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百健(Biogen)與合作伙伴Ionis制藥公司近日宣布，雙方合作開發(fā)的實驗性藥物Spinraza(nusinersen)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)在III期臨床研究CHERISH達到主要終點。該研究在晚發(fā)型SMA患者中開展，研究數(shù)據(jù)顯示，與未接受治療的兒童患者相比，接受Spinraza治療的兒童患者在運動機能方面表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。該研究中，Spinraza具有良好的安全性。

Spinraza是一種反義寡核苷酸(ASO)，旨在改變SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)。該項為期15個月的研究，納入了126例非臥床的晚發(fā)型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者，這些患者的癥狀和體征超過6個月，年齡在2-12歲之間?；颊呓邮躍pinraza治療15個月后，Hammersmith運動功能評分量表(HFMSE)平均提高4.0分，而未接受治療的患者平均降低1.9分。在臨床治療中，HFMSE提高3分及以上被認為具有臨床意義。

今年8月，百健行使了選擇權(quán)獲得了Spinraza的全球權(quán)利。目前，Spinraza正在接受美國FDA和歐盟EMA的審查，預(yù)計將在今年底收獲監(jiān)管批文。在美國和歐盟，Spinraza均被授予孤兒藥地位;在美國，Spinraza還獲得了快車道地位和優(yōu)先審查資格;在歐盟也收獲了加速審批資格。

來源：生物谷