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　　近日，美國FDA宣布，接受一種研究性RNAi療法Vutrisiran的新藥申請(qǐng)(NDA)，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病成年患者。預(yù)計(jì)2022年4月14日做出審批回復(fù)。

　　該藥一旦獲批，只需要每季度皮下注射一次Vutrisiran，就可能逆轉(zhuǎn)疾病的多發(fā)性神經(jīng)病變。

　　▌hATTR淀粉樣變性，患者生存期不足5年!

　　遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性是一種由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)基因突變，導(dǎo)致變性蛋白在組織的積累的致命性疾病。TTR蛋白主要在肝臟中產(chǎn)生，通常是維生素A的載體。

　　TTR基因出現(xiàn)變異會(huì)導(dǎo)致淀粉樣蛋白的異常積累，并損害身體器官和組織，如周圍神經(jīng)和心臟，導(dǎo)致難以治療的周圍感覺運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病變、自主神經(jīng)病變和/或心肌病，以及其他疾病表現(xiàn)。

　　hATTR淀粉樣變性發(fā)病率和死亡率很高，影響了全球5萬多人。由于該病可能造成神經(jīng)和心臟損傷，因此，確診后的患者中位生存期為4.7年，而心肌病患者的生存期大大縮短(3.4年)。

　　2018年，首款RNAi藥物Patisiran(Onpattro)獲FDA批準(zhǔn)，成為首個(gè)治療hATTR-PN患者的藥物。Onpattro通過阻斷TTR蛋白的生成來發(fā)揮作用，需要每3周靜脈給藥一次。

　　▌RNAi療法：Vutrisiran

　　RNAi(RNA干擾)是一種基因沉默的自然細(xì)胞過程，也是目前生物學(xué)和藥物開發(fā)中最有前途和發(fā)展最快的前沿領(lǐng)域之一，有可能改變遺傳病和其他疾病患者的治療方案。

　　而Vutrisiran是一種在研的皮下注射RNAi治療藥物，用于治療ATTR淀粉樣變，包括遺傳性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉樣變。

　　該藥旨在靶向特定RNA，阻止野生型和變異的轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)蛋白的生成。

　　Vutrisiran利用專有的給藥系統(tǒng)，可以增強(qiáng)效力和高代謝穩(wěn)定性，只需每3個(gè)月皮下注射一次，有助于減少TTR蛋白的沉積，同時(shí)促進(jìn)組織中TTR淀粉樣沉積的清除，并潛在地恢復(fù)這些組織的功能。

　　此前，Vutrisiran已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道認(rèn)定，用于治療hATTR淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病成年患者。

　　▌延緩患者神經(jīng)病變損傷，臨床試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)

　　HELIOS-A是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，用于評(píng)估Vutrisiran的有效性和安全性。

　　該研究在22個(gè)國家的57個(gè)地點(diǎn)招募了164名hATTR淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病患者?；颊甙?:1的比例隨機(jī)接受每3個(gè)月皮下注射一次Vutrisiran(N=122)或每3周靜脈輸注一次Patisiran(N=42)，持續(xù)18個(gè)月。主要終點(diǎn)是9個(gè)月時(shí)mNIS+7(神經(jīng)病變損傷)評(píng)分相對(duì)于基線的變化。

　　結(jié)果顯示：

　　在第9個(gè)月時(shí)，與安慰劑相比，Vutrisiran治療組神經(jīng)病變損傷評(píng)分與基線相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著差異。期待該藥進(jìn)一步的積極結(jié)果。

　　創(chuàng)新RNAi療法Vutrisiran一旦獲批，不僅能延緩hATTR疾病的多發(fā)性神經(jīng)病的病程進(jìn)展，還將大大方便患者的治療，為這類患者提供一種新選擇。

　　參考資料：

　　https://www.marketwatch.com/press-release/alnylam-announces-us-food-and-drug-administration-acceptance-of-new-drug-application-for-investigational-vutrisiran-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hereditary-attr-amyloidosis-2021-06-24