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　　骨髓纖維化是一種骨髓癌癥，由失調(diào)的JAK信號轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑和轉(zhuǎn)錄蛋白信號激活劑引起，癥狀表現(xiàn)為全身癥狀、脾明顯腫大和進(jìn)行性貧血。

　　約40%的患者在診斷時(shí)已經(jīng)貧血，幾乎所有患者最終都會發(fā)展為貧血。骨髓纖維化患者整體中位生存期為5.7年，而高?；颊呱嫫趦H2.3年。

　　異基因造血干細(xì)胞移植是目前該病唯一可能的治愈方案，但由于各種原因只能適用于少數(shù)患者。大部分患者最終會經(jīng)歷治療失敗，臨床亟需逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的新型療法。

　　好消息是，近日，美國FDA已受理Momelotinib的新藥上市申請(NDA)，用于治療骨髓纖維化患者。

　　Momelotinib是一種具有差異化作用機(jī)制的靶向JAK1、JAK2與ALK2的潛在新藥，通過抑制JAK1和JAK2可改善全身癥狀和脾腫大。此外，直接抑制ACVR1可導(dǎo)致循環(huán)鐵調(diào)素的減少，達(dá)到治療效果(鐵調(diào)素在骨髓纖維化中過度表達(dá)會導(dǎo)致貧血)。

　　此次新藥申請是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲的全球III期臨床試驗(yàn)(MOMENTUM)結(jié)果，評估了Momelotinib治療和減少疾病關(guān)鍵特征的安全性和有效性，包括癥狀、因貧血導(dǎo)致的輸血以及脾腫大。

　　該試驗(yàn)納入195名既往接受過JAK抑制劑治療的患者，按2:1隨機(jī)分為MOMENTUM組或達(dá)那唑組。

　　研究的主要終點(diǎn)是依據(jù)骨髓纖維化癥狀評估表，在第24周結(jié)束前的28天內(nèi)，TSS較基線降低≥50%。次要終點(diǎn)包括第24周結(jié)束前≥12周的TI率，血紅蛋白水平≥8g/dL，以及第24周時(shí)脾容量較基線減少≥35%的SRR。

　　結(jié)果顯示：

　　· Momelotinib組的TSS緩解率為24.6%，達(dá)那唑組為9.2%，達(dá)到了主要終點(diǎn);次要終點(diǎn)方面，與達(dá)那唑相比，Momelotinib組達(dá)到的比例更高：

　　· 輸血獨(dú)立狀態(tài)，30.8% vs 20.0%。

　　· 脾臟反應(yīng)率，定義為從基線脾臟體積減少至少25%：40.0% vs 6.2%。

　　· 脾臟反應(yīng)率，定義為從基線脾臟體積減少至少35%：23.1% vs 3.1%。

　　· 零輸血率：35.4% vs 16.9%。

　　好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)血液腫瘤專家Joshua Sasine博士指出：盡管骨髓纖維化目前在臨床上仍難以治愈，但隨著新型療法的不斷涌現(xiàn)，未來可將其作為一種慢性病進(jìn)行終身管理，提高患者的生活質(zhì)量，延長生存時(shí)間。

　　參考來源：

　　https://www.targetedonc.com/view/fda-accepts-nda-for-momelotinib-in-patients-with-anemia-and-myelofibrosis