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19日，美國FDA發(fā)布重磅消息：正式批準Spark Therapeutics的創(chuàng)新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。

這次批準足足比預期提早了一個月，成為12月最大的黑馬!

▲Spark的首席科學官Katherine High博士(左)與首席執(zhí)行官(右)Jeff Marrazzo先生在開發(fā)這款基因療法上耗費了大量心血(圖片來源：《麻省理工科技評論》)

美國FDA局長Scott Gottlieb博士在官方通告中給予了高度評價，“這標志著基因療法的又一個‘第一次’，它不但有著全新作用機理，而且還將基因療法應用到了癌癥之外。我相信，基因療法將會成為治療的主流，甚至有望治愈更多極為嚴重和棘手的疾病。”

Luxturna是首款獲批的靶向特定基因突變(RPE65突變)的”直接給藥型”基因療法。

它使用AAV(腺相關(guān)病毒技術(shù))將健康的RPE65基因引入患者體內(nèi)，讓患者生成正常功能的蛋白(RPE65酶)來改善視力，不但能治療萊伯氏先天性黑蒙癥還能治療其他由RPE65基因突變引起的眼疾，包括遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良等。

25歲的艾莉森•科羅納(Allison Corona)因為這款療法徹底改變了視野和人生。

▲艾莉森·科羅納(圖片來源：《麻省理工科技評論》)

艾莉森•科羅納是一名萊伯先天性黑蒙癥(Leber congenital amaurosis)患者，從出生起，上帝仿佛在她眼前遮了塊“簾”：她很難分清顏色，日常生活中也只能看見人的大致輪廓。辨識對方表情這樣簡單的任務，對她來說是個奢望。

而加入Luxturna基因療法的臨床試驗后，一切都變得更加明亮了。只要看著母親的臉，她就能分辨喜怒哀樂。這在5年前是無法想象的。

幾十年來科學家們在基因治療領(lǐng)域的研究努力，終于換來了2017年的揚眉吐氣。

2017年堪稱基因療法的元年，為一些絕癥和罕見病患者帶來了3款里程碑式的基因療法! 好醫(yī)友醫(yī)療集團醫(yī)療總監(jiān)Joy Xu表示，“細胞和基因治療的應用，為很多以往治療無望的患者帶來了全新的治療方案，并且仍充滿潛力。目前，還有不少其他基因療法也正在積極研發(fā)中。基因療法的新紀元已經(jīng)到來，讓我們盡情擁抱吧!”

參考資料：FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss，圖片來源網(wǎng)絡如有侵權(quán)請與我們聯(lián)系。

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