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MyoKardia今日宣布，其治療肥厚性心肌病的在研新藥mavacamten在2期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)杰出，達(dá)到了主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。基于這些出色的數(shù)據(jù)，MyoKardia期望在今年結(jié)束前啟動(dòng)下一項(xiàng)關(guān)鍵研究。

根據(jù)美國心臟協(xié)會(huì)(AHA)的數(shù)據(jù)，肥厚性心肌病是一種非常常見的心血管疾病，也是年輕人中心臟驟停的常見原因。大部分患者在日常生活中不會(huì)有任何癥狀。但少數(shù)患者會(huì)出現(xiàn)心肌梗阻等癥狀，他們的疾病也被稱為癥狀性、梗阻性肥厚性心肌病(symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)。這一部分的患者雖然罕見，但卻遭受了極大的健康風(fēng)險(xiǎn)。因此，我們也急需一款新藥，來對(duì)他們進(jìn)行治療。

Mavacamten就是這樣一款新藥。它是一款創(chuàng)新的口服心肌肌球蛋白別構(gòu)調(diào)節(jié)物，有望能減少這些患者的過度收縮癥狀。MyoKardia相信這款新藥有望給患者們帶來裨益。

在一項(xiàng)名為PIONEER-HCM的2期臨床研究中，研究人員評(píng)估了mavacamten的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、以及藥效。該試驗(yàn)包含兩個(gè)劑量組。第一組受試者接受每日10毫克或15毫克mavacamten藥物，并停止使用其他β-受體阻滯劑藥物。第二組受試者將接受低劑量mavacamten，并且不需停止β-受體阻滯劑治療。

在PIONEER-HCM的第一組患者中，有11名患者參與，10名患者完成了研究。在12周的治療期間內(nèi)，所有10個(gè)研究對(duì)象(100%)均達(dá)到了運(yùn)動(dòng)后LVOT(左心室流出道)壓力梯度峰值從基線減少125 mmHg的平均水平。其中有8位患者減少到診斷閾值以下 (≤30 mmHg)，其他兩個(gè)患者的測(cè)量值也低于50 mmHg。值得一提的是，早在第2周，就在9位患者中觀測(cè)到了休息時(shí)LVOT壓力梯度臨床意義上的改善(≤30 mmHg)。 這也為在PIONEER-HCM第二群人的低劑量研究，提供了試驗(yàn)依據(jù)。 總體來說，mavacamten耐受良好。在審查了PIONEER-HCM的安全性數(shù)據(jù)后，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)(IDMC)建議繼續(xù)進(jìn)行這項(xiàng)研究。

▲該臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)(圖片來源：MyoKardia官方網(wǎng)站)

“我們對(duì)今天公布的PIONEER-HCM積極數(shù)據(jù)感到非常高興，” MyoKardia的首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)arc Semigran博士說：“我們相信這些結(jié)果進(jìn)一步證明了mavacamten在治療這項(xiàng)疾病中的潛力，我們打算果斷采取行動(dòng)，迫切地為患者開發(fā)這種潛在的治療方法。我們期待著與FDA討論EXPLORER-HCM作為下一個(gè)關(guān)鍵的研究的可能性。”

“肥厚性心肌病是一項(xiàng)尚未滿足的嚴(yán)重醫(yī)療需求，” MyoKardia的合作公司，賽諾菲(Sanofi)的心血管研究主管Anthony Muslin博士說： “Mavacamten的PIONEER-HCM研究及其早期研究結(jié)果，對(duì)為遺傳性心臟病患者帶來變革性治療來說，具有里程碑意義。”

MyoKardia近日還宣布，PIONEER-HCM的第二組病人募集已經(jīng)完成。 該公司預(yù)計(jì)將在2018年第一季度發(fā)布該人群的重要研究數(shù)據(jù)。在接下來的幾個(gè)月里，MyoKardia打算與FDA在2期臨床末期會(huì)議上討論mavacamten的臨床發(fā)展計(jì)劃，并尋求潛在EXPLORER-HCM的反饋。 該公司期望募集200 – 250名患者，并在今年年底前開始關(guān)鍵臨床試驗(yàn)。

參考資料：

[1] MyoKardia Shares Surge on Positive Phase II Results for Heart Muscle Disease

[2] MyoKardia Reports Positive Topline Results in Phase 2 PIONEER-HCM Study of Mavacamten (Formerly MYK-461) in Symptomatic, Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

(來源：藥明康德)