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　　杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是一種罕見的遺傳性X染色體連鎖疾病，幾乎只影響男性。

　　DMD的特征是在出生時或出生后不久出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致肌肉纖維化，臨床表現(xiàn)為進行性肌肉變性和無力。

　　DMD疾病進展的關(guān)鍵特征包括失去行走能力、失去自我進食、開始輔助通氣、發(fā)生心肌病等。

　　由于呼吸或心臟衰竭，DMD患者的預(yù)期壽命通常不超過40歲。

　　》》 Vamorolone

　　近日，美國FDA已接受Vamorolone用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的新藥申請(NDA)。

　　Vamorolone是一種同類首創(chuàng)(first-in-class)新藥，與皮質(zhì)類固醇結(jié)合的受體相同，但會改變受體下游活性，因此被認(rèn)為是一種“解離型”抗炎藥。

　　此次NDA得到了來自隨機、雙盲、安慰劑和主動對照的2b期VISION-DMD研究數(shù)據(jù)的支持，該研究評估了Vamorolone在4至7歲患有DMD男孩中的有效性與安全性。

　　共有121名患者入組，隨機分配Vamorolone(2mg/6mg)或安慰劑治療。

　　研究結(jié)果顯示：

　　1、24周時，患者從仰臥到站立(TTSTAND)的時間變化，Vamorolone組從6.0秒到4.6秒，安慰劑組從5.4秒到5.5秒。

　　2、在多個次要終點上，Vamorolone也被發(fā)現(xiàn)優(yōu)于安慰劑，包括6分鐘步行(6MWT)、 跑步/步行10米時間(TTRW)。

　　3、Vamorolone顯示出良好的安全性和耐受性。最常見的不良反應(yīng)是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。

　　好醫(yī)友介紹：

　　目前，皮質(zhì)類固醇(激素)是治療DMD兒童和青少年患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。但由于大劑量皮質(zhì)類固醇具有嚴(yán)重的系統(tǒng)性副作用，會降低患者的生活質(zhì)量，因此該患者群體的醫(yī)療需求遠未得到滿足。

　　新療法的機制顯示了非激素治療的療效潛力。因此，Vamorolone有望成為現(xiàn)有皮質(zhì)類固醇的一種有價值的替代品。

　　參考來源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-approval-sought-for-niraparib-plus-abiraterone-prednisone-as-first-line-treatment-for-brca-mcrpc