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說起血液病，很多人最先想到的可能都是白血病，其實，有一種“銀發(fā)族”血液病，它比急性白血病更常見。它就是我們今天要說的多發(fā)性骨髓瘤(MM)。

多發(fā)性骨髓瘤是血液科的常見病和疑難病之一。說它是“銀發(fā)族”血液病，是因為它常見于中老年人，約2/3的初診患者年齡超過65歲。我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為1/10萬，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤第二位。

據(jù)國家統(tǒng)計局最新數(shù)據(jù)，中國已成為全世界老年人口最多的國家。隨著老齡化進程加快，該病也越來越常見。

多發(fā)性骨髓瘤如何吞噬健康?

多發(fā)性骨髓瘤始于骨髓中一個異常的漿細胞，然后迅速繁殖。這些異常細胞不像正常細胞那樣成熟，然后死亡，而是不斷積累，最終壓垮健康細胞的產生。并且，骨髓瘤細胞會擠出健康的白細胞和紅細胞，導致貧血、疲勞和無法抵抗感染。

此外，跟健康的漿細胞一樣，骨髓瘤細胞也會產生抗體，但這些抗體是身體無法使用的異?？贵w(單克隆蛋白或M蛋白)，它們在體內積聚可引起諸如腎損傷等問題。此外，瘤細胞也會對骨骼造成損傷，從而增加骨折的風險。

中老年人頻繁骨痛，當心多發(fā)性骨髓瘤

臨床上，多發(fā)性骨髓瘤的癥狀和體征較為多變，有些患者在疾病早期可能沒有任何表現(xiàn)。當出現(xiàn)癥狀和體征時，可以表現(xiàn)為：

·骨痛最為常見，尤其是在脊柱或胸部

·惡心

·便秘

·食欲不振

·神志模糊或混亂

·疲勞

·頻繁感染

·體重減少

·四肢無力或麻木

·口渴

好醫(yī)友提醒：當這些癥狀或多或少地發(fā)生在同一人身上時，務必要提高警惕!生活中可能增加多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病的危險因素包括：年齡增長、男性、黑色人種、多發(fā)性骨髓瘤家族史、 MGUS(意義未定的單克隆γ球蛋白病)個人病史。

多發(fā)性骨髓瘤，臨床怎么治?

多發(fā)性骨髓瘤通常對很多細胞毒性藥物敏感，初始治療或復發(fā)時治療均是如此。不幸的是，療效常是短暫的，而復發(fā)后的多發(fā)性骨髓瘤通常變得更難以治療。然而，隨著對骨髓微環(huán)境越來越深的理解，多發(fā)性骨髓瘤的治療發(fā)展迅速，新的聯(lián)合治療方案和新藥研發(fā)，患者的治療現(xiàn)狀正逐漸發(fā)生改變。

以Darzalex(Daratumumab)為例 ，該藥是首款獲批用于治療多發(fā)性骨髓瘤的單克隆抗體，自2015年上市以來，已相繼獲批5種適應癥：

1. 作為一種單藥療法用于既往接受至少3種方案(包括一種PI和一種免疫調節(jié)劑[IMiD])治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤患者，以及對PI和IMiD均難治的多發(fā)性骨髓瘤患者。

2. 聯(lián)合來那度胺和地塞米松，用于既往接受過至少一種療法的多發(fā)性骨髓瘤患者。

3. 聯(lián)合硼替佐米和地塞米松，用于既往接受過至少一種療法的多發(fā)性骨髓瘤患者。

4. Darzalex聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松，用于治療對來那度胺和蛋白酶體抑制劑(PI)耐藥的復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者。

5. Darzalex聯(lián)合硼替佐米、美法侖、強的松，用于治療不適合自體干細胞移植(ASCT)的新診斷多發(fā)性骨髓瘤患者。

高度難治性多發(fā)性骨髓瘤迎來曙光

2018年7月，Karyopharm Therapeutics宣布已啟動向美國FDA滾動提交Selinexor的新藥申請，這是一種首創(chuàng)(first-in-class)、口服、選擇性核輸出抑制劑(SIN)E化合物，用于對5種現(xiàn)有療法耐藥的高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的治療。此前該藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。研究人員相信，selinexor有望為高度耐藥、5種療法難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來新的曙光。

參考來源：

https://medlineplus.gov/healthtopics.html

Karyopharm Initiates Rolling·ubmission of New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for·elinexor as a Treatment for Patients with Penta-Refractory Multiple Myeloma