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2016年FDA共批準(zhǔn)22個(gè)原創(chuàng)新藥，包括15個(gè)新分子實(shí)體和7個(gè)新生物制品，其中15個(gè)以優(yōu)先審評(píng)(P)的方式獲得批準(zhǔn)。從企業(yè)角度看，羅氏、默沙東、禮來(lái)、Biogen均有2個(gè)新藥獲批。

雖然2016年獲批新藥總數(shù)相比2015年明顯下滑，但有看點(diǎn)的藥物也非常多，具體信息如下：

注：綠色代表新生物制品

1、Zepatier，默沙東

FDA 1月28日以優(yōu)先審評(píng)方式批準(zhǔn)Zepatier(elbasvir 50mg/grazoprevir 100mg)用于治療基因1，4型丙肝?；?型是患者數(shù)量最多的丙肝類型，美國(guó)近400萬(wàn)丙肝患者中75%是基因1型(見(jiàn)：默沙東丙肝新藥Zepatier獲批，價(jià)格比Gilead低40%!)。

Zepatier是最早獲得突破性藥物資格的丙肝藥物之一，不過(guò)隨著Solvadi(2013/12/6)和Viekira Park(2014/12/19)的快速上市，F(xiàn)DA認(rèn)為默沙東和BMS的丙肝藥物相比現(xiàn)有療法不再具有突破性意義，遂于2015年2月取消了它們的突破性藥物資格。但是因?yàn)榛?型丙肝、合并終末期腎病正在進(jìn)行血液透析治療的基因1型丙肝的醫(yī)療需求仍遠(yuǎn)未得到滿足，F(xiàn)DA又于2015年4月在這個(gè)兩個(gè)適應(yīng)癥上授予了Zepatier突破性藥物資格。多項(xiàng)臨床研究結(jié)果顯示，Zepatier實(shí)現(xiàn)了更高的持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答率，將基因1型丙肝的SVC12從94%提高到97%，將基因4型丙肝的SVC12從97%提高到100%。

Zepatier批準(zhǔn)的療程有12周和16周兩種，具體治療周期取決于HCV基因分型和治療史，對(duì)于基因1型丙肝患者，還跟基線時(shí)的NS5A基因多態(tài)性有關(guān)，不多對(duì)于大多數(shù)選擇Zepatier的丙肝患者，一般都只需要12周。

2、Briviact，UCB制藥

美國(guó)FDA 2月18日批準(zhǔn)Briviact (brivaracetam) 作為其他藥物的附加藥物治療16歲以上癲癇患者的局部發(fā)作。Briviact 的有效性在3項(xiàng)涉及1550例患者的臨床研究中得到證實(shí)。Briviact聯(lián)合其他藥物能夠有效地降低癲癇的發(fā)作頻率。 Briviact最常見(jiàn)的副作用包括嗜睡、 頭暈、 疲勞、 惡心、 嘔吐。

癲癇是一種常見(jiàn)疾病，其特征在于疾病反復(fù)發(fā)作，伴有不受控制移動(dòng)、肌肉痙攣和行為異常在內(nèi)的典型癥狀。全球約有5000萬(wàn)癲癇患者，每年新增200萬(wàn)癲癇患者。美國(guó)大約有500萬(wàn)癲癇患者。中國(guó)目前約有1000萬(wàn)癲癇患者，其中600多萬(wàn)為有發(fā)作的患者，每年新增癲癇患者40萬(wàn)。在癲癇患者中，兒童和青少年仍是癲癇高發(fā)人群。

3、Anthim，Elusys Therapeutics

FDA 3月21日批準(zhǔn)Elusys Therapeutics公司的Anthim (obiltoxaximab) 注射液與特定抗生素聯(lián)用，用于治療吸入性炭疽感染，以及在不適合替代療法時(shí)預(yù)防吸入性炭疽熱。FDA 曾在去年11月23日批準(zhǔn)Emergent BioDefense Operations公司的一款疫苗產(chǎn)品BioThrax與特定抗生素療法聯(lián)用，用于疑似或確診炭疽暴露后的炭疽熱預(yù)防。BioThrax也是第一款僅憑借動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)就獲得FDA批準(zhǔn)的疫苗產(chǎn)品(見(jiàn)：僅憑動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)也能被FDA批準(zhǔn)上市?)。

4、Taltz，禮來(lái)

FDA 3月22日批準(zhǔn)Taltz (ixekizumab)注射液80mg/ml，用于治療適合全身療法和光療的中重度銀屑病成人患者。ixekizumab禁用于既往對(duì)ixekizumab或任何輔料成分發(fā)生過(guò)超敏反應(yīng)的患者。Taltz已于今年2月獲得歐盟CHMP的推薦批準(zhǔn)，是繼諾華Cosentyx之后全球第2個(gè)獲批上市的anti-IL17A單抗(見(jiàn)：全球第2個(gè)IL-17A單抗獲批，強(qiáng)生遭諾華/禮來(lái)前后夾擊!)。

銀屑病是一種慢性、自身免疫性皮膚疾病，全球患病人數(shù)大約為1.25億。目前雖然有多個(gè)藥物獲批治療銀屑病，但由于銀屑病無(wú)法治愈，現(xiàn)有藥物只能改善疾病癥狀，因此銀屑病藥物市場(chǎng)是非常有“錢景”的一個(gè)領(lǐng)域。

5、Cinqair，Teva

FDA 3月23日日批準(zhǔn)Teva公司哮喘新藥Cinqair(reslizumab)，用于以吸入性糖皮質(zhì)激素(ICS)為基礎(chǔ)治療方案但病情控制不佳的血液嗜酸性粒細(xì)胞水平升高的18歲以上重度哮喘患者的維持治療。

Reslizumab是繼葛蘭素史克mepolizumab(2015/11/4 獲批) 之后FDA批準(zhǔn)的第2款anti-IL5單抗藥物。但FDA未批準(zhǔn)reslizumab用于12-17歲青少年哮喘患者。

哮喘是一種呼吸道慢性炎癥，據(jù)美國(guó)疾病控制中心數(shù)據(jù)，2013年在美國(guó)有超過(guò)2200萬(wàn)哮喘患者，每年哮喘相關(guān)住院病例多達(dá)40萬(wàn)。在哮喘患者中，血液嗜酸性粒細(xì)胞水平升高(≥400個(gè)細(xì)胞/μL)與肺功能受損、持續(xù)的癥狀、急性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)的升高相關(guān)。reslizumab被認(rèn)為能夠結(jié)合并中和IL-5，減少嗜酸性粒細(xì)胞炎癥。

6、Defitelio，JAZZ制藥

FDA 3月30日批準(zhǔn)JAZZ制藥公司Defitelio (去纖維蛋白多核苷酸) ，用于治療成人及兒童患者接受血液或骨髓造血干細(xì)胞移植(HSCT)后發(fā)生的肝靜脈閉塞性疾病(VOD)合并腎臟或肺功能異常。這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療重度肝靜脈閉塞性疾病治療藥物。Defitelio是Jazz在2013年10億美元收購(gòu)意大利藥企Gentium時(shí)獲得的藥物。

肝靜脈阻塞是一種罕見(jiàn)卻致命的疾病，通常見(jiàn)于那些接受過(guò)高劑量化療以及血液干細(xì)胞移植的血癌患者。肝靜脈阻塞(VOD)的癥狀為肝血管阻塞，進(jìn)而導(dǎo)致肝內(nèi)血液交換減少和腫脹，這會(huì)造成肝損傷，還有可能累及腎臟和肺功能。接受血液干細(xì)胞移植的人群的2%會(huì)出現(xiàn)這類并發(fā)癥，而其中80%都是致命的。美國(guó)衛(wèi)生資源和服務(wù)管理局在2013年發(fā)布的數(shù)據(jù)表明，每年美國(guó)會(huì)實(shí)施18000例骨髓或臍帶血移植。

7、Venclexta，AbbVie/羅氏

Venclexta 于4月11日獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于單藥治療既往接受過(guò)治療的攜帶p17刪除的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)。Venclexta在這個(gè)適應(yīng)癥上獲得過(guò)FDA授予的突破性藥物資格，是 FDA批準(zhǔn)的首個(gè)BCL-2抑制劑。

CLL是最常見(jiàn)的成人白血病，美國(guó)每年約有 15000 新診斷病例。CLL 的特點(diǎn)是異常淋巴細(xì)胞進(jìn)展性累積， p17刪除約占未經(jīng)治療 CLL 的 10%，占復(fù)發(fā) CLL 的 20%。 p17刪除造成抑癌基因的缺失，是最難治療的一類 CLL。

8、Nuplazid，Acadia

Nuplazid是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療帕金森病性精神病的藥物，是帕金森病性精神病臨床治療的重大里程碑。

Nuplazid是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)選擇性靶向5-HT2A受體的藥物，這些受體在帕金森病性精神病中發(fā)揮著重要作用。Nuplazid不僅優(yōu)先靶向5-HT2A受體，同時(shí)可避免多數(shù)精神分裂癥藥物所具有的多巴胺受體及其他受體激活副作用。

據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)數(shù)據(jù)，美國(guó)每年確診為帕金森癥的患者多達(dá)50000例，整個(gè)美國(guó)大約有100萬(wàn)例帕金森患者。全球范圍內(nèi)大約有400-600萬(wàn)帕金森患者。多達(dá)40%的帕金森患者伴有帕金森性精神病，其特征為幻覺(jué)和妄想，為其照料者及家庭帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。

9、Tecentriq，羅氏

FDA 5月18日宣布批準(zhǔn)羅氏PD-L1單抗Tecentriq (atezolizumab)，用于治療鉑類藥物化療后疾病進(jìn)展或術(shù)前/術(shù)后接受鉑類藥物化療12個(gè)月內(nèi)疾病惡化的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。Tecentriq在3月15日獲得了FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格，比預(yù)定的PDUFA審批期限(Tecentriq)提前了近4個(gè)月，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)PD-L1單抗。

尿路上皮癌占所有膀胱癌的90%，也可見(jiàn)于腎盂、輸尿管和尿道。2016年美國(guó)新確診膀胱癌患者預(yù)計(jì)76960例，死亡病例為16390例。早期階段確診的膀胱癌患者的5年生存率大約為96%，而晚期階段確診的膀胱癌患者5年生存率僅為39%。Tecentriq成為首個(gè)獲批治療這一最常見(jiàn)類型膀胱癌的PD-1/PD-L1抑制劑(見(jiàn)：喜大普奔 | 羅氏PD-L1單抗atezolizumab提前4個(gè)月獲FDA批準(zhǔn))。

10、Ocaliva，Intercept

FDA 5月27日加速批準(zhǔn)Ocaliva(奧貝膽酸)，聯(lián)合熊去氧膽酸(UDCA)用于UDCA單藥治療響應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性肝硬化成人患者，或單藥用于無(wú)法耐受UDCA的PBC成人患者。

原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)是一種肝內(nèi)膽小管漸進(jìn)性損傷的慢性疾病，主要是因膽管遭到自身免疫性破壞，導(dǎo)致膽汁淤積。它主要影響女性，目前是美國(guó)女性進(jìn)行肝臟移植手術(shù)的第二大病因。在歐洲，該病約占膽汁淤積性疾病所致肝移植病例的一半左右，約占所有肝移植病例的6%。

UDCA是目前唯一獲批治療PBC的藥物。UDCA可有效治療超過(guò)50%的患者。然而，多達(dá)40%的患者的ALP水平或總膽紅素不會(huì)降低，且5%～10%的患者無(wú)法耐受UDCA。

FDA曾授予Ocaliva優(yōu)先審查資格。OCA是一種法尼酯X受體激動(dòng)劑，可促進(jìn)膽汁酸的釋放，開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝臟疾病和腸道疾病的治療。此前，F(xiàn)DA已授予OCA治療伴有肝纖維化的NASH的突破性藥物資格、治療PBC的快車道地位、治療PBC和PSC的孤兒藥地位。

11、Axumin，Blu Earth

Axumin(可注射放射性診斷試劑)5月27日獲得FDA批準(zhǔn)，用于前列腺癌復(fù)發(fā)的檢測(cè)。適應(yīng)于治療后PSA升高，PET檢查可疑前列腺癌復(fù)發(fā)的患者。

Axumin的活性成分為fluciclovineF18，化學(xué)名為[18F]-1-氨基-3-氟環(huán)丁烷-1-甲酸，是一種非天然氨基酸，可被位于前列腺癌細(xì)胞表面的氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)體吸收至癌細(xì)胞內(nèi)，前列腺癌細(xì)胞比其周圍的健康組織更易于吸收f(shuō)luciclovine F18，且在吸收后不會(huì)將其代謝或用于蛋白質(zhì)合成。

Axumin顯像劑吸收分布較好，半衰期適當(dāng)，與其他兩種診斷試劑相比，可以更精確地確定前列腺癌復(fù)發(fā)病灶的位置。

Axumin 是一種放射性藥物，應(yīng)采用適當(dāng)?shù)陌踩胧┨幚?，以在使用期間使患者及醫(yī)療保健提供者最小程度地暴露于放射中。Axumin 用于正電子成像術(shù)時(shí)會(huì)發(fā)生影像判讀錯(cuò)誤。

12、Zinbryta，Biogen/羅氏

FDA 5月27日批準(zhǔn)了Biogen/AbbVie的Zinbryta(daclizumab)用于治療復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)。Zinbryta是靶向CD25的人源化單克隆抗體藥物，患者可自行給藥且每個(gè)月只需注射1次，是目前給藥周期間隔最長(zhǎng)的注射用MS藥物。

需要注意的是，Zinbryta的藥品標(biāo)簽中附有黑框警告，警示醫(yī)療保健人員該藥可能會(huì)引起威脅生命或致命性的嚴(yán)重肝損傷以及嚴(yán)重的免疫性疾病(如結(jié)腸炎癥、淋巴結(jié)腫大、過(guò)敏反應(yīng))的安全性風(fēng)險(xiǎn)，一般情況下，Zinbryta只適用于對(duì)2種以上多發(fā)性硬化癥治療藥物響應(yīng)不足的成人患者。

Zinbryta的藥品標(biāo)簽中還提供了風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與減輕策略(RESM)的信息，醫(yī)療保健人員應(yīng)監(jiān)測(cè)患者的肝功能，患者在每次注射Zinbryta之前都應(yīng)進(jìn)行血檢，并且在最后1次注射Zinbryta后堅(jiān)持監(jiān)測(cè)6個(gè)月。

13、Netspot

NetSpot是一種無(wú)菌、靜脈內(nèi)注射使用的單劑量鎵68 DOTATATE試劑盒，用于正電子發(fā)射斷層掃描成像(PET)。這種放射性探針可以幫助定位患有罕見(jiàn)的生長(zhǎng)抑素受體陽(yáng)性的神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(NETs)成人和兒童患者中的腫瘤。

Ga 68 dotatate的吸收水平反映了神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(NETs)中生長(zhǎng)抑素受體的密度。這種吸收也可以在其他各類腫瘤或其他病例條件下觀察到，Ga 68 dotatate的吸收可能需要通過(guò)組織病理學(xué)或其他評(píng)估措施確定。

14、Epclusa，Gilead

FDA 6月28日批準(zhǔn)了Gilead公司的Epclusa(索非布韋+ velpatasvir)(SOF+VEL)，與利巴韋林聯(lián)用治療伴有或無(wú)晚期肝病的基因1~6型丙肝病毒(HCV)感染。Epclusa是由索非布韋和velpatasvir 組成的固定劑量復(fù)方，是首個(gè)獲批治療全部6種基因型HCV感染的藥物，市場(chǎng)表現(xiàn)極其驚人(見(jiàn)：超神!丙肝新藥Epclusa上市2天大賣6400萬(wàn)美元!)。

Epclusa的藥品標(biāo)簽中帶有警告，提示胺碘酮與索非布韋聯(lián)用可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重心動(dòng)過(guò)緩并需要起搏治療。因此不推薦Epclusa與胺碘酮同時(shí)服用。

15、Xiidra，Shire

干眼癥(dry eye)又名角結(jié)膜干燥癥(KCS)，是指任何原因造成的淚液分泌不足或淚液動(dòng)力學(xué)異常，導(dǎo)致淚膜穩(wěn)定性下降，并伴有眼部不適和(或)眼表組織病變特征的多種疾病的總稱。

干眼癥是目前最為常見(jiàn)的眼表疾病，發(fā)病率與年齡和性病有關(guān)，30~40歲成人發(fā)病率為5%，65歲以上老人的發(fā)病率為10%~15%，女性發(fā)病率高于男性。美國(guó)大約有2900萬(wàn)干眼癥患者。

Xiidra( Lifitegrast)屬于first in class的淋巴細(xì)胞功能相關(guān)抗原-1(LFA-1)拮抗劑。LFA-1是存在于白細(xì)胞表面的一種蛋白。在干眼癥中，ICAM-1在角膜和結(jié)膜組織中過(guò)量表達(dá)。LFA-1/ICAM-1相互作用促進(jìn)免疫突觸的形成，導(dǎo)致T細(xì)胞激活并遷移至目標(biāo)組織。

lifitegrast是Shire在2013年花費(fèi)了1.6億美元從美國(guó)SARcode Bioscience收購(gòu)而來(lái)，被預(yù)測(cè)銷售峰值可超過(guò)10億美元，獲得過(guò)FDA的優(yōu)先審評(píng)資格。lifitegrast的上市之路并不平坦，Shire在去年10月收到了FDA的CRL，并補(bǔ)做了一項(xiàng)名為OPUS-3的III期臨床研究來(lái)回答CRL中的各項(xiàng)問(wèn)題(見(jiàn)：FDA批準(zhǔn)首個(gè)干眼癥新藥Xiidra)。

16、Adlyxin，賽諾菲

Adlyxin(lixisenatide)是繼艾塞那肽(阿斯利康)、利拉魯肽(諾和諾德)、阿必魯肽(GSK)和度拉魯肽(禮來(lái))之后全球第5個(gè)上市的GLP-1受體激動(dòng)劑。不過(guò)最近上市的阿必魯肽和度拉魯肽都屬于每周注射1次的長(zhǎng)效制劑。

Lixisenatide最常見(jiàn)的治療相關(guān)不良反應(yīng)主要包括惡心、嘔吐、頭痛、腹瀉和頭暈，以及與磺酰脲和基礎(chǔ)胰島素類似的低血糖癥。另外，臨床研究中也有接受Lixisenatide治療患者發(fā)生全身性過(guò)敏的報(bào)告。Lixisenatide禁用于1型糖尿病患者以及酮酸水平增高的患者。

FDA同時(shí)要求賽諾菲開展Adlyxin的上市后研究，包括考察Lixisenatide在兒童患者中的劑量、療效和安全性，以及考察Lixisenatide的免疫原性(見(jiàn)：FDA批準(zhǔn)全球第5個(gè)GLP-1受體激動(dòng)劑lixisenatide)。

17、Exondys 51，Sarepta

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種尚無(wú)法治愈的侵襲性、退行性遺傳疾病，每3600名新生男嬰中，將會(huì)有一名男嬰受到此病的影響。DMD妨礙肌肉運(yùn)動(dòng)，極易引發(fā)早期死亡和高風(fēng)險(xiǎn)的心臟-呼吸衰竭，臨床上唯一有效的治療手段是糖皮質(zhì)激素類固醇藥物，類固醇有嚴(yán)重的副作用，不能長(zhǎng)期服用。在不經(jīng)治療干預(yù)的情況下，患者會(huì)在十幾歲的時(shí)候完全喪失行走能力，在20~30歲左右丟掉性命(見(jiàn)：淚奔!FDA終于批準(zhǔn)首個(gè)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良新藥eteplirsen)。

Exondys 51(eteplirsen)注射液之前也被FDA咨詢委員會(huì)投票否決過(guò)，但獲得過(guò)孤兒藥資格、快速通道資格、優(yōu)先審評(píng)資格的eteplirsen最終還是憑借可以使肌營(yíng)養(yǎng)蛋白含量增加0.28%的替代終點(diǎn)獲得FDA加速批準(zhǔn)。

Exondys 51是FDA 批準(zhǔn)的首個(gè)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)新藥，用于確認(rèn)攜帶肌營(yíng)養(yǎng)蛋白基因第51號(hào)外顯子跳躍突變的DMD患者。據(jù)統(tǒng)計(jì)，DMD患者中有13%存在51號(hào)外顯子跳躍突變。

18、Lartruvo，禮來(lái)

軟組織肉瘤是起源于脂肪、筋膜、肌肉、纖維、淋巴及血管等組織的惡性腫瘤。據(jù)美國(guó)癌癥研究所統(tǒng)計(jì)，2016年美國(guó)將有12310例新確診病例和5000例死亡病例。對(duì)于無(wú)法手術(shù)的軟組織肉瘤患者，最常見(jiàn)的治療藥物是多柔比星或其他藥物。

olaratumab是一種血小板源性生長(zhǎng)因子受體α(PDGF-Rα)單抗，可通過(guò)抑制PDGF-R的激活來(lái)抑制腫瘤生長(zhǎng)。

FDA授予過(guò)Lartruvo孤兒藥資格，以及在上述適應(yīng)癥上的快速通道資格、突破性藥物資格和優(yōu)先審評(píng)資格。FDA 10月19日加速批準(zhǔn)Lartruvo(olaratumab)，聯(lián)合多柔比星用于不合適放射治療或手術(shù)但適合蒽環(huán)類藥物的特定類型軟組織肉瘤。禮來(lái)還需要開展后續(xù)研究，向FDA提供更多的有效性證據(jù)(見(jiàn)：FDA加速批準(zhǔn)40年來(lái)首個(gè)軟組織肉瘤一線藥物：可使OS延長(zhǎng)11.8個(gè)月)。

19、Zinplava, 默沙東

Zinplava(bezlotoxumab)是一種單抗藥物，其作用不是直接殺菌，而是中和艱難梭菌毒素B，后者會(huì)對(duì)小腸壁造成損傷，從而引發(fā)腹瀉。默沙東2009年以 6000 萬(wàn)美元預(yù)付款及 1.65 億美元里程金從Medarex獲得了Zinplava的開發(fā)授權(quán)。BMS之后以24億美元收購(gòu)了Medarex。

約四分之一的艱難梭菌感染患者在首次發(fā)作后出現(xiàn)復(fù)發(fā)，其中超過(guò)40%的患者后再次發(fā)生復(fù)發(fā)，這表明需要繼續(xù)尋找能夠打破感染周期循環(huán)的新方法。

據(jù)美國(guó)CDC的數(shù)據(jù)顯示，僅2011年，美國(guó)近50萬(wàn)人發(fā)生艱難梭菌在感染，其中29000例在初診后30天內(nèi)死亡。

默沙東表示最早于2017上半年將該藥推向市場(chǎng)，瑞士信貸預(yù)測(cè)該藥物有望在2020年之前達(dá)到3億美元的銷售額。

20、Eucrisa, 輝瑞/Anacor

過(guò)敏性皮炎是一種常見(jiàn)的復(fù)發(fā)性慢性炎性皮膚疾病，患者通常表現(xiàn)為以炎癥和瘙癢為特點(diǎn)的慢性皮疹，好發(fā)于皮膚褶皺處，癥狀通常會(huì)持續(xù)14天以上，影響1800萬(wàn)~2500萬(wàn)美國(guó)人，其中嬰兒和兒童占8%~18%。過(guò)敏性皮炎缺少有效的治療藥物，F(xiàn)DA過(guò)去15年未曾批準(zhǔn)一個(gè)治療過(guò)敏性皮炎的新分子實(shí)體。

Eucrisa(crisaborole)是一種含硼的小分子抗炎藥，屬于非甾體PDE4抑制劑，治療過(guò)敏性皮炎的作用機(jī)制尚未完全闡明。

輝瑞在2016年5月17日與Anacor達(dá)成交易，以52億美元全現(xiàn)金收購(gòu)Anacor，將crisaborole收入囊中(見(jiàn)：重磅 | 輝瑞$52億全現(xiàn)金收購(gòu)Anacor!)。輝瑞計(jì)劃將在明年1月推出該產(chǎn)品，出廠價(jià)580美元/管(60克)。Eucrisa預(yù)測(cè)年銷售峰值可達(dá)20億美元。

21、Rubraca, Clovis Oncology

Rubraca(rucaparib)是全球第2個(gè)上市的PARP抑制劑，用于單藥治療既往接受過(guò)兩種以上化療的BRCA突變晚期卵巢癌。

PARP是一個(gè)獨(dú)特的靶點(diǎn)，可以抑制DNA修復(fù)。腫瘤細(xì)胞在復(fù)制時(shí)依然需要保持DNA的相對(duì)完整，同樣離不開DNA修復(fù)。不過(guò)正常細(xì)胞體內(nèi)存在多條DNA修復(fù)的信號(hào)通路，而腫瘤細(xì)胞有時(shí)會(huì)發(fā)生突變破壞其他DNA修復(fù)通路(DNA修復(fù)缺陷型腫瘤細(xì)胞)，因此抑制PARP這個(gè)靶點(diǎn)對(duì)于某些突變類型腫瘤具有很好的療效。

在賽諾菲的第一個(gè)“烏龍”PARP抑制劑死在III期之后，眾多在該靶點(diǎn)布局的制藥巨頭喪失信心，默沙東把niraparib賣給了Tesaro，BioMarin把talazoparib賣給Medivation，Clovis的這個(gè)Rucaparib原本也是輝瑞的資產(chǎn)。

隨著niraparib一夜爆紅之后，PARP這個(gè)靶點(diǎn)引發(fā)了大家的廣泛關(guān)注，不僅Medivation有了與收購(gòu)方談判的強(qiáng)力籌碼，rucaparib也拯救了飄飄欲墜的Clovis(見(jiàn)：數(shù)據(jù)造假→股價(jià)腰斬→新藥遭棄→裁員，看昔日明星Clovis如何一步步把自己作死!)。

22、Spinraza，Biogen

SMA是一種罕見(jiàn)的致命性遺傳病，主要影響肌肉力量和運(yùn)動(dòng)，患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無(wú)力，身體逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能，甚至是呼吸和吞咽。發(fā)病年齡、癥狀和進(jìn)展速率具有很大的變異性。

SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1：6000-1：10000，中國(guó)大約有患兒3~5萬(wàn)人。

Spinraza是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，是全球首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。Spinraza此次是以加速批準(zhǔn)方式獲得FDA批準(zhǔn)，審評(píng)周期僅3個(gè)月。

來(lái)源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)