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告別化療!阿卡替尼治療復發(fā)性白血病,死亡率下降69%

白血病 | 閱讀量:200次

近日,第二代選擇性BTK抑制劑阿卡替尼(Acalabrutinib,商品名:Calquence)獲日本厚生勞動省(MHLW)批準,用于治療復發(fā)性或難治性慢性淋巴細胞性白血病(CLL,包括小淋巴細胞性淋巴瘤SLL)患者。

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白血病中的“懶癌”

慢性淋巴細胞性白血病(CLL)是成人中最常見的白血病類型,2017年全球約有新確診病例11.4萬,60歲以上人群最常見。

在CLL患者中,骨髓中過多的造血干細胞變成了異常的淋巴細胞,這些異常的細胞難以對抗感染。隨著異常細胞數量的增長,健康的細胞生存空間越來越小,這可能會導致貧血、感染和出血。

而通過布魯頓酪氨酸激酶引起的B細胞受體信號轉導是CLL的重要生長途徑之一。

由于CLL比較“懶”,疾病進展緩慢,有大約1/3的患者甚至無需治療。然而,我們可不能跟CLL一樣“懶”。

一方面,長期且安全有效的治療將大大提高患者的生活質量,幫助減輕癥狀,防止可能會出現(xiàn)的并發(fā)癥;另一方面,部分患者病情會特別兇險,預期壽命僅3-4年,甚至會轉變?yōu)榍忠u性很強的彌漫性大B細胞淋巴瘤。

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“三巨頭”之一:阿卡替尼

阿卡替尼是布魯頓酪氨酸激酶(BTK)的第二代選擇性抑制劑,可與BTK共價結合,從而抑制其活性。

BTK是B細胞抗原受體信號轉導通路中的關鍵激酶,在不同類型血液系統(tǒng)惡性腫瘤中廣泛表達。在B細胞中,BTK信號轉導激活了B細胞的增殖、運輸、趨化和粘附,因此,BTK是治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的重要靶點。

截至目前,全球共有5款BTK抑制劑獲批上市,分別是伊布替尼、阿卡替尼、澤布替尼、Tirabrutinib和奧布替尼,其中伊布替尼、澤布替尼和奧布替尼已在中國獲批上市。

目前,阿卡替你正被開發(fā)用于多種B細胞血液腫瘤,包括CLL、SLL、MCL、FL、彌漫性大B細胞淋巴瘤等惡性血液腫瘤。

死亡率下降69%,中國患者有望獲益!

這一批準基于ASCEND III期試驗和日本患者I期試驗的陽性結果,表明與目前標準療法相比,阿卡替尼單藥治療復發(fā)/難治性CLL患者在無進展生存期(PFS)方面具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。

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在ASCEND試驗中,研究了阿卡替尼與標準療法利妥昔單抗 + idelalisib或苯達莫司汀方案療效的安全性和耐受性,主要終點是PFS。

最終詳細數據在2020年美國臨床腫瘤學會(ASCO)和2020年歐洲血液學協(xié)會(EHA)線上公布,同時驗證了阿卡替尼在隨訪近兩年(22月)的療效和耐受性。

結果顯示:

在復發(fā)或難治性CLL患者中,與當前標準療法相比,阿卡替尼將疾病進展或死亡的風險降低了69%。

其中,阿卡替尼單藥治療組約88%的患者在一年后疾病沒有進展,對照組為68%。中位隨訪16.1個月后,治療組的中位PFS尚未達到,而對照組為16.5個月。

這一批準不僅代表日本慢性淋巴細胞白血病有了一個新的、耐受性更好的藥物選擇,同時還意味著中國白血病患者有望告別化療,用上這種可耐受的、療效持久的藥物改善生活質量。

好醫(yī)友提醒:阿卡替尼尚未在國內獲批上市,但在美國、歐盟、日本等地區(qū)已相繼獲批治療慢性淋巴細胞白血病,且療效較好。但國內患者不可貿然嘗試一些國內尚未上市的新藥、新療法,還是應當謹遵醫(yī)囑。

此時,不妨先通過好醫(yī)友國際遠程會診中心連線國際權威專家,獲取權威治療方案,并在國內外權威專家的指導下使用新藥。


2021-02-01 15:24

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