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套細胞淋巴瘤(MCL)，屬于非霍奇金淋巴瘤的一種。在我國發(fā)病率約為每10萬人中有0.4人。

由于臨床病例少，早期的癥狀也不明顯，這個病很容易被誤診或漏診，超過90%的患者在確診時已屬于晚期，更麻煩的是，很多醫(yī)院缺乏診斷的經(jīng)驗。大多數(shù)患者表現(xiàn)為彌漫性淋巴結(jié)病變，淋巴結(jié)外的病變常發(fā)生于胃腸道、肝臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等。

不屬于“罕見病目錄”的罕見病

MCL是一種非常惡性的淋巴瘤，常規(guī)化療5年生存率低于30%，所有患者在接受一線化療后都會復(fù)發(fā)，成為難治/復(fù)發(fā)患者，而復(fù)發(fā)之后化療的效果更是有限，即便能出現(xiàn)緩解，一般維持時間不到9個月。

如今的PD-1/PD-L1抗體免疫治療很火，但是對于MCL，這些免疫治療似乎無能為力。在O藥的一個臨床實驗中，總共有81例淋巴瘤患者，其中有4例患者是MCL，很不幸，所有的MCL患者，在O藥治療后都看不到療效。

尤其是“慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)”。在中國年發(fā)病率每10萬人中不到1人，10%的患者有疾病家族史。

因為慢淋病程進展比較緩慢，所以很多患者沒有癥狀，尤其是在早期。隨著疾病的進展，白血病會破壞骨髓的正常造血功能，會出現(xiàn)貧血、反復(fù)感染且不易治好、易出血、淺表淋巴結(jié)腫大 、不明原因的消瘦及盜汗等明顯癥狀。

對于65歲以下的慢性淋巴細胞白血病患者，如果身體狀況尚可，NCCN指南給出的一線治療方案是FCR(fludarabine, cyclophosphamide, rituximab);如果是65歲以上，或者雖然比較年輕，但身體狀況比較差的患者，NCCN建議使用苯丁酸氮芥聯(lián)合obinutuzumab ，或者使用BTK靶向藥伊布替尼。rituximab和 obinutuzumab都是抗CD20的單抗，聯(lián)合化療治療之后，不良反應(yīng)比較嚴重。而且在一線治療之后，大部分患者都會出現(xiàn)復(fù)發(fā)，成為難治、復(fù)發(fā)患者，需要進行長期治療。

在美國、歐洲、日本等國家，MCL和CLL都被列入了罕見病的范疇，但在中國，這幾種罕見腫瘤并未被列入“罕見病”的名單。

有一個正式的“罕見病”的名分，可以鼓勵藥企開發(fā)新藥。因為患者人數(shù)不多，這些罕見腫瘤往往得不到市場的重視，同時因為招募患者不易，臨床試驗往往需要更長的周期，因此相比其他常見腫瘤，患者在臨床上能選擇的藥物也極為有限。

即使沒有罕見病的正式名分，但是這樣的罕見腫瘤患者的存在，是一個無法忽略的事實。

雖然很罕見，但不幸中的萬幸是，治療方法還是有的。一種叫做BTK抑制劑的靶向藥——伊布替尼，是目前已經(jīng)在國內(nèi)獲得批準用于復(fù)發(fā)/難治患者的一代靶向藥。

這個藥好是好，但由于它對BTK靶點抑制不夠?qū)Ｒ?，因此相對會帶來較大的毒副作用，比如目前認為比較嚴重的一個毒副作用：房顫。此外，它是國外進口且唯一可選的靶向藥，價格自然昂貴，即便后來納入了醫(yī)保，可隨著慈善贈藥項目停止，許多患者的自費負擔反而上升了。

有意思的是，伊布替尼的江湖地位還沒坐穩(wěn)，新型的靶向藥已經(jīng)呼之欲出了。這個新一代的BTK靶向藥，叫澤布替尼(zanubrutinib)，是中國的原研創(chuàng)新藥。

從此前公布的臨床試驗數(shù)據(jù)來看，澤布替尼治療MCL可能取得更深度的緩解，這意味著患者能獲得更高的完全緩解率、對疾病的控制效果更持久，同時副作用也更小。

對MCL患者，澤布替尼能帶來怎樣的改變?當然，一款新藥的治療潛力，需要在臨床中通過大量的試驗來印證。

值得一提的是，在這個治療MCL患者的臨床試驗中，澤布替尼沒有出現(xiàn)嚴重的房顫問題，其他不良反應(yīng)相比一代藥都整體減少了。

由于臨床研究數(shù)據(jù)展現(xiàn)出極大的治療潛力，這一新型的BTK被認為是新的突破，今年1月，它拿到了美國FDA授予針對MCL的“突破性療法”這一特別的通行證。此前，澤布替尼也多次獲得FDA授予“孤兒藥”的認定，作為華氏巨球蛋白血癥(WM)、MCL、CLL等適應(yīng)癥的臨床試驗藥物。在WM中，它還被授予了快速通道資格。

作為一個針對B細胞惡性腫瘤的新型靶向藥，隨著臨床試驗的推進，好醫(yī)友希望澤布替尼可能給許許多多罕見的淋巴瘤亞型患者帶來新的治療方法。