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近日，F(xiàn)DA美國授予一種新型樹突狀細胞(DC)腫瘤疫苗ilixadencel“孤兒藥”稱號(ODD)，用于治療軟組織肉瘤患者。

▌“小”肉瘤，“大”麻煩

軟組織肉瘤是發(fā)生在全身任何軟組織的惡性腫瘤，占成人惡性腫瘤的1%，比較“小眾”，但在兒童中占比高達10%左右，是兒童中常見的實體腫瘤之一，死亡率排第五。

軟組織肉瘤不僅惡性程度高、預后差，早期癥狀還不明顯，是個隱匿型“殺手”。

肉瘤最初可能是無痛性的腫塊，沒有什么特異性的癥狀。腫塊的軟硬程度、邊緣大小、生長快慢沒有特定的表征，加上患者是小孩，沒有辨識能力，家長稍不警惕，一經(jīng)發(fā)現(xiàn)就可能是晚期。

軟組織肉瘤亞型復雜，可以有50~100種亞型，比較常見的包括橫紋肌肉瘤、滑膜肉瘤、尤文氏瘤、脂肪肉瘤、纖維肉瘤等，它們可以出現(xiàn)在身體的任何地方，最常見的部位是四肢，其次是胸部和腹部，然后是頭頸部。

值得高興的是，去年年底，我國首部《軟組織肉瘤科普指導手冊》發(fā)布，大大填補了國內(nèi)軟組織肉瘤領(lǐng)域的宣教空白。

除了宣教，軟組織肉瘤患者的治療同樣需要引起重視。目前，臨床上主要的療法是手術(shù)或放/化療，選擇十分有限，加上復發(fā)的風險較高，患者亟需更好的療法。

▌新型腫瘤疫苗：ilixadencel

ilixadencel是一種同種異體樹突狀細胞療法，其活性成分是來源于健康人血液中提取的樹突狀細胞。

這些細胞在體外被激活，產(chǎn)生大量的免疫刺激因子，并制備成疫苗。通過腫瘤內(nèi)注射給藥后，疫苗會引起局部炎癥反應(yīng)，激活患者自身的免疫細胞和自然殺傷細胞進入腫瘤環(huán)境中，破壞和殺傷腫瘤細胞。

目前，這一研究性腫瘤疫苗共針對6種癌癥類型，包括腎癌、肝癌、胃腸道間質(zhì)瘤、頭頸部腫瘤、非小細胞肺癌和胃癌等實體腫瘤，未來潛力無限。

2020年5月，ilixadencel獲得FDA授予的再生醫(yī)學先進療法稱號，用于腎細胞癌患者。同年12月，又獲FDA快速通道認定，用于治療胃腸間質(zhì)瘤(GIST)患者。

截至目前，僅有一款樹突細胞疫苗Provenge在美國獲批上市，用于治療前列腺癌，開創(chuàng)了癌癥疫苗免疫治療的新時代。

而今，科研人員一直致力于研究和開發(fā)新的樹突狀細胞腫瘤疫苗，不少新型疫苗已在動物試驗或早期臨床試驗中取得了好的結(jié)果，有望造福更多的晚期癌癥患者。

▌緩解率33%，晚期耐藥患者的福音!

這一稱號是基于1/2期臨床試驗的積極結(jié)果。該研究旨在評估Ilixadencel聯(lián)合靶向藥在胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者中的療效和安全性。

胃腸道間質(zhì)瘤是軟組織肉瘤(STS)的一種常見類型，對常規(guī)放/化療法具有高度耐藥性。盡管伊馬替尼等酪氨酸激酶抑制劑(TKI)大大提高了無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST的生存期，但隨著疾病進展，晚期GIST的治療選擇十分受限，因此TKI耐藥性仍是一項重大挑戰(zhàn)。

試驗共入組了6例無法手術(shù)且靶向治療后耐藥的晚期胃腸間質(zhì)瘤患者，數(shù)據(jù)在2020年美國臨床腫瘤學會(ASCO)和癌癥免疫療法學會(SITC)上公布。

結(jié)果顯示：

Ilixadencel治療組的客觀緩解率為33%，2例患者達到了臨床部分緩解，中位無進展生存期為4個月，中位總生存期為19個月。

其中，一位接受Ilixadencel+瑞戈非尼的三線治療，獲得了9個月的疾病穩(wěn)定期;另1例患者接受Ilixadencel+舒尼替尼的二線治療，獲得了12個月的疾病穩(wěn)定期。

盡管這一試驗的入組胃腸間質(zhì)瘤患者數(shù)量較少，但他們都處于疾病晚期，在臨床上已經(jīng)沒有其他標準治療方案，而Ilixadencel聯(lián)合靶向藥不僅緩解了疾病，還有良好的耐受性，無疑是為難治性患者帶來了新的治療希望。

好醫(yī)友提醒：

兒童軟組織肉瘤患者的病情復雜，惡性程度較高，在臨床治療中，“一刀切”的治療方案并不適用于軟組織肉瘤這類高異質(zhì)性癌癥的治療決策。我們需要同時考慮所有的突變，分析其相互作用，找到最有效的治療方案。

而腫瘤應(yīng)答指數(shù)(TRI)檢測，通過使用創(chuàng)新的多組學建模，計算生物模擬和人工智能啟發(fā)式技術(shù)，可為患者預測最有效的個性化療法。

一年多來，好醫(yī)友已攜手國內(nèi)近百家三甲醫(yī)院，讓包括軟組織肉瘤患者在內(nèi)的數(shù)百名難治性腫瘤患者受益，獲得了匹配的個性化治療方案。

參考資料：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ilixadencel-for-soft-tissue-sarcoma

https://immunicum.se/investors/press-releases/press/?xml_id=2163957