“心血管癌癥”肺動脈高壓,有望迎來新標準療法
肺動脈高壓(PAH)是一種致命的肺血管疾病,其特征是小肺動脈收縮和肺循環(huán)血壓升高,導致心臟右側負擔日漸加重,最終導致心力衰竭,嚴重影響壽命。
該病在各個年齡段都可能發(fā)病,發(fā)病率會隨著年齡增長而增加,主要集中在30~60歲。
肺動脈高壓診斷的金標準為:靜息狀態(tài)、海平面下、右心導管檢查測得肺動脈壓力≥25 mmHg。由于涉及呼吸科、心內科等多學科,肺動脈高壓極易誤診漏診。
肺動脈高壓惡性程度高,給患者帶來極大痛苦,確診后平均壽命短于3年。盡管目前肺動脈高壓有標準治療方法,但許多患者的病情發(fā)展仍然迅速,5年死亡率約為43%。
近日,一款用于治療肺動脈高壓的在研藥物Sotatercept,在一項3期R臨床試驗中取得陽性頂線結果,達到主要終點和多個次要終點。
Sotatercept是一種ACVR2A-Fc融合蛋白 ,由人Activin受體IIA的胞外結構域與IgG1的Fc結構域融合而成,可結合和捕獲TGF-β家族配體,進而恢復BMPR-2信號通路的平衡。由于BMPR-II信號的失衡是PAH的驅動因素,Sotatercept通過此機制達到緩解肺動脈高壓患者炎癥的治療目的 。
好醫(yī)友介紹:此前Sotatercept已獲美國FDA授予的突破性療法認定,成為首款獲得突破性療法認定的肺動脈高壓在研療法。
STELLAR是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究,旨在評估Sotatercept用于治療成人PAH的安全性和有效性。
在接受治療24周后,結果顯示:
與安慰劑相比,患者的6分鐘行走距離(6MWD)帶來了統(tǒng)計顯著并且具有臨床意義的改善,達到了主要終點。
9項次要終點中8項表現(xiàn)出統(tǒng)計顯著的改善,包括6MWD改善、NT-proBNP(通常用來診斷心衰)水平改善、WHO FC(肺動脈高壓功能分級)改善或WHO FC維持II級水平、死亡時間或首次出現(xiàn)臨床惡化事件(TTCW)改善。
在安全性方面,Sotatercept的整體安全性特征與2期臨床試驗中觀察到的類似。
好醫(yī)友指出:
肺動脈高壓雖然發(fā)病率并不高,屬于“小眾”疾病,但其惡性程度高,年輕患者占比高,嚴重影響生活質量,其危害甚至高于許多惡性腫瘤。
令人驚喜的臨床結果表明,Sotatercept具有成為治療肺動脈高壓標準療法的潛力。期待更多新藥早日問世,造福肺動脈高壓患者。
參考來源:
https://www.benzinga.com/pressreleases/22/10/b29198915/merck-announces-positive-top-line-results-from-pivotal-phase-3-stellar-trial-evaluating-sotatercep
2022-10-19 11:48
好醫(yī)友小編
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