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急性髓細(xì)胞白血病(AML)是髓系造血干細(xì)胞惡性疾病，這種類型的白血病占小兒白血病的30%。并且多數(shù)病例病情急重，預(yù)后兇險，如不及時治療常可危及生命。所以，為了尋求更好的治療方案和更高的康復(fù)可能，越來越多的患者家庭選擇出國看病。

據(jù)出國看病專業(yè)機構(gòu)好醫(yī)友了解，近日美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了對急性髓細(xì)胞白血病(AML)的治療新藥。首先批準(zhǔn)了格拉斯代吉(Glasdegib)和靜脈鎖骨(Venclexta)這兩項用于治療75歲或75歲以上的新診斷的AML患者，或患有慢性健康狀況或疾病的患者，以防止他們接受標(biāo)準(zhǔn)的強化化療。之后，該機構(gòu)又批準(zhǔn)了金曲替尼(Xospata)用于治療AML檢測為FLT 3基因突變陽性的患者。

用于治療患者的特定化療藥物因幾個因素而異，包括患者的年齡以及他們是否患有其他慢性健康狀況或疾病(共患病)。依據(jù)美國食品和藥物管理局(FDA)稱，近50%的急性髓細(xì)胞白血病(AML)患者，其中許多是老年人，由于與治療和并發(fā)癥有關(guān)的毒性，沒有接受標(biāo)準(zhǔn)的強化化療。

老年AML患者的兩種新治療方案

格拉斯代吉(Glasdegib)是一種分子靶向治療。依經(jīng)FDA批準(zhǔn)，與低劑量的細(xì)胞毒性化療藥阿糖胞苷聯(lián)合使用。臨床試驗結(jié)果顯示，在低劑量阿糖胞苷中添加Glasdegib，對于因年齡或并發(fā)癥而無法進行強化化療的AML患者，其總生存期中位數(shù)幾乎翻了一番。

靜脈碎裂是一種針對bcl-2蛋白的分子靶向治療。bcl-2是一種蛋白質(zhì)，通過阻止細(xì)胞經(jīng)歷一種叫做凋亡的自然自毀過程來促進細(xì)胞存活。通過阻斷bcl-2，靜脈碎裂觸發(fā)白血病細(xì)胞因凋亡而死亡。

抗AML的第二個FLT 3抑制劑

金曲替尼(Xospata)是最近被FDA批準(zhǔn)用于治療AML的第三種分子靶向治療藥物。它的目標(biāo)蛋白FLT 3，它被用于治療任何年齡的成年人，其白血病測試結(jié)果為FLT 3基因突變陽性，且在最初治療后復(fù)發(fā)或?qū)Τ踔螣o效。

遺傳學(xué)研究示出25%至30%的AML患者以FLT 3基因突變?yōu)樘卣?。這種形式的AML患者預(yù)后特別差。

金曲替尼是FDA批準(zhǔn)用于治療FLT 3突變陽性AML的第二個FLT 3靶向治療。實驗結(jié)果顯示，48%的復(fù)發(fā)/難治性FLT 3突變陽性AML患者的完全緩解、完全緩解和不完全血小板恢復(fù)，或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解，很有可能在不久的將來看到在治療AML方面的進一步進展。

好醫(yī)友提醒：出國看病雖然可能得到更好的疾病治療方案和治療結(jié)果，但是對于出國看病服務(wù)機構(gòu)的選擇也要慎重，不要盲目出國導(dǎo)致受到黑中介的詐騙。

好醫(yī)友與美國頂尖醫(yī)院合作緊密，簽約管理上萬名美國專家，獨創(chuàng)線上會診、線下治療、隨訪的閉環(huán)環(huán)節(jié)，為患者提供便捷舒心的服務(wù)。另外，若對出國看病抱有疑慮，患者也可以通過好醫(yī)友進行國際遠(yuǎn)程會診，最快24小時在家門口與美國名醫(yī)“面對面”，了解美國新療法，并得到前沿治療方案，再決定是否出國看病。有條件時，可在當(dāng)?shù)厝揍t(yī)院落地治療，美國專家后續(xù)隨訪跟進。