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談及血液腫瘤，大家馬上會聯(lián)想到白血病。但其實，多發(fā)性骨髓瘤比白血病更常見，是第二大血液腫瘤，但人們對這種多見于中老年人的血癌卻比較陌生。

多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓內(nèi)漿細胞的惡性腫瘤，可產(chǎn)生大量單克隆免疫球蛋白分子。該病臨床表現(xiàn)復(fù)雜多樣，早期常無典型癥狀，主要表現(xiàn)有骨痛、貧血、腎功能不全、高鈣血癥、反復(fù)感染等癥狀，此不易被發(fā)現(xiàn)。

在多發(fā)性骨髓瘤中，有一部分患者對多種標準療法都有抵抗，臨床上治療選擇非常有限。這類患者往往只能在絕望中走向生命的盡頭。

不過，近期《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一項臨床研究，一種新的聯(lián)合療法有望為這類患者帶去新的治療希望。

這項試驗對Selinexor和地塞米松(Dexamethasone)聯(lián)合療法進行了測試。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，Selinexor聯(lián)合地塞米松顯著降低了1/4以上多發(fā)性骨髓瘤患者的疾病進程，其中有2名患者達到了完全緩解(CR)。

蛋白質(zhì)和信使RNA在癌細胞生長中起著重要作用。Selinexor是全球首款核輸出抑制劑，有一種前所未有的作用機制：它可以阻止癌細胞內(nèi)蛋白質(zhì)和信使RNA從細胞核向細胞質(zhì)的輸出，從此導(dǎo)致癌細胞死亡。這種療法對40%左右的多發(fā)性骨髓瘤患者有反應(yīng)。

美國西奈山蒂施癌癥研究所癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項目主任、血液和腫瘤學(xué)教授Sundar Jagannath說：“這種具有全新作用機制的療法可以殺死患者的癌細胞，為這些治療陷入絕境的患者帶來了新的希望。如果沒有這種新的療法，他們將被送去臨終關(guān)懷機構(gòu)。”

這項代號STORM Part 2的國際臨床試驗納入了來自美國和歐洲的122名患者，接受口服Selinexor和地塞米松治療。西奈山醫(yī)院招收了其中1/4的患者?；颊咄ǔＴ谝坏絻蓚€月內(nèi)看到藥物反應(yīng)。

西奈山蒂施癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項目臨床研究主任Ajai Chari博士說：“這項研究對多發(fā)性骨髓瘤患者，尤其是多種標準治療無效的患者來說意義重大。臨床上，對標準藥物抵抗的患者越來越多，他們的總生存期很短，有時還不到3個月。”

今年7月初，美國FDA批準了Selinexor治療對多種療法抵抗的多發(fā)性骨髓瘤患者。Selinexor聯(lián)合其他經(jīng)批準的藥物治療多發(fā)性骨髓瘤及其他惡性腫瘤(如淋巴瘤和卵巢癌)的臨床試驗也正在進行中。目前，該藥業(yè)已獲得中國國家藥監(jiān)局臨床批件，即將在國內(nèi)啟動臨床試驗。

據(jù)了解，西奈山蒂施癌癥研究所最近成立了一個新的多發(fā)性骨髓瘤卓越中心，囊括了國際知名專家，為多發(fā)性骨髓瘤及相關(guān)疾病患者提供全面、精準的治療，并將推進該疾病的創(chuàng)新研究和個性化治療。

想了解更多多發(fā)性骨髓瘤新療法相關(guān)信息，歡迎后臺留言或致電好醫(yī)友(400-060-9693)。