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　　血友病是由基因突變導(dǎo)致凝血因子缺乏的一種遺傳性出血疾病，主要分為A、B、C三種類型。

　　其中，A型血友病是最常見的血友病類型，以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)，其中約80%為關(guān)節(jié)出血，其并發(fā)癥主要是慢性出血性關(guān)節(jié)病變，可導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)畸形。

　　目前，A型血友病的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII，但頻繁的輸注給患者的生活帶來(lái)了極大不便，也給患者及家庭帶來(lái)了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　》》 Roctavian

　　近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)基因療法Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)上市，用以治療嚴(yán)重A型血友病患者(凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL)，患者需經(jīng)檢測(cè)，確認(rèn)不帶有抗腺相關(guān)病毒5(AAV5)的抗體。

　　好醫(yī)友獲悉，Roctavian是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療嚴(yán)重A型血友病的基因療法。

　　Roctavian是一種使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法，患者可能只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)因子VIII，從而不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。

　　此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)3期GENEr8-1研究的結(jié)果，該研究擁有3年多的試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　結(jié)果顯示：

　　1、在具有前瞻性收集平均年化出血率(ABR)數(shù)據(jù)的112名患者中，患者的ABR降至2.6次/年，較起始(5.4次/年)下降52%。

　　2、此外，與起始相比，患者還報(bào)告自發(fā)出血(2.3次/年 Vs 0.5次/年)和關(guān)節(jié)出血(3.1次/年 Vs 0.6次/年 )的發(fā)生率有所下降。

　　3、大多數(shù)受試者持續(xù)對(duì)治療有應(yīng)答，直至第3年及以后，沒(méi)有進(jìn)行常規(guī)的預(yù)防性治療。

　　好醫(yī)友介紹：

　　“重癥A型血友病患者面臨著終身治療負(fù)擔(dān)，包括頻繁的輸血、不受控制的出血及不可逆轉(zhuǎn)的關(guān)節(jié)損傷。

　　這種一次性治療方法從根本上解決了A型血友病的治療困擾，會(huì)極大改善這類患者的生活質(zhì)量。”

　　參考來(lái)源：

　　https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/fda-approves-roctavian-the-first-gene-therapy-for-hemophilia-a