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　　你聽說過珊瑚人嗎?他們的生命仿佛中了魔咒，只能眼睜睜看著自己慢慢石化，最后走向死亡。這個“魔咒”能打破嗎?

　　進行性肌肉骨化癥(FOP)是一種極其罕見的遺傳疾病，俗稱“珊瑚人癥”或“石頭人癥”，患病率大概為1.36/百萬人。

　　其特點是在正常骨骼系統(tǒng)之外形成新骨，這一過程稱為新異位骨化(HO)。隨著疾病的發(fā)展，人會像石頭一樣無法正?；顒?。

　　HO一旦形成，將不可逆轉(zhuǎn)，最終FOP患者的預(yù)期壽命將因呼吸問題和心肺功能衰竭而大大縮短。

　　》》 FOP首款新療法

　　近日，美國FDA已批準(zhǔn)Sohonos上市，用于治療兒童(8歲及以上女童和10歲及以上男童)和成人進行性肌肉骨化癥患者。

　　Sohonos(palovarotene)是一種口服的選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動劑。視黃酸受體γ是視黃素信號通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調(diào)節(jié)因子。

　　Sohonos旨在介導(dǎo)視黃素信號傳導(dǎo)途徑中的受體、生長因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。

　　此次獲批是基于一項3期臨床試驗MOVE的數(shù)據(jù)結(jié)果，共納入107名患者，旨在評估Sohonos用于縮小FOP患者的HO體積的有效性及其安全性。

　　試驗的主要終點為新HO體積的變化值。

　　數(shù)據(jù)結(jié)果顯示：

　　1、與在標(biāo)準(zhǔn)護理外未接受其它治療的患者相比，Sohonos組患者的HO體積顯著下降，減少了62.2%。

　　2、常見的治療相關(guān)不良事件包括皮膚和皮下組織疾病、胃腸道疾病以及感染。

　　好醫(yī)友指出：“Sohonos是當(dāng)前FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一款治療FOP的藥物，有望改善當(dāng)前FOP患者的生活質(zhì)量及延長生存期。”

　　參考來源：

　　https://pharmtales.com/sohonos-fda-approval-fop-drug/