20年白血病續(xù)命新藥大盤點,80%國內(nèi)未上市
電影《我不是藥神》上映不到一周,票房已突破10億大關(guān);豆瓣評分達9.0。影片反應(yīng)了白血病群體的現(xiàn)實困境,也第一次讓全社會的目光共同聚焦在了他們身上。
先來看看,白血病怎么分型?
“白血病”一詞,源自希臘語單詞的“白色”和“血液”,但并不是說,患者的血變成了白色。這是一種白細胞數(shù)量異常升高的疾病。過多的白細胞會排擠其他血細胞成分,如紅細胞和血小板。而這些升高的白細胞都是不成熟的,無法正常工作。隨著數(shù)量累積,它們還會干擾重要器官的功能,包括造血功能,最終導(dǎo)致體內(nèi)沒有足夠的紅細胞來供應(yīng)氧氣,沒有足夠的血小板來維持凝血功能,或沒有足夠的健康白細胞來對抗感染,使白血病患者出現(xiàn)貧血、瘀斑、出血及感染等風險。
根據(jù)發(fā)病緩急,白血病可分急性和慢性兩種。急性白血病細胞在它們還未成熟前就開始增殖。而慢性白血病進展比較緩慢,白血病細胞發(fā)育接近成熟。根據(jù)白細胞類型,白血病可進一步分類,最常見的有髓細胞和淋巴細胞。在顯微鏡下,這兩種類型的白細胞很容易被區(qū)分出來,因為髓細胞中往往含有微小顆粒,而淋巴細胞中通常沒有。
兒童和成人,發(fā)病類型大不同
片中的白血病患者有老有小,現(xiàn)實生活中的患者同樣跨越了所有年齡段。不過,白血病的發(fā)病在不同的年齡組,類型有差異。
小兒白血病的發(fā)病率約占急性白血病總數(shù)的35%,以2~5歲多見。其中急性淋巴細胞白血病(ALL)占70%~85%,急性髓細胞白血病(AML)約占15%~30%。
成人白血病以急性髓細胞白血病(AML)居多,40歲以上青壯年是發(fā)病高峰。慢性淋巴細胞白血病是典型的老年病,一般發(fā)病年齡在50歲以上。
人為什么會得白血病?
白血病的發(fā)病原因尚不明確。但以下幾個風險因素,已被證實與白血病的發(fā)生相關(guān):
1、染色體異常:例如被稱為“費城染色體”的異常染色體,這是一種獲得性異常,就像片中說的那樣,它不會遺傳給下一代;
2、遺傳性疾?。喝缣剖暇C合征、布盧姆綜合征、范可尼貧血等;
3、免疫缺陷疾?。喝鏦iskott-Aldrich綜合征、共濟失調(diào)毛細血管擴張癥等;
4、環(huán)境因素:例如吸煙、輻射暴露、各種化學(xué)物質(zhì)、非電離輻射等;
5、癌癥治療:通過化療和放療手段治療癌癥時也可能會出現(xiàn)罕見的白血病并發(fā)癥;
6、電離輻射:核爆炸暴露、鈾和鈾粉塵暴露以及氡元素等造成的電離輻射也與白血病發(fā)生有關(guān);
7、家族史:例如同卵雙胞胎中一個罹患急性淋巴細胞白血病(ALL),那么另外一個也有20%的幾率會在同一年罹患該病。一年后,其風險將降至與異卵雙胞胎一樣,但是其患病風險依舊比一般人高5倍。
除了“格列寧”,還有哪些續(xù)命藥?
從“神藥”伊馬替尼到熱門的Car-T細胞療法,靶向治療藥物、細胞免疫療法不斷推陳出新。血液腫瘤是美國近年來治愈率提升最明顯的腫瘤之一,部分類型白血病的治愈率甚至高達90%以上。然而,好醫(yī)友盤點了近20年美國獲批的白血病新藥發(fā)現(xiàn),其中80%未在國內(nèi)上市。
以下為近20年美國FDA批準的白血病靶向藥物及免疫療法:
其中,特別值得一提的是Kymriah。它是全球首個獲批的CAR-T療法,用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。作為一款新型的細胞免疫療法,它通過對自體免疫T細胞進行基因改造,結(jié)合了個性化醫(yī)療、基因治療以及細胞治療的技術(shù)鏈,需要經(jīng)過采集、分離、修飾、擴增、回輸?shù)葞讉€流程。不同于傳統(tǒng)癌癥治療方法,CAR-T療法屬于一次性療法,但它的抗癌效果可以持續(xù)甚至隨著時間的推移而增加。
Kymriah的獲批是人類對抗腫瘤的一大勝利,為年輕的急性淋巴細胞白血病患者帶來了治愈希望。
參考內(nèi)容:http://www.webmd.com/cancer/lymphoma/understanding-leukemia-basics
2018-11-07 17:12
好醫(yī)友小編
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