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　　阿爾茨海默病(AD，即老年癡呆癥)是一種年齡相關(guān)性神經(jīng)退行性疾病，會慢慢破壞記憶和認知技能，最終會失去基本行動能力。

　　全球目前有約5000萬AD患者，中國的AD患者數(shù)居世界之首，目前已超過1000萬人。而隨著全球人口老齡化加劇，AD患者的數(shù)量將會與日俱增。

　　已知糖尿病、慢性炎癥、感染、酒精和精神壓力都可能導致認知能力的加速衰退。

　　神經(jīng)細胞中具毒性的淀粉樣蛋白寡聚體，被認為是造成AD神經(jīng)退化與認知新能量下降的驅(qū)動因素，血漿中磷酸化tau蛋白(P-tau181)蛋白水平與AD的進展與惡化相關(guān)。

　　近日，在研藥物ALZ-801(Valiltramiprosate)公布了臨床2期試驗中的最新結(jié)果。

　　數(shù)據(jù)顯示：ALZ-801可改善早期AD患者血漿中P-tau181含量，減少腦萎縮情形并改善記憶功能。

　　好醫(yī)友介紹：這是目前首個具有減少腦萎縮效果的AD藥物。

　　ALZ-801是一款在研口服小分子藥物，為高?；撬崆绑w藥物。在3期臨床使用劑量下可抑制具神經(jīng)毒性的淀粉樣蛋白寡聚體形成，具有改變AD疾病進程的潛力。

　　本次公布的試驗旨在檢驗ALZ-801(2次/天)對早期AD患者在生物標志水平的影響，共有84位患者入組。

　　第52周時，結(jié)果顯示：

　　* 與基線相比，ALZ-801將患者血漿P-tau181蛋白降低41%。

　　* 與對照組相較，神經(jīng)影像學分析亦顯示患者的海馬區(qū)容積獲得保存，顯示藥物可能具有對腦結(jié)構(gòu)的神經(jīng)保護功用。

　　* 在第3、6、12個月時，患者的記憶測試皆高于基線值，這與所觀察到的生物標志物水平與大腦影響結(jié)果相符。

　　* 安全性方面與之前試驗結(jié)果一致，沒有觀察到血管源性腦水腫的情形。

　　好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)神經(jīng)科專家Fred Nour博士介紹：

　　AD的治療一直缺乏特效藥物，此前AD在研藥物大都折戟，近年來獲批的幾款新療法也都面臨一些爭議。

　　這款新的在研療法的積極數(shù)據(jù)，初步驗證了其治療潛力，有望為廣大AD患者帶來新希望。我們也期待更多新療法早日問世。

　　注：ALZ-801曾于2017年獲得美國FDA的快速通道資格。

　　參考來源：

　　https://alzheon.com/alzheon-reports-industry-leading-biomarker-brain-preservation-and-clinical-effects-following-12-months-of-treatment-in-phase-2-trial-of-oral-alz-801-valiltramiprosate-in-patients-with-early-alzheim/