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　　2年前，演員高以翔在錄制節(jié)目時意外猝死，引起廣泛關注。近日，臺灣男模張志軒在深夜運動時突然心臟不適暈倒，搶救無效離世，年僅23歲。

　　近年來，青年人運動猝死的新聞頻頻見諸報端，背后的“兇手”可能都指向一種病——肥厚型心肌病。

　　近日，美國FDA接受新型口服心肌肌球蛋白變構調節(jié)劑Mavacamten的新藥申請(NDA)，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者。預計明年1月28日有望批復。

　　肥厚型心肌病是最常見的遺傳性心臟病，患者可能會出現(xiàn)呼吸急促、頭暈和疲勞以及嚴重的致死性并發(fā)癥，包括心衰、心律失常、中風和心源性猝死等。

　　Mavacamten一旦獲批，將成為首個治療oHCM的創(chuàng)新藥物。

　　▌肥厚型心肌?。耗贻p人猝死最常見病因

　　肥厚型心肌病(HCM)是一種慢性進行性疾病，其中心肌過度收縮和左心室充盈能力降低，導致出現(xiàn)虛弱的癥狀和心臟功能障礙。據(jù)估計，每500人中就有1人患HCM。

　　根據(jù)肥厚程度對左室流出道(LVOT)的影響，HCM可分為梗阻性(oHCM)和非梗阻性(nHCM)。

　　HCM最常見病因是肌節(jié)的心肌蛋白突變。在阻塞性或非阻塞性HCM患者中，勞累都可能會導致疲勞或呼吸急促，從而干擾患者參與日常生活活動的能力。

　　此外，HCM還與房顫、中風、心力衰竭和心源性猝死的風險增加相關，HCM患者的死亡率約是同齡人群的3倍。尤其是在年輕患者中，部分人群平時無明顯表現(xiàn)，首發(fā)癥狀就是猝死。所以它也是青年人和運動員猝死的最常見原因之一。

　　目前，針對梗阻性肥厚型心肌病，除了有限的癥狀緩解外，尚無有效的藥物治療選擇。

　　▌心肌肌球蛋白變構調節(jié)劑：Mavacamten

　　Mavacamten是首個口服心肌肌球蛋白變構調節(jié)劑，目前正在研究如何治療心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損。

　　Mavacamten可以通過抑制過度的肌球蛋白--肌動蛋白交叉橋的形成，來降低心肌收縮力，從而導致收縮力增強、左心室肥厚和順應性降低起作用。

　　在臨床前研究中，Mavacamten持續(xù)降低了心臟壁壓力的生物標志物，減輕了過度的心臟收縮力，并增加了舒張期依從性。

　　▌顯著改善心肌功能，創(chuàng)新療法表現(xiàn)亮眼!

　　這一申請是基于3期EXPLORER-HCM臨床試驗的積極結果。

　　該研究共納入251例有癥狀的(NYHA II級或III級)阻塞性肥厚型心肌病患者。在基線時，所有參與者的左室流出道(LVOT)梯度(靜息和/或誘發(fā))均≥50 mmHg。

　　主要終點是復合功能分析，旨在獲取Mavacamten對癥狀和功能的影響。次要終點是從基線到第30周，運動后LVOT梯度變化、pVO2、至少一項NYHA分級改善的患者比例等。

　　試驗結果表明：

　　Mavacamten顯示出強大的治療效果。在癥狀、功能狀態(tài)和生活質量，以及緩解左心室流出道梗阻方面均具有臨床意義上的顯著改善。且在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要終點均達到統(tǒng)計學意義。

　　Mavacamten顯著降低oHCM患者LVOT的壓力階差，改善了患者的臨床癥狀。期待該藥的進一步結果，幫助逆轉HCM患者左心室肥厚，降低猝死率。

　　肥厚型心肌病患者在人群中占比不低，但在用藥方面仍選擇有限。創(chuàng)新藥物Mavacamten就像一顆“定心丸”，有望擋住時刻懸在HCM患者頭頂?shù)睦麆Α?/p>