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一顆同時攪動胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)和系統(tǒng)性肥大細胞增多癥(SM)兩個領(lǐng)域的新星，正在冉冉升起……

日前，Blueprint Medicines公司公布其在研新藥Avapritinib(曾用名BLU-285)針對晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥(SM)的1期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)：總體緩解率為72%，疾病控制率(DCR)高達100%，且顯示出良好的耐受性。

這種毀滅性的罕見血液病的治療，很可能因此改變!

不僅如此，2017年6月，Avapritinib便獲美國FDA突破性療法認定，用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤患者。此前，該藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療胃腸道間質(zhì)瘤和系統(tǒng)性肥大細胞增生癥。

胃腸道間質(zhì)瘤是癌癥嗎?

胃腸道間質(zhì)瘤是一種較為罕見的腫瘤，它產(chǎn)生于卡哈爾(Cajal)間質(zhì)細胞或共同的前體細胞，由酪氨酸激酶受體c-KIT (CD117)或血小板源性生長因子受體α多肽(PDGFRα)的突變而導致。

胃腸道間質(zhì)瘤與癌癥有所不同，癌是指發(fā)生于上皮組織的惡性腫瘤，具有浸潤性生長、易復發(fā)和多途徑轉(zhuǎn)移的特點;而胃腸道間質(zhì)瘤則是發(fā)生于胃腸道間葉組織的腫瘤，其腫瘤組織的侵襲性并不像癌那么強，也很少發(fā)生淋巴或血液的轉(zhuǎn)移。

但這并不意味著可以掉以輕心。事實上，胃腸道間質(zhì)瘤是一種“邊緣”腫瘤，界于善惡之間，具有良性細胞形態(tài)，但容易復發(fā)，甚至轉(zhuǎn)變成惡性腫瘤，需要及時治療。

胃腸道間質(zhì)瘤對放化療均不敏感，有D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者，往往一開始就耐藥，不管是一線的伊馬替尼還是二線的舒尼替尼，效果都不太好。手術(shù)切除是胃腸道間質(zhì)腫瘤首選且唯一可能治愈的方法。

一期試驗療效驚人

Avapritinib是口服的小分子藥物，是高效和高選擇性的KIT和PDGFRα抑制劑。臨床前數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在廣泛的KIT和PDGFRα突變(包括KIT D816V，PDGFRαD842V和KIT外顯子17突變)中有活性。

在2017年的結(jié)締組織腫瘤學會(CTOS)年會上，Avapritinib用于治療GIST最新的一期臨床試驗結(jié)果：

Avapritinib對PDGFRα Exon 18D842V突變型GIST患者疾病控制率是100%，不僅是控制腫瘤不長大甚至腫瘤縮小率都達到100%，中位PFS尚未達到，12個月無進展生存率達到78%。

對KIT突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者應用300 – 400mg劑量的Avapritinib后，腫瘤縮小率達到67%，中位PFS為11.5個月(95% CI：9.3，NE)，6個月無進展生存率達到69%。

好醫(yī)友醫(yī)療總監(jiān)Joy Xu表示，從一期臨床結(jié)果看，Avapritinib的初步有效性令人震驚，可以說是GIST治療領(lǐng)域最值得期待的新藥。

參考來源：藥渡、藥明康德

來源：好醫(yī)友