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　　近日，年輕腎病患者又迎來(lái)福音：一種新型口服靶向釋放制劑Nefecon向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)(NDA)，用于治療原發(fā)性IgA腎病(IgAN)。Nefecon可通過(guò)靶向下調(diào)IgA1，治療原發(fā)性IgA腎病。

　　▌年輕患者的“噩夢(mèng)”：IgA腎病

　　原發(fā)性IgA腎病是最常見(jiàn)的腎小球疾病，也是導(dǎo)致終末期腎病的主要原因之一。該病高發(fā)于青壯年，20~40歲患者占80%，使得這類人群過(guò)早的與尿毒癥打交道。

　　IgA腎病起病相對(duì)隱匿，癥狀不明顯，主要特征是免疫球蛋白(IgA)在腎小球的沉積。其中，約1/3的患者會(huì)出現(xiàn)反復(fù)發(fā)作的肉眼/鏡下血尿，或伴有不同程度的蛋白尿。

　　多數(shù)患者確診時(shí)已到了中后期，錯(cuò)過(guò)最佳就診時(shí)機(jī)。其中約50%的IgA腎病患者會(huì)在30年內(nèi)發(fā)展為終末期腎病，需要腎透析或腎臟移植。不僅嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，還給家庭帶來(lái)沉重的治療負(fù)擔(dān)。

　　目前，IgA腎病發(fā)病機(jī)制仍未明確，臨床也尚無(wú)獲批的療法，主要以支持性治療為主，亟需更好的治療方案。

　　▌口服靶向釋放劑：Nefecon

　　Nefecon是一款新型的布地奈德口服靶向釋放制劑，作用機(jī)制是將藥物遞送至患者疾病起源的小腸下部的Peyer斑塊區(qū)域。

　　Nefecon通過(guò)利用專有的技術(shù)，可使藥物通過(guò)胃和腸而不會(huì)被吸收，僅當(dāng)其到達(dá)下部小腸時(shí)才被釋放。

　　另外，該藥的生物利用度非常低，約90%的活性物質(zhì)在進(jìn)入體循環(huán)前就會(huì)在肝臟中被滅活。這意味著高濃度藥物可以在局部發(fā)揮作用，而且全身暴露和副作用較低。

　　值得高興的是，去年年底，Nefecon緩釋膠囊已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，未來(lái)中國(guó)患者有望早期用上這一創(chuàng)新藥物。

　　▌臨床試驗(yàn)

　　這一NDA的提交基于NefIgArd關(guān)鍵性3期研究A部分的陽(yáng)性數(shù)據(jù)。

　　該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國(guó)際多中心研究，旨在評(píng)估Nefecon在200名IgA腎病成年患者中的療效和安全性。

　　結(jié)果顯示：

　　與安慰劑相比，16 mg的Nefecon治療9個(gè)月后，患者的尿蛋白肌酐比率(UPCR)或蛋白尿在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著降低，并在12個(gè)月時(shí)持續(xù)改善。治療組比安慰劑組較基線平均減少量為27%(31% VS 5%)。

　　關(guān)鍵次要終點(diǎn)方面，與安慰劑相比，Nefecon治療組腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)高出7%的治療獲益。

　　并且Nefecon的耐受性良好，其安全性與2b期結(jié)果保持一致，并且與布地奈德的已知安全性相一致。

　　NefIgArd研究的B部分被設(shè)計(jì)為一項(xiàng)驗(yàn)證性的上市后觀察性試驗(yàn)，以證實(shí)長(zhǎng)期的腎臟保護(hù)，并評(píng)估給藥兩年內(nèi)，通過(guò)eGFR測(cè)量得到的治療組和安慰劑組患者之間的腎功能差異。

　　如果獲得批準(zhǔn)，Nefecon將成為治療IgA腎病的首個(gè)藥物，并具有改善疾病的潛力。

　　好醫(yī)友提醒：

　　IgA腎病起病隱匿，且多數(shù)疾病進(jìn)展相對(duì)較慢，預(yù)防和早診早治是關(guān)鍵。正常人至少每年要做一次尿檢，一旦發(fā)現(xiàn)有血尿、蛋白尿等癥狀，最好咨詢專業(yè)醫(yī)生的意見(jiàn)。