(fēng)的安全性和有效性。
主要終點(diǎn)是達(dá)到F-VASI 75的患者比例,定義為在第24周時(shí)F-VASI(白癜風(fēng)面積評(píng)分指數(shù))得分比基線改善至少75%。次要終點(diǎn)包括第24周時(shí)面部BSA較基線的百分比變化(F-BSA);達(dá)到F-VASI 50、F-VASI 90的患者比例等等。
結(jié)果顯示:
治療第24周時(shí),魯索替尼乳膏治療組達(dá)到F-VASI 75的患者比例顯著高于安慰劑組,達(dá)到了其主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。
另外,魯索替尼乳膏的總體功效和安全性與先前報(bào)道的2期數(shù)據(jù)一致,并且未觀察到新的安全性信號(hào)。詳細(xì)的數(shù)據(jù)將在今年下半年召開的科學(xué)會(huì)議上公布。
這是首個(gè)在白癜風(fēng)患者中顯著改善面部和身體皮膚色素恢復(fù)的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),證明了魯索替尼乳膏治療白癜風(fēng)的巨大潛力。
該藥一旦獲批,有望成為首款幫助白癜風(fēng)患者恢復(fù)皮膚色素的療法,讓更多的患者避免遭受這一皮膚病的困擾。
好醫(yī)友提醒:
截至目前,魯索替尼獲FDA批準(zhǔn)3項(xiàng)適應(yīng)癥:①紅細(xì)胞增多癥(PV);②中高危骨髓纖維化(MF);③類固醇難治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。
市面上買到的魯索替尼片劑無論是從藥物劑型,還是藥物濃度上來說,都是不針對(duì)白癜風(fēng)。因此,這部分患者不可輕易嘗試。
對(duì)于國內(nèi)疑難疾病患者,不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診,了解國際新療法相關(guān)信息,聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,請(qǐng)他們量身定制治療方案,給自己吃顆“定心丸”。
2021-05-20 11:40
好醫(yī)友小編
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