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這種白血病是“銀發(fā)殺手”,迎來一線靶向治療新選擇

白血病 | 閱讀量:200次

  急性髓性白血病(AML)是一種進展迅速、治療難度大的血癌,它是造血前體細胞中一系列基因突變的結(jié)果。

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  AML主要發(fā)病于老年人,65歲以上患者占病例的一半以上。多數(shù)患者化療無效,進展為復發(fā)/難治性AML,死亡率很高,被稱為“銀發(fā)殺手”。

  AML治療可分為強化和非強化治療。對于老年患者,由于通常有其他合并癥,無法耐受強化治療,因此只能采取非強化治療,但療效并不理想,五年生存率約為29.5%。

  近日,美國FDA已批準Tibsovo(Ivosidenib)與阿扎胞苷(Vidaza)聯(lián)用,一線治療攜帶IDH1突變的AML患者。這些患者年齡須在75歲以上或因患合并癥無法接受強化誘導化療。

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  Tibsovo是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑,它能靶向作用于IDH1代謝通路,抑制突變IDH1酶的活性,以防止代謝產(chǎn)物2-HG的積累,從而起到抗癌作用。

  此次批準是基于一項全球性3期臨床試驗數(shù)據(jù),該研究評估了Tibsovo加阿扎胞苷對先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的療效。

  該研究共入組146名患者,中位年齡為75.5歲。主要終點包括無事件生存期(EFS)和總生存期(OS)。

  試驗結(jié)果顯示:

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  · 與化療相比,Tibsovo顯著改善了患者的EFS(37%Vs 12%)。

  · OS方面,Tibsovo組的中位OS為24個月,對照組僅有7.9個月。

  · 24周時,Tibsovo組的總緩解率為62.5%,對照組為18.9%。

  研究人員表示:Tibsovo是首個針對癌癥代謝的療法,與阿扎胞苷聯(lián)用在無事件生存期和總生存期方面表現(xiàn)出令人驚喜的顯著獲益。

  好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)血液腫瘤專家Gary Schiller博士介紹,AML患者,尤其是那些新診斷且不符合強化治療的患者,治療選擇十分有限。

  此次Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)合療法的獲批,代表了攜帶IDH1突變的這類AML患者在治療方案上取得重大進步,有望改變目前的治療困境。

  參考來源:

  https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-ivosidenib-plus-azacitidine-for-previously-untreated-idh1-mutated-aml


2022-05-30 11:23

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