国产女人香蕉精品视频_国产精品乱人无码伦中文āv一级在线片_AV十八岁在线免费观看_精品成人免费国产_亚洲一区二区三区伊人_两个男生相恋的vlog_香蕉视频下载.apk_日韩一区二区高潮_亚洲日韩欧美内射姐弟_国产亚洲精品A在线观看下载

近日，在美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)2020年年會(huì)上，靶向BCMA的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法Ciltacabtagene autoleucel(Cilta-cel)的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)亮眼：

在復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，Cilta-cel治療1年顯示出97%的高緩解率。而且隨著時(shí)間的推移，患者的緩解程度進(jìn)一步改善，67%的患者達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解。

此外，在一年多的中位隨訪時(shí)間里，患者的中位緩解持續(xù)時(shí)間和無(wú)進(jìn)展生存期均尚未達(dá)到。也就是說(shuō)，絕大部分接受治療的患者病情仍在持續(xù)緩解。

▌“啃”骨頭的血癌：多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤(MM)是由于骨髓中漿細(xì)胞的異常增生造成的惡性血液癌癥，由于漿細(xì)胞異常增生，導(dǎo)致骨質(zhì)破壞，因此也有人稱(chēng)這種病為“啃”骨頭的血液腫瘤。

好醫(yī)友指出，多發(fā)性骨髓瘤多發(fā)于中老年人，高發(fā)年齡為50~70歲。部分MM患者早期無(wú)明顯癥狀，多數(shù)患者可能表現(xiàn)為骨折、疼痛、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)升高、高鈣、腎臟感染等，臨床癥狀多樣，容易被誤診。

隨著對(duì)MM發(fā)病機(jī)制研究的日益深入，治療手段也越來(lái)越多樣化，如自體造血干細(xì)胞移植、蛋白酶體抑制劑(PI)和免疫調(diào)節(jié)劑(IMID)、以及CD38單抗特異性免疫療法等，大大延長(zhǎng)了MM患者的生存期。

但即便是經(jīng)過(guò)多種聯(lián)合療法，疾病最終還會(huì)進(jìn)展，成為復(fù)發(fā)/難治性MM，預(yù)后極差。因此，MM仍屬于難以治愈的惡性血液腫瘤，因?yàn)榛颊咦罱K會(huì)對(duì)現(xiàn)有療法產(chǎn)生耐藥，亟需新的治療藥物改善預(yù)后。

而在2020 ASH上，血液惡性腫瘤治療進(jìn)展層出不窮，CAR-T療法進(jìn)展迅速，雙特異性抗體也大放異彩。

▌靶向BCMA的CAR-T療法：Cilta-cel

Cilta-cel是一種在研的、靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法，用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者。BCMA是治療B細(xì)胞血液癌癥的熱門(mén)靶點(diǎn)，在多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞中高度表達(dá)。

Cilta-cel被設(shè)計(jì)為兩個(gè)靶向BCMA的抗體蛋白域，通過(guò)利用自身免疫T細(xì)胞的殺傷功能，消滅高度表達(dá)BCMA的多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞。

去年，美國(guó)FDA授予Cilta-cel“孤兒藥”稱(chēng)號(hào)和突破性療法稱(chēng)號(hào)。此外，該藥還是國(guó)內(nèi)首個(gè)被納入“突破性療法”名單的品種。

目前，全球僅有兩款CAR-T藥物獲批上市，分別為Kymriah和Yescarta，前者用于急性淋巴細(xì)胞白血病和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的治療，后者用于淋巴瘤成人患者的治療。

▌總緩解近100%!臨床試驗(yàn)帶來(lái)驚喜!

來(lái)自ASH 2020的1b/2 CARTITUDE-1期研究的長(zhǎng)期研究，評(píng)估了Cilta-cel在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，他們對(duì)免疫調(diào)節(jié)劑(IMiD)、蛋白酶體抑制劑(PI)和抗CD38抗體療法產(chǎn)生耐藥或無(wú)治療反應(yīng)。

中位隨訪時(shí)間為12.4個(gè)月，ASH 2020公布的結(jié)果表明：

在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，Cilta- cel治療組的總緩解率為97%，67%的患者達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解。

通過(guò)觀察低劑量下的CAR-T療法發(fā)現(xiàn)，MM患者首次反應(yīng)的中位時(shí)間為1個(gè)月，且72%的患者產(chǎn)生持續(xù)反應(yīng)。

此外，有93%的可評(píng)估患者達(dá)到了最小殘留病(MRD)陰性標(biāo)準(zhǔn)。12個(gè)月的無(wú)進(jìn)展生存率為77%、總生存率為89%。

隨訪一年后，仍有89%的患者存活，77%的患者疾病仍無(wú)進(jìn)展，這一持久反應(yīng)顯示出BCMA CAR-T療法在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的治療潛力。

此外，靶向BCMA的新CAR-T療法還有C-CAR088和CT053。在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中分別驗(yàn)證了該療法在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性。

其中，C-CAR088治療組的中位隨訪時(shí)間約半年，總緩解率為83.3%。在所有24例患者中，有6名患者完全緩解，目前中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。

而CT053的中位隨訪時(shí)間已達(dá)2年，結(jié)果顯示，治療組的總緩解率為87.5%，中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)為21.8個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)為18.8個(gè)月。

多發(fā)性骨髓瘤的可怕，在于其高復(fù)發(fā)率，疾病隨時(shí)可能卷土重來(lái)。

不過(guò)，隨著越來(lái)越多創(chuàng)新療法的問(wèn)世，患者“彈藥庫(kù)”里的選擇越來(lái)越多，降低了患者疾病復(fù)發(fā)時(shí)的痛苦與無(wú)奈。

我們期待更多新療法能早日獲批，真正造福MM耐藥患者。