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近日，荷蘭生物技術公司UniQure傳來了好消息。該公司已經(jīng)為其亨廷頓舞蹈病的研究治療贏得了罕見療法認證(ODD)。該藥物(目前被稱為AMT-130)將有可能成為美國本土首例獲得該疾病治療批準的藥物方案。UniQure曾表示預計將于2018年利用該療法引入臨床試驗。

亨廷頓病(HD)又稱大舞蹈病或亨廷頓舞蹈癥，是一種常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾病。該病由美國醫(yī)學家喬治亨廷頓于1872年發(fā)現(xiàn)，因而得名。主要病因是患者第4號染色體上的Huntington基因發(fā)生變異，產(chǎn)生了變異的蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)在細胞內(nèi)逐漸聚集在一起，形成大的分子團，在腦中積聚，影響神經(jīng)細胞的功能。一般患者在中年發(fā)病，表現(xiàn)為舞蹈樣動作，隨著病情進展逐漸喪失說話、行動、思考和吞咽的能力，病情大約會持續(xù)發(fā)展10年到20年，并最終導致患者死亡。

對于UniQure來說，獲得罕見療法認定將是一個巨大的勝利。受美國食品和藥物管理局ODD計劃的保護，該藥物可以獲得在美國市場排他性的權利，時間長達7年之久。這無疑為這一罕見病藥物創(chuàng)造了特殊的發(fā)展地位。

對此，UniQure首席執(zhí)行官Matthew Kapusta回應稱：“獲得罕見療法認定證實了AMT-130可以為患有這種毀滅性疾病的患者提供有意義和治療益處的發(fā)展?jié)摿Α?rdquo;

根據(jù)UniQure提供的結果，AMT-130精確地做到了這一點，因為該療法由一種攜帶人工微小RNA的AAV5載體組成，當其到達大腦時，它會使亨廷氏頓基因沉默。這一資格支持UniQure正在進行的亨廷頓氏病療法的開發(fā)，除了血友病和心血管疾病，亨廷頓氏病是該公司長期以來一直關注的一個領域。

uniQure公司的愿景是提供治療性基因療法改善患者的生活。以創(chuàng)造力著稱的荷蘭公司UniQure成立于2012年，致力于研發(fā)基因療法用于治療各種因基因缺陷和異常引起的疾病，如遺傳病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)癥等，目前在多個疾病領域都有自己的開發(fā)計劃。通過與領先的學術機構和研究機構合作的方式來贊助臨床前和早期臨床試驗的候選基因治療產(chǎn)品，使得UniQure成本效益增大而沒有耗費大量資源。創(chuàng)新且模塊化的技術平臺保證產(chǎn)品安全性和有效性。2014年2月，UniQure走進納斯達克，正式掛牌上市。

UniQure公司在歐洲的主要產(chǎn)品是Glybera。作為首款基因治療藥物，Glybera于2012年被歐盟批準上市，用于治療及其罕見的遺傳疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥，創(chuàng)造了100萬美元定價的昂貴現(xiàn)代醫(yī)藥的新記錄。獲批至今，這款天價藥僅被使用過一次。今年4月20日，UniQure公司宣布將不再重新申請該藥的銷售許可。

文章、圖片參考來源：FDA grants orphan drug status to UniQure’s Huntington’s Disease treatment

來源：新浪醫(yī)藥