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近日，美國FDA宣布授予Devimistat(CPI-613)快速通道認定，用于治療急性髓系白血病患者。

▌急性髓系白血病，中老年人的“噩夢”

急性髓系白血病(AML)是最常見的白血病類型之一，其特征是大量的異常細胞在骨髓和血液中快速增長，導致造血功能受到干擾，最終發(fā)展成癌。

AML多發(fā)生于65歲以上的中老年人，疾病進展迅速。如果不及時治療，通常會在數(shù)周或數(shù)月內(nèi)死亡，生存率極低。盡管現(xiàn)有的療法已經(jīng)有了很大進步，但AML患者的五年生存率仍約為28%。

而且，目前治療AML的主要方式是強力誘導化療，對于無法接受標準化療或化療不耐受的老年患者，主要考慮造血干細胞移植，臨床可選擇的治療方案更少，亟需更好的療法。

此前，“網(wǎng)紅抗癌藥”維奈克拉已獲FDA加速批準，聯(lián)合阿扎胞苷、地西他濱或低劑量阿糖胞苷(LDAC)，一線治療75歲以上或因身體原因不能接受強力化療的新確診老年AML患者。NCCN指南也推薦Venetoclax與阿扎胞苷聯(lián)用，作為不適合進行強力化療的AML患者的首選治療方案。

12月初，維奈克拉(唯可來)獲得國家藥監(jiān)局批準，與阿扎胞苷聯(lián)合，用于不適合接受強誘導化療、年齡75歲及以上的新診斷的AML患者。維奈克拉片是國內(nèi)首個獲批的BCL-2抑制劑。

雖然已有多個新靶向藥獲批，但AML患者的總體治療選擇仍然有限，亟需更多更好的新療法。

▌Devimistat：“餓死”癌細胞

Devimistat(CPI-613)可選擇性靶向腫瘤細胞中的線粒體三羧酸(TCA)循環(huán)，從而選擇性地作用于癌細胞。TCA是腫瘤細胞存活和增殖不可或缺的過程。

同時，它還能抑制丙酮酸脫氫酶(PDH)和α-酮戊二酸脫氫酶(KGDH)，從而阻止葡萄糖或谷氨酰胺衍生的碳進入TCA循環(huán)。

一般情況下，癌細胞生長需要相當大的能量，而Devimistat作為一種脂酸類似物和酶的輔助因子，以參與癌細胞能量代謝的酶為靶點，相當于“欺騙”癌細胞能量充足，變相“餓死”癌細胞。

同時，Devimistat對TCA循環(huán)的阻斷還能顯著增加癌細胞對多種化療藥物(包括FOLFIRINOX)的敏感性，這可能意味著含有Devimistat的組合，在較低劑量下有效，還能降低藥物的毒性，提供了潛在的治療機會。

此前，F(xiàn)DA已授予Devimistat快速通道認定，用于治療轉移性胰腺癌。它與FOLFIRINOX方案聯(lián)用治療轉移性胰腺癌患者，患者的客觀緩解率高達61%，其中17%達到了完全緩解。最重要的是，患者的中位總生存期超過了一年半(19.9個月)，顯著高于現(xiàn)有標準療法，值得期待。

▌臨床試驗療效喜人!

這一認定是基于一項多中心、開放標簽、隨機3期ARMADA臨床試驗，旨在研究Devimistat聯(lián)合大劑量阿糖胞苷、米托蒽醌以及與后兩者聯(lián)合用藥相比，治療復發(fā)/難治性AML患者的的療效和安全性。

入組患者年齡≥50歲，且既往經(jīng)過化療后仍復發(fā)的難治性患者。主要終點是在8個月時完全緩解(CR)，關鍵次要終點包括總體生存期。

結果顯示：

1期試驗中，在62位可評估反應的患者中，Devimistat聯(lián)合大劑量阿糖胞苷、米托蒽醌治療組患者的總緩解率(ORR)為50%，中位生存期為6.7個月。

2期試驗中，48例可評估反應的患者的ORR為45%，中位生存期為10.4個月。

▌好醫(yī)友TRI檢測，助力醫(yī)生終結“噩夢”!

雖然近年來有多個AML新靶向藥獲批，但究竟哪些患者有效仍難以判斷。

近年來，ASH、ASCO等國際頂尖醫(yī)學會議公布了AML患者采用好醫(yī)友腫瘤治療應答指數(shù)(TRI)指導臨床治療決策的相關臨床研究結果，一項重磅臨床研究結果表明：相較血液科醫(yī)生開出的治療方案，好醫(yī)友TRI Singula可以更準確地預測急性髓系白血病(AML)患者的治療應答情況。

好醫(yī)友TRI Singula準確預測了88.5%的AML患者應答情況，敏感性為97.0%，特異性為68.0%;相比之下，血液腫瘤醫(yī)生處方治療的應答率為70.2%。TRI還讓部分患者能接受造血干細胞移植，實現(xiàn)治愈。

美國希望之城國家醫(yī)學中心血液學與造血干細胞移植臨床教授、Gehr白血病研究家庭中心聯(lián)席主任Anthony Stein博士表示：“TRI可為AML患者提供個性化藥物選擇，準確預測患者對特定治療的反應。這些精準的、量化的預測，可以讓醫(yī)生避免開出無效的治療處方，根據(jù)患者個性化的分子生物學信息做出更有效的治療決策?！?/p>

TRI治療應答預測，是通過基于多項數(shù)據(jù)的個性化患者疾病模型的廣泛生物模擬而產(chǎn)生的。借助含有數(shù)千個基因的計算機模擬模型，分析了基因組、蛋白質組、轉錄組和表觀基因組變異信息對患者疾病上下游通路影響。這些下游效應因子會產(chǎn)生表型影響，針對特定藥物或藥物組合進行計算，從而預測治療效果。

好醫(yī)友TRI進入中國一年多來，已攜手國內(nèi)數(shù)十家三甲醫(yī)院，讓包括AML患者在內(nèi)的數(shù)百名腫瘤患者受益，獲得有效的個性化治療方案。