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流鼻血很常見，通常，一過性鼻出血并不是什么大毛病，但反反復(fù)復(fù)的鼻出血就得引起重視了，尤其是當(dāng)伴隨牙齦出血、皮膚出血點(diǎn)時(shí)，很可能說明你血液中的血小板出問題了。

血小板主要參與凝血。人血液中血小板的數(shù)量變化很大，正常值為125～320×10^9/L。一旦減少(血小板計(jì)數(shù)<100×10^9/L)就會(huì)有明顯的出血傾向，當(dāng)血小板計(jì)數(shù)<20×10^9/L時(shí)，常有自發(fā)性出血。

兩年前，65歲的張大爺就開始莫名其妙地流鼻血，手臂和腿部能看到出血點(diǎn)。去年，他到當(dāng)?shù)蒯t(yī)院檢查，查出血小板<10×10^9/L，經(jīng)骨髓穿刺等相關(guān)檢查后被診斷為原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)。這是最常見的出血性疾病之一，因免疫機(jī)制引起血小板破壞。張大爺經(jīng)升血小板治療后出院，但此后，他又多次因血小板下降住院治療。

今年2月，張大爺因飲食不慎出現(xiàn)消化道出血，前往醫(yī)院救治，仍診斷為原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)。經(jīng)艾曲波帕+地塞米松片+重組人血小板生成素治療后，血小板雖有升高但仍小于20×10^9/L。為尋求更好的治療辦法，張大爺?shù)募胰送ㄟ^好醫(yī)友國(guó)際醫(yī)療中心，與美國(guó)血液腫瘤專家Dr.Minch Fong M.D(方明奇博士)進(jìn)行了一場(chǎng)“面對(duì)面”會(huì)診。

方明奇博士出席中美遠(yuǎn)程會(huì)診

在詳細(xì)分析張大爺?shù)牟∏楹?，方博士認(rèn)為他得的是“獲得性純巨細(xì)胞再障血小板減少癥(AATP)”。

這是一種非常罕見的自身免疫性疾病，與再生障礙性貧血類似，但只累及血小板系，表現(xiàn)為血小板降低和骨髓中巨核細(xì)胞減少或消失。張大爺治療過程中進(jìn)行的兩次骨髓穿刺活檢，都提示造血活動(dòng)正常，但巨核細(xì)胞極少甚至缺失，符合該病特征。

針對(duì)原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)的治療，對(duì)這種特殊的疾病并不起效，方博士建議采用免疫抑制劑治療。他指出，在美國(guó)針對(duì)此病最常用的免疫抑制劑是利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺以及環(huán)孢素。其中利妥昔單抗耐受最好，環(huán)孢素會(huì)有一些腎臟方面的副作用，而環(huán)磷酰胺作為一種化療藥物有致惡心嘔吐等副作用。

方博士認(rèn)為，只要能將血小板數(shù)的目標(biāo)范圍控制在>30×10^9/L，患者自發(fā)性出血的風(fēng)險(xiǎn)就與正常人群基本無異。如果患者需要接受手術(shù)，血小板應(yīng)>50×10^9/L，這意味著也許需要血小板輸注以及增加利妥昔單抗或環(huán)孢素的劑量。這種疾病并非血小板破壞性疾病，因此，患者的血小板水平會(huì)隨著血小板輸注而升高，故輸血小板是無效的。此外，方博士也對(duì)治療中監(jiān)測(cè)、治療后復(fù)查項(xiàng)目做了說明，為張大爺后續(xù)治療提供了重要指導(dǎo)。

血小板減少癥新藥進(jìn)展

2019年7月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Doptelet(Avatrombopag)擴(kuò)大適應(yīng)癥，用于對(duì)前期治療反應(yīng)不足的慢性免疫性血小板減少癥(ITP)成人患者。該藥是第二代、每日一次的首個(gè)口服血小板生成素(TPO)受體激動(dòng)劑。

(注：好醫(yī)友遠(yuǎn)程視頻會(huì)診案例的相關(guān)治療建議，均為個(gè)案?jìng)€(gè)例，不適用于該患者之外的其他人。所有的臨床治療務(wù)必遵循醫(yī)師指導(dǎo)。)