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　　肺癌是全球男性和女性癌癥死亡的主要原因，約占所有癌癥死亡人數(shù)的1/5。肺癌大致分為非小細胞肺癌(NSCLC)和小細胞肺癌(SCLC)，其中約15%被歸類為SCLC。

　　大約2/3的SCLC患者被診斷為廣泛期，即癌癥已在肺部或身體其他部位廣泛擴散。

　　SCLC是一種侵襲性、快速生長的癌癥，盡管對鉑類化療有初步反應(yīng)，但仍會迅速復(fù)發(fā)和進展。目前，SCLC仍亟需更有效的新療法。

　　近日，美國FDA已授予THIO孤兒藥資格，用于治療小細胞肺癌患者。

　　THIO是一種端粒靶向劑，目前其在NSCLC中的活性正在臨床開發(fā)中。端粒與酶端粒酶在癌細胞的生長及耐藥機制中發(fā)揮著重要作用。

　　該制劑通過識別端粒酶起作用，使其進入癌細胞的端粒。一旦進入細胞，THIO就會抑制端粒的結(jié)構(gòu)和功能，導(dǎo)致染色體末端打開和細胞死亡。

　　既往研究表明，使用低劑量的THIO治療后，再進行抗PD-1/PD-L1免疫治療，在臨床前體細胞模型中消除了晚期腫瘤，并產(chǎn)生了癌細胞特異性免疫記憶，使免疫系統(tǒng)在治療停止后對癌細胞仍保有活性。

　　也正因如此，THIO正在被開發(fā)作為NSCLC的二線或后線療法，用于治療對現(xiàn)有免疫檢查點抑制劑標(biāo)準(zhǔn)治療方案無效的NSCLC患者。

　　研究人員表示，SCLC的治療前景有很大的改善空間，而端粒靶向療法有望為一線治療失敗的SCLC、結(jié)直腸癌和肝細胞癌患者帶來臨床獲益。據(jù)悉，2022年4月，F(xiàn)DA曾授予THIO治療肝細胞癌患者孤兒藥稱號。

　　好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)肺癌專家David Berz博士介紹，小細胞肺癌患者的預(yù)后非常差，5年生存率僅6%。雖然SCLC治療的臨床進展緩慢，但隨著對疾病生物學(xué)了解的增加，像THIO這樣的靶向療法有望為SCLC提供一種新的治療選擇。

　　參考來源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-thio-in-small-cell-lung-cancer