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　　血友病是一種因缺乏某種凝血因子導(dǎo)致的罕見遺傳性出血疾病，可分為A型和B型，其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致，患者容易發(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。

　　目前B型血友病的治療方案主要是終生預(yù)防性輸注凝血因子IX，患者需要每周接受3-4次治療，這給他們的生活帶來極大的不便。

　　》》 Fidanacogene elaparvovec

　　近日，美國FDA已受理基因療法Fidanacogene Elaparvovec用以治療成人B型血友病的生物制品許可申請，并授予優(yōu)先審評資格。

　　Fidanacogene elaparvovec是一種新型的在研基因療法，含有生物工程化的腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼(蛋白外殼)和FIX基因的高活性變體。

　　此次上市申請是基于3期BENEGENE-2試驗的療效和安全性數(shù)據(jù)，共有45名患者入組。

　　結(jié)果顯示：

　　1、與FIX預(yù)防性標準治療方案相較，患者接受Fidanacogene elaparvovec治療12個月內(nèi)，年化出血率(ABR)顯著降低(1.3 Vs 4.43)，達到非劣效性與優(yōu)效性。

　　2、安全性方面，該療法的耐受性良好，安全性特征與之前1/2期試驗結(jié)果一致。

　　好醫(yī)友指出：

　　“對于B型血友病患者來說，新型基因治療的目標是使他們能通過一次性治療產(chǎn)生自體的FIX蛋白，而不用像目前的標準治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。

　　去年11月，全球首款治療B型血友病患者的基因療法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已獲美國FDA批準上市，期待未來這類患者能有更多治療選擇?！?/p>

　　參考來源：

　　https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-bla-pfizer-haemophilia/