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今天，日本厚生勞動省決定：將基因療法Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovac-xioi)列為公共醫(yī)療保險適用對象，藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，用于2歲以內(nèi)脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。

它刷新了日本醫(yī)保適用藥的最高價紀錄，迅速登上微博熱搜，也在網(wǎng)絡(luò)上引發(fā)了極大爭議。

Zolgensma是一款罕見病藥物，卻因2大特點成為“網(wǎng)紅藥”：

1.療效好：只需一次用藥，即可實現(xiàn)長期緩解甚至治愈;

2.價格貴：被稱為“史上最貴藥物”。

去年5月，Zolgensma獲美國FDA批準上市，用于治療在2個編碼運動神經(jīng)元生存蛋白的SMN1基因攜帶突變的2歲以下SMA患者，成為首個治療SMA的基因療法。Zolgensma在美國的定價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)，堪稱“天價”。

SMA是2歲以下嬰幼兒中的“頭號遺傳病殺手”?；純哼\動神經(jīng)元里的SMN蛋白出了問題，使神經(jīng)元迅速萎縮、死亡。隨著生長，患兒肌肉力量和運動功能逐漸喪失，嚴重者全身肌肉萎縮無力，導(dǎo)致癱瘓甚至影響正常吞咽和呼吸，最終死于呼吸衰竭或嚴重肺部感染。如果不治療，超過90%的1型SMA患者活不過2歲。

這個病有2個特點：

· 致病基因明確：因表達SMN的SMN1基因缺失/突變引起的。

· 攜帶率高：屬于并不罕見的罕見病，平均每35-50人中就有一名致病基因攜帶者。在新生兒中的患病率為1/10000-1/6000。

因此，Zolgensma的確是“救命藥”，可以拯救一條條小生命，以及他們背后的一個個家庭。

Zolgensma憑啥這么貴?

Zolgensma是一種創(chuàng)新基因療法，它將正常表達SMN蛋白的轉(zhuǎn)基因裝載于AAV9病毒載體中，并對轉(zhuǎn)基因進行改良，提高其生成SMN蛋白的能力。它堪稱“神藥”，原本無藥可治的患者，只需給藥一次后，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

什么是基因療法呢?

基因療法作為新興療法，是在遺傳物質(zhì)層面進行的治療，可以理解為“活的”藥物。它已超過抗體類藥物，成為目前第二熱門的在研藥物類別。

基因療法堪稱史上最復(fù)雜多樣的療法，它所針對的靶標(biāo)是人的基因，通過將遺傳物質(zhì)導(dǎo)入細胞來補償或糾正異常基因。然而，高昂的前期研發(fā)成本、復(fù)雜的生產(chǎn)工藝、高度專業(yè)化的標(biāo)準等因素，使基因療法成本居高難下，自然都是“天價藥”。

除了Zolgensma，其他幾款基因療法價格也都令人咋舌：

· 首個治療輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)的基因療法Zynteglo，定價177萬美元(約合人民幣1218萬元);

· 首個治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的基因療法Luxturna，定價85萬美元(約合人民幣585萬元)。

“天價救命藥”該不該納入醫(yī)保?

針對SMA，其實還有另一種治療藥物諾西那生鈉(Spinraza)，但同樣是“天價”：在美國第一年治療費用高達75萬美元，第二年費用減半，此后為每年35萬美元。

去年2月，諾西那生鈉已在國內(nèi)獲批上市，售價為每支近70萬元，屬于全自費藥，刷新了中國藥品價格的紀錄。

是否應(yīng)該把這些“天價救命藥”納入醫(yī)保，有著兩種截然相反的聲音：一方從人道主義角度出發(fā)，認為應(yīng)該納入;另一方則從醫(yī)保資金的現(xiàn)實出發(fā)，認為不應(yīng)該。

生命是無價的，但醫(yī)保資金卻是有限的。它是全國人民共享的一個資金池，每個參保人定期交錢為這個資金池蓄水，相當(dāng)于所有參保者共同為醫(yī)保開支買單。

咱們14億人口的泱泱大國，醫(yī)保有多少錢呢?

據(jù)國家醫(yī)保局數(shù)據(jù)，2019年，全口徑基本醫(yī)療保險參保人數(shù)13.5億余人，全年基本醫(yī)療保險基金總收入、總支出分別為23334.87億元、19945.73億元，年末累計結(jié)存26912.11億元。算下來，平均每人每年不到2000元。

所以，現(xiàn)實很殘酷：我們繳納的只是“基本醫(yī)療保險”，遠遠無法承受那些價格高昂的天價藥支出。如果有限的醫(yī)保資金都分配給了高價藥，固然能救這些患者的命，但其他更多的治療花費不高、效果又很好的患者，卻可能得不到有效救治。

如果把Zolgensma納入醫(yī)保，相當(dāng)于把近6000個人全年的醫(yī)?；?，拿來報銷1個MSA患兒1針的用藥費用!

就算這些藥真的被納入醫(yī)保了，患者就能用到了嗎?可能還是不行，因為還涉及到“藥占比”的問題(藥品費用占總診療費用的比例有限制，很多地方規(guī)定不能超過30%)。因此，醫(yī)院常常不進這些高價藥，患者經(jīng)常還是要到外面的藥店自費購買。

參考美國，商業(yè)醫(yī)療保險是暫時解決這一困境的辦法之一。但目前我國商保尚不成熟，很多人不愿支付這筆額外的開支。

如何降低成本以及建立和完善罕見病藥品的支付體系，是我們不得不面對的重要問題。今年3月，《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出，探索罕見病用藥保障機制。

日前，中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(由42家跨國制藥企業(yè)組成的非營利性行業(yè)組織)聯(lián)合中國罕見病聯(lián)盟，共同發(fā)起了《中國罕見病用藥醫(yī)保準入及付費制度建設(shè)與醫(yī)保基金影響分析》研究，為推動罕見病用藥保障制度建設(shè)、加速罕見病患者用藥可及獻計獻策。

再回到SMA，我們期待新藥能早日納入醫(yī)保目錄，幫助患者家庭解決治療負擔(dān)，讓他們“用得上、用得起”救命藥。但目前而言，進行進行孕產(chǎn)前SMA致病基因篩查，早預(yù)防、早干預(yù)，才是最經(jīng)濟有效的辦法。