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病史簡(jiǎn)述

W女士2013年因無(wú)明顯誘因出現(xiàn)乏力、牙齦滲血、發(fā)熱等癥狀，入院進(jìn)行骨髓穿刺、融合基因等全面檢查，最終被確診為“急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)”，她先后接受了亞坤酸誘導(dǎo)治療、DA方案鞏固化療、間斷亞坤酸及維甲酸交替鞏固治療，病情得以緩解。然而2014年骨髓復(fù)查結(jié)果提示疾病復(fù)發(fā)，W女士又進(jìn)行了亞坤酸及維甲酸雙誘導(dǎo)治療，病情緩解。2016年為了鞏固治療，W女士?jī)啥热朐航邮蹹A方案聯(lián)合化療，以及保盰保胃保心等治療，然而療效不佳，早幼粒細(xì)胞指標(biāo)上漲。為此W女士一個(gè)月前再次入院接受亞坤酸誘導(dǎo)治療，目前病情緩解，骨髓復(fù)查未見(jiàn)早幼粒細(xì)胞，融合基因0、27。然而W女士因病情反復(fù)，終日憂心，她從一篇文章了解到Venclexta這個(gè)藥，很想知道該藥能否適用于自己的病情，遂決定通過(guò)好醫(yī)友衛(wèi)星診所，連線美國(guó)腫瘤醫(yī)生，征詢(xún)專(zhuān)業(yè)的第二診療意見(jiàn)。

專(zhuān)科視頻會(huì)診——提供權(quán)威“第二診療意見(jiàn)”

出席本次視頻會(huì)診的是美國(guó)洛杉磯頂級(jí)腫瘤與血液病專(zhuān)家Afshin Eli Gabayan M.D.(阿欣.伊萊.加巴彥博士)，他所創(chuàng)立的比弗利山莊癌癥中心(BHCC)，已經(jīng)成為世界上最好的癌癥治療中心之一。Gabayan醫(yī)生基于預(yù)先審閱的病歷信息，以及現(xiàn)場(chǎng)與W女士、中方醫(yī)生的深入溝通，對(duì)W女士的后續(xù)治療給予重要指導(dǎo)(摘要如下)：

W女士在現(xiàn)場(chǎng)醫(yī)生陪同下與Afshin Eli Gabayan M.D.醫(yī)生進(jìn)行遠(yuǎn)程視頻會(huì)診

1.Venclexta能否適用?目前臨床數(shù)據(jù)對(duì)于急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)的有效性?

Gabayan醫(yī)生表示Venclexta是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)B細(xì)胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑，目前被批準(zhǔn)用于治療至少接受過(guò)一種治療的17p缺乏的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)患者，但未被批準(zhǔn)用于治療APL。目前尚無(wú)太多關(guān)于Venclexta治療APL的臨床資料。雖然據(jù)FDA孤兒藥指南所示，存在Venclexta治療急性髓系白血病(AML)的指征，但無(wú)臨床數(shù)據(jù)可證明Venclexta能用于治療APL。

Gabayan醫(yī)生進(jìn)一步說(shuō)明美國(guó)目前正在進(jìn)行的Venclexta臨床試驗(yàn)針對(duì)的是“不適合細(xì)胞毒性治療的復(fù)發(fā)性AML患者”。APL屬于AML的亞型，但特別針對(duì)APL的臨床試驗(yàn)尚未啟動(dòng)。AML的試驗(yàn)結(jié)果可以作為Venclexta治療APL的療效參考。

(臨床試驗(yàn)：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02670044?term=venetoclax&rank=3)

2.針對(duì)病情發(fā)展，進(jìn)一步的治療建議?

W女士原本對(duì)Venclexta心存期待，她詢(xún)問(wèn)Gabayan醫(yī)生是否可以通過(guò)檢測(cè)“BCL–2”來(lái)決定是否可以服用Venclexta?然而Gabayan醫(yī)生的答案是否定的，他表示即使BCL–2檢查結(jié)果陽(yáng)性，也并不意味著適合使用Venclexta。依據(jù)W女士之前的用藥效果，Gabayan醫(yī)生建議以現(xiàn)階段治療指南推薦的標(biāo)準(zhǔn)治療方案“ARTA(全反式維甲酸)聯(lián)合三氧化二砷”作為第一選擇，繼續(xù)使用三氧化二砷直至病情完全緩解，然后考慮骨髓移植，其中自體移植優(yōu)于異基因移植，前者不僅較易實(shí)施，且效果更好。此外，Gabayan醫(yī)生也提供了另一備選方案：anti-CD33單克隆抗體——林妥珠單抗。

(APL治療指南：http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutemyeloidaml/detailedguide/leukemia-acute-myeloid-myelogenous-treating-m3-leukemia)