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據(jù)此前的估計(jì)，全球約有40萬人患有血友病。然而，由麥克馬斯特大學(xué)研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新研究顯示，全球有超過112.5萬名男性患有這種遺傳性出血性疾病，這是已知數(shù)量的3倍，其中41.8萬人患有重度血友病。

血友病主要分為A、B兩種類型。A型血友病患者有因子8 (F8)基因缺陷，B型血友病患者有因子9 (F9)基因缺陷。F8或F9基因負(fù)責(zé)編碼生成幫助凝血的因子蛋白的指令。由于活性凝血活酶生成障礙，血友病患者凝血時(shí)間延長(zhǎng)，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，臨床主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉的創(chuàng)傷后或自發(fā)性出血。對(duì)于血友病患者，缺乏治療可導(dǎo)致慢性和致殘的關(guān)節(jié)疾病，而器官出血和腦出血可導(dǎo)致殘疾和死亡。

該研究論文的主要作者、麥克馬斯特大學(xué)教授、Hamilton-niagara血友病項(xiàng)目主任Alfonso Iorio博士為世界血友病聯(lián)盟召集了來自法國(guó)、美國(guó)和英國(guó)的一個(gè)國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)，對(duì)血友病登記最全面的國(guó)家(澳大利亞、加拿大、法國(guó)、意大利、新西蘭和英國(guó))的登記數(shù)據(jù)進(jìn)行了薈萃分析。

他們發(fā)現(xiàn)，每10萬名男性中，就有21人患有A型或B型血友病，其中7人病情嚴(yán)重。他們還首次能夠計(jì)算出新生兒中血友病的患病率。在新生兒中，每10萬名男嬰中有29名患有A型或B型血友病，其中12名患有重度血友病。

把這些數(shù)字放在一起，能夠評(píng)估與血友病相關(guān)的“預(yù)期壽命劣勢(shì)”，這可因醫(yī)療服務(wù)差異而變化。對(duì)于那些天生患有血友病的人來說，在中高收入國(guó)家擁有正常壽命和正常生活的機(jī)會(huì)將減少64%，在中等收入國(guó)家將減少77%，在低收入國(guó)家將減少93%。

Alfonso Iorio博士說：“這項(xiàng)工作證明了在罕見疾病領(lǐng)域長(zhǎng)期研究的價(jià)值。知道有多少人患病，將使衛(wèi)生保健系統(tǒng)能夠估計(jì)治療這種疾病所需的資源，并使藥物制造商能夠增加研究投資，以滿足比我們先前認(rèn)為的多三倍的病人群體的需求。”

麥克馬斯特大學(xué)Alfonso Iorio博士(右)

在過去的幾十年中，血友病的臨床治療已經(jīng)獲得了顯著改善，血友病患者的壽命有了大幅提高。2018年11月底，我國(guó)血友病治療也取得了重要進(jìn)展，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)血友病新藥舒友立樂?(英文商品名: HEMLIBRA? 化學(xué)通用名: 艾美賽珠單抗)在國(guó)內(nèi)上市。這是近20年來全球首個(gè)用于A型血友病伴或不伴凝血因子VIII抑制物， 且讓患者可以每周、每?jī)芍芑蛎克闹芤淮谓邮芷は伦⑸涞某Ｒ?guī)預(yù)防性治療藥物。

最新審批：

今年2月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾和諾德血友病新藥Esperoct，用于成人和兒童A型血友病患者的預(yù)防性治療和急性治療。6月，該藥也獲得了歐盟委員會(huì)(EC)的批準(zhǔn)。Esperoct是一種半衰期延長(zhǎng)的凝血因子VIII產(chǎn)品，與標(biāo)準(zhǔn)半衰期因子VIII產(chǎn)品相比，它在成人/青少年患者中的半衰期延長(zhǎng)1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長(zhǎng)1.9倍。

Esperoct的獲批是基于臨床項(xiàng)目PATHFINDER的數(shù)據(jù)，這是在A型血友病中開展的最大規(guī)模的注冊(cè)前臨床項(xiàng)目，包括270例既往已接受治療的重度A型血友病患者。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在成人和青少年患者中每3-4天一次的預(yù)防性Esperoct(50 IU/kg)治療，能夠維持低至1.18次事件的年平均出血率(ABR)。