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本周，金磚國(guó)家領(lǐng)導(dǎo)人廈門會(huì)晤圓滿落幕，讓全球看到了金磚國(guó)家的擔(dān)當(dāng)和建設(shè)更美好世界的希望。

其實(shí)，在白血病治療領(lǐng)域也有“金磚五成員”，這些重磅新藥(新療法)的問(wèn)世，為白血病患者帶來(lái)新的希望。它們五位，也進(jìn)行了一場(chǎng)“小會(huì)晤”。

“金磚五成員”的自我介紹：

白血病治療“金磚五成員”包括：B——Besponsa，R——Rydapt，I——Idhifa，C——CTL019，S——SY-1425。

Besponsa(Inotuzumab ozogamicin)

特點(diǎn)：我叫“小B”，來(lái)自輝瑞，是首款獲得FDA批準(zhǔn)的靶向CD22的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC);

資格：我曾獲FDA突破性藥物、孤兒藥和優(yōu)先審批資格;

強(qiáng)項(xiàng)：我擅長(zhǎng)治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)成人患者;

效果：在針對(duì)我的臨床試驗(yàn)中，治療組完全應(yīng)答率明顯高于化療組(81%對(duì)29%);

備注：在使用我時(shí)，您要當(dāng)心“嚴(yán)重肝損傷”的不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，記得定期復(fù)查肝功能哦。

Rydapt(Midostaurin)

特點(diǎn)：我叫“小R”，來(lái)自諾華，是首款與化療聯(lián)用治療急性骨髓性白血病(AML)的靶向藥物;

資格：我曾獲FDA優(yōu)先審評(píng)、快速通道(肥大細(xì)胞增多癥)和突破性藥物資格(AML);

強(qiáng)項(xiàng)：我擅長(zhǎng)跟化療聯(lián)手，一線治療攜帶FLT3突變的新確診的急性髓性白血病成人患者;

效果：與僅接受化療相比，跟我“聯(lián)合作戰(zhàn)”能顯著延長(zhǎng)患者的生存期(25.6個(gè)月 vs 74.7個(gè)月);

備注：作為“戰(zhàn)斗民族”的我，還同時(shí)獲批治療一些罕見(jiàn)類型血液疾病(如侵襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥、肥大細(xì)胞白血病等)。

Idhifa(Enasidenib)

特點(diǎn)：我叫小“I”，來(lái)自新基，是首個(gè)上市的致癌代謝物合成抑制劑(首款I(lǐng)DH2抑制劑) ;

資格：我曾獲FDA孤兒藥認(rèn)定和優(yōu)先審批資格;

強(qiáng)項(xiàng)：我擅長(zhǎng)治療帶有IDH2突變的復(fù)發(fā)性/難治性急性髓性白血病(AML)成人患者;

效果：在我出手后，患者完全緩解(CR)和部分血液學(xué)改善的完全緩解率(CRh)為23%，中位數(shù)的緩解持續(xù)時(shí)間為8.2個(gè)月;

備注：在用我時(shí)，您要當(dāng)心“分化綜合征”的嚴(yán)重不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)(主要表現(xiàn)為呼吸困難、不明原因發(fā)熱、體重增加、不明原因低血壓、急性腎衰、心包積液等)，用藥過(guò)程中，請(qǐng)務(wù)必密切監(jiān)測(cè)相關(guān)癥狀，一旦確診，需立即進(jìn)行激素治療。

CTL019(Kymriah)

特點(diǎn)：我叫小“C”，來(lái)自諾華，是全球首個(gè)獲批的CAR-T細(xì)胞免疫療法;

資格：我“自帶光環(huán)”，曾獲FDA優(yōu)先評(píng)審資格和突破性療法資格，還是全球首個(gè)獲得FDA專家全票通過(guò)的CRA-T療法;

強(qiáng)項(xiàng)：我擅長(zhǎng)治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患者;

效果：我出馬后，臨床試驗(yàn)顯示，在三個(gè)月的治療內(nèi)總有效率為83%;

備注：在用我時(shí)，您要當(dāng)心“細(xì)胞因子釋放綜合征”的嚴(yán)重不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。

SY-1425

特點(diǎn)：我叫小“S”，來(lái)自錫羅斯，是全球首創(chuàng)的視黃酸受體-α(RARα)激動(dòng)劑;

資格：跟上面那些哥哥們比，我還小，剛獲FDA孤兒藥認(rèn)定;

強(qiáng)項(xiàng)：我目前還在“打怪升級(jí)”中，處在治療基因驅(qū)動(dòng)的急性髓性白血病(AML)及MDS亞群患者的臨床2期階段;

效果：今年第四季度，我的“成績(jī)單”就會(huì)出來(lái)了，但目前大家都挺看好我喲;

備注：目前用我的，是具有RARA或IRF8基因超級(jí)增強(qiáng)子的急性髓性白血病(AML)及骨髓增生異常綜合征(MDS)亞群患者。

好醫(yī)友點(diǎn)評(píng)：小“C”摘得“人氣王”

從“金磚五成員”的自述看，它們就像5根手指，伸開(kāi)來(lái)各有所長(zhǎng)，但對(duì)于白血病治療來(lái)說(shuō)，它們“攥起來(lái)”就是一只有力的拳頭。我們僅從影響力進(jìn)行評(píng)價(jià)，CTL019是其中的“領(lǐng)頭羊”。

CTL019的上市，被稱為“人類醫(yī)學(xué)史上的重大轉(zhuǎn)折性事件”。它讓“治愈晚期癌癥”這個(gè)人類遙不可及的夢(mèng)，變得越來(lái)越近。10年前，有誰(shuí)曾想到“改造人類基因來(lái)治病”能夠成為現(xiàn)實(shí)呢?

好醫(yī)友醫(yī)療集團(tuán)醫(yī)療總監(jiān)Joy Xu認(rèn)為，CAR-T療法的獲批，為原本無(wú)藥可治的年輕急性淋巴細(xì)胞白血病患者，帶來(lái)了全新的治療方案。隨著醫(yī)學(xué)和科技的不斷進(jìn)步，醫(yī)療成本的不斷降低，這一顛覆性的技術(shù)將開(kāi)辟更加光明的未來(lái)，最終惠及更多患者。

名詞解釋：“金磚”

21世紀(jì)初，美國(guó)高盛公司首次提出“金磚四國(guó)”概念，將全球最大的四個(gè)新興市場(chǎng)國(guó)家——巴西(Brazil)、俄羅斯(Russia)、印度(India)和中國(guó)(China)首字母相連，讀音恰與英文“磚(Brick)”相同，因此被稱為“金磚四國(guó)”。2010年，南非(South Africa)加入后，變成“金磚五國(guó)”(BRICS)。

在白血病“金磚五成員”中，SY-1425剛獲FDA孤兒藥認(rèn)定，正好與南非較晚加入“金磚國(guó)家”相契合，故將其納入“五成員”。