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遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)是一種嚴重而致命的罕見神經(jīng)性疾病，發(fā)生于26~80歲，患者會四肢乏力、肌肉萎縮，后期甚至?xí)c瘓，伴隨內(nèi)分泌異常以及皮膚變化，預(yù)期壽命只有2~15年。以往，該病治療方法主要是手術(shù)、放療、化療。

不久前，美國FDA批準首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性周圍神經(jīng)疾病的療法--Onpattro(patisiran)上市。

這是FDA批準的首款siRNA藥物。Onpattro是一種靶向甲狀腺素運載蛋白(TTR)的siRNA療法，能發(fā)揮RNAi對基因的“沉默”效果，通過抑制特定mRNA的表達，有效阻止變異甲狀腺素運載蛋白的生成，清除組織里的淀粉樣蛋白沉積，恢復(fù)組織功能。這一創(chuàng)新性療法，無疑為此類赴美就醫(yī)的患者提供了一種新的治療選擇。

Onpattro的獲批，是基于III期臨床研究APOLLO的數(shù)據(jù)。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、全球性研究，在伴發(fā)多發(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者中開展，旨在評估patisiran的有效性和安全性。該研究共入組了225例伴發(fā)多發(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者，涵蓋了39個基因型。研究中，患者以2:1的比例隨機分配至patisiran(0.3mg/kg，每3周靜脈輸注一次)和安慰劑治療。

研究結(jié)果顯示，Onpattro取得了極佳的治療效果，達到了研究的主要終點和所有次要終點：與安慰劑相比，Onpattro改善了多神經(jīng)病、生活質(zhì)量、日常生活活動能力、步行能力、營養(yǎng)狀況、自主神經(jīng)癥狀。此外，在心肌受累的患者(占研究患者總數(shù)的56%)中開展的一項心臟亞組分析結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Onpattro在心臟結(jié)構(gòu)和功能探索性終點方面也表現(xiàn)出顯著改善。安全性方面，Onpattro治療組和安慰劑組不良事件發(fā)生率和嚴重程度均相似，Onpattro治療組周圍水腫和輸液相關(guān)反應(yīng)發(fā)生率較高，但通常是輕至中度。

目前，中美在癌癥和罕見病等新藥方面存在巨大的差距。對于一些新藥，由于美國上市早，美國專家對新藥的經(jīng)驗和理解相對更有優(yōu)勢。而這也正是許多癌癥患者選擇赴美就醫(yī)的一大原因。國內(nèi)患者在接受新療法前，不妨先通過中美遠程會診，聽聽美國專家的意見，最好能獲取其治療方案。